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SELHEM

Resumen de los resultados del ensayo clínico de St. Jude:

Evaluación del agregado de un fármaco nuevo, selinexor (KPT-330), a la quimioterapia en pacientes con leucemia avanzada o síndrome mielodisplásico

¿Por qué se realizó este estudio?

El cáncer es el crecimiento incontrolado de células humanas. El crecimiento de células humanas normales está controlado por múltiples procesos. Cuando las células cancerosas se escapan de uno o más de estos procesos, se produce un crecimiento rápido.

Una manera en que las células cancerosas siguen creciendo es mediante el desecho de determinadas proteínas llamadas “proteínas oncosupresoras”, que normalmente causan la muerte de las células cancerosas. Selinexor (KPT-330) actúa atrapando estas proteínas dentro de la célula. Esto hace que las células cancerosas mueran o dejen de crecer.

Este estudio se llevó a cabo para evaluar la seguridad del selinexor y averiguar cuál es la dosis más alta del fármaco que se puede administrar de manera segura al combinarse con otros dos fármacos de quimioterapia (quimio). El estudio evaluó diferentes dosis de selinexor para determinar cuál es la más segura para los niños con leucemia avanzada o síndrome mielodisplásico (MDS).

El estudio se hizo en dos partes: fase I y fase II. El estudio en fase I tuvo como objetivo averiguar cuál era la dosis más alta de selinexor que se podía administrar en combinación con los otros dos fármacos. La parte correspondiente a la fase II analizó el nivel de actividad de la combinación de fármacos para eliminar la leucemia en pacientes con leucemia o MDS.

Los principales objetivos del estudio fueron averiguar:

  • La dosis segura más alta de selinexor que se podía administrar en combinación con fludarabina y citarabina
  • Qué efectos secundarios aparecían al administrar la combinación de fármacos
  • Cómo el cuerpo absorbe, procesa y elimina el fármaco
  • Cómo afecta al cuerpo el tratamiento con el fármaco

¿Cuándo se realizó este estudio?

El estudio se abrió en agosto de 2014 y se cerró en julio de 2019.

¿En qué consistió el estudio?

  • Los pacientes tomaron el fármaco selinexor por vía oral a la vez que recibieron los fármacos intravenosos fludarabina y citarabina.
  • Se administraron distintas dosis de selinexor a grupos de pacientes.
  • Las dosis de cada grupo en el estudio fueron aumentando hasta que los efectos secundarios requirieron que se disminuyeran. Esta dosis final se usó en la fase II.

¿Qué aprendimos de este estudio?

El estudio descubrió que seis dosis de selinexor, de 55 miligramos/m2 cada una, resultaron bien toleradas en combinación con los dos fármacos de quimioterapia en niños con leucemia aguda recurrente o difícil de tratar. El efecto secundario más común fue una disminución del nivel de sodio en sangre (que no causó ningún síntoma). Dos pacientes tratados con dosis más altas tuvieron además efectos secundarios transitorios como dificultad para hablar, caminar o coordinar los movimientos.

En casi la mitad (47 %) de los pacientes tratados también observamos que las células de leucemia respondieron al tratamiento. Este estudio y otros estudios prometedores mostraron que la combinación es eficaz en casos de leucemia de alto riesgo y en las células de leucemia. Los científicos llevarán a cabo más investigaciones para evaluar la utilidad del tratamiento basado en selinexor en niños.

¿Cuáles son los próximos pasos de investigación como resultado de este estudio?

La parte de fase II de este estudio exploró en mayor profundidad la combinación de selinexor, fludarabina y citarabina y sus efectos.

¿De qué forma este estudio afecta a mi hijo?

Si bien los índices de supervivencia se acercan al 90 % en niños con leucemia linfoblástica aguda y al 60 % en niños con leucemia mieloide aguda, los pacientes con enfermedad recidivante o difícil de tratar obtuvieron resultados desalentadores. Los índices de respuesta a selinexor son prometedores, por lo que se harán más estudios.

Su hijo recibirá información y orientación para su atención. Hable con su médico de St. Jude acerca de la pautas específicas que aplican a su hijo.

Para obtener más información

Hable con el médico de su hijo sobre las preguntas o preocupaciones que usted tenga a causa de este estudio.

Publicación generada a partir de este estudio:

Phase I Study of Selinexor, a Selective Inhibitor of Nuclear Export, in Combination With Fludarabine and Cytarabine, in Pediatric Relapsed or Refractory Acute Leukemia (Estudio en fase I de selinexor, un inhibidor selectivo de la exportación nuclear en combinación con fludarabina y citarabina en pacientes pediátricos con leucemia aguda recidivante o resistente al tratamiento). Thomas B. Alexander, John K. Choi, Raul C. Ribeiro, Ching-Hon Pui y Jeffrey E. Rubnitz, St Jude Children's Research Hospital; Raul C. Ribeiro, Ching-Hon Pui y Jeffrey E. Rubnitz, University of Tennessee College of Medicine, Memphis, TN; y Norman J. Lacayo, Lucile Packard Children's Hospital Stanford, Stanford, CA. J Clin Oncol. Dic. de 2016; 34(34):4094-4101.
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27507877