Resultados de los ensayos clínicos

Revise los resultados de los ensayos clínicos recientes de St. Jude

Los ensayos clínicos son un tipo de investigación científica. Pueden ayudar a los científicos a aprender sobre las enfermedades y los tratamientos en las personas. Los pacientes que participan en nuestros ensayos clínicos y sus familias deberían tener acceso a los resultados de esa investigación. 

La investigación suele llevar mucho tiempo, por lo que pueden pasar muchos años hasta que se conozcan los resultados. 

Para saber más sobre la participación en investigaciones clínicas>

Los resultados de los estudios suelen publicarse en revistas científicas y médicas. St. Jude u otra organización también puede publicar un aviso sobre los resultados. Hay ocasiones donde no se llega a completar el ensayo clínico, por lo que los resultados no estarán disponibles o estarán incompletos. 

Les ofrecemos a nuestros pacientes un resumen sencillo que muestra lo que aprendimos del estudio. También puede preguntarle a su médico o al defensor de los participantes en investigaciones sobre el estudio. Para comunicarse con el defensor, llame al 901-595-4644. Si está fuera del área de Memphis, llame al 1-866-JUDE IRB (1-866-583-3472).

Cada resumen incluye el nombre del estudio, por qué se hizo el estudio, cuándo se hizo y qué aprendimos. También proporciona datos sobre los siguientes pasos de la investigación, cómo el estudio afectó a su hijo y dónde obtener más información.

Vea los resultados de los ensayos clínicos recientes a continuación:

Ensayos clínicos sobre trastornos sanguíneos

  1. Resumen de los resultados del ensayo clínico de St. Jude:

    Estudio piloto de evaluación no invasiva de hierro en el hígado y en el miocardio a través de imágenes de resonancia magnética (MRI) T2* en pacientes con exceso de hierro (MRIRON)

    ¿Por qué se realizó este estudio?

    El exceso de hierro es la acumulación de hierro en el cuerpo como resultado de muchas transfusiones de sangre. Si el hierro se acumula en órganos importantes tales como el corazón y el hígado, estos órganos pueden no funcionar bien. Debemos medir el hierro en el cuerpo para poder decidir si es momento de comenzar un tratamiento para eliminar el hierro del cuerpo. Los investigadores desean encontrar nuevas maneras de medir el exceso de hierro. Esto usualmente se hace con una biopsia del hígado. Pero ese procedimiento tiene riesgos que incluyen dolor, sangrado e infección. Si pudiéramos medir el exceso de hierro de otra manera sin una biopsia sería importante para los pacientes.

    En este estudio, usamos imágenes de resonancia magnética (MRI, una manera de obtener imágenes de los órganos internos) y las comparamos con una biopsia de hígado para medir el exceso de hierro. La MRI T2* ha demostrado ser una prueba prometedora para reemplazar la biopsia de hígado para este fin. Queríamos comparar los resultados de la MRI T2* con los resultados de la biopsia de hígado del mismo paciente.

    Los principales objetivos del estudio fueron:

    • Comparar la MRI T2* y las mediciones de hierro de la biopsia en el hígado
    • Medir el contenido de hierro en el corazón utilizando la técnica de MRI T2*
    • Comparar la MRI T2* del hígado y el corazón con las pruebas de ferritina que hacemos en la sangre
    • Averiguar si una máquina de MRI más fuerte (escáner de MRI 3 Tesla) es mejor que la máquina de MRI tradicional (escáner de MRI 1.5 Tesla)
    • Averiguar si la MRI puede medir cómo funciona el corazón, en comparación con otras pruebas del corazón (ecocardiografia, EKG, MUGA)
    • Averiguar si las nuevas herramientas de MRI (llamadas "sangre negra" y fantasma) pueden ayudar a medir el hierro en el corazón y el hígado
    • Averiguar si el aumento de presión en los pulmones se puede vincular con el exceso de hierro en el corazón
    • Averiguar si los genes en el hígado son importantes en la acumulación de hierro

    ¿Cuándo se realizó este estudio?

    El estudio se abrió en octubre de 2005 y se cerró en junio de 2008.

    ¿En qué consistió el estudio?

    • MRI T2* y T2 del hígado y el corazón
    • Escaneo del hígado T2* opcional con una MRI 3 Tesla (después del examen de MRI 1.5 Tesla)
    • Análisis de sangre
    • Biopsia de hígado
    • Estudios del corazón

    ¿Qué aprendimos de este estudio?

    Exceso de hierro y el corazón: La disfunción diastólica es un trastorno que ocurre cuando las cámaras en la parte inferior del corazón no funcionan correctamente. Aprendimos que este problema no es por transfusiones o depósitos de hierro en el corazón. En cambio, probablemente sea por la misma anemia drepanocítica.

    Exceso de hierro y el hígado: En pacientes que reciben muchas transfusiones, la cantidad de daño al higado depende de la tasa y el patrón de los depósitos de hierro. Aprendimos más acerca de estos patrones. Descubrimos que la terapia de quelación (un proceso para eliminar los metales como hierro del cuerpo) puede estar infrautilizada y que las mutaciones en determinados genes, como GSTM-1, puede aumentar la acumulación de hierro en el hígado afectando negativamente el funcionamiento de los medicamentos de quelación. También aprendimos que el daño al higado relacionado con las transfusiones puede empezar más temprano de lo que sabíamos antes.

    MRI en comparación con la biopsia de hígado: Descubrimos que hay evidencias fuertes de que una MRI T2* puede predecir el contenido de hierro en el hígado sin que el paciente tenga que someterse a una biopsia de hígado.

    ¿Cuáles son los próximos pasos de investigación como resultado de este estudio?

    Los científicos siguen investigando los procesos genéticos y relacionados con la enfermedad que afectan la acumulación de hierro.

    ¿De qué forma este estudio afecta a mi hijo?

    Todas las personas con anemia drepanocítica deberían recibir una atención de seguimiento durante toda su vida. Hable con su médico de St. Jude acerca de las pautas específicas que aplican a su hijo.

    Para obtener más información

    Hable con el médico de St. Jude de su hijo sobre las preguntas o preocupaciones que tenga a causa de este estudio.

    Publicaciones generadas a partir de este estudio:

    Ventricular diastolic dysfunction in sickle cell anemia is common but not associated with myocardial iron deposition. Hankins JS, McCarville MB, Hillenbrand CM, Loeffler RB, Ware RE, Song R, Smeltzer MP, Joshi V. Pediatr Blood Cancer. 2010 Sep;55(3):495-500. 
    https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/20658621

    Patterns of liver iron accumulation in patients with sickle cell disease and thalassemia with iron overload. Hankins JS, Smeltzer MP, McCarville MB, Aygun B, Hillenbrand CM, Ware RE, Onciu M. Eur J Haematol. 2010 Jul;85(1):51-7.
    https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/20374273

    R2* magnetic resonance imaging of the liver in patients with iron overload. Hankins JS, McCarville MB, Loeffler RB, Smeltzer MP, Onciu M, Hoffer FA, Li CS, Wang WC, Ware RE, Hillenbrand CM. Blood. 2009 May 14;113(20):4853-5.
    https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/19264677

    Microarray analysis of liver gene expression in iron overloaded patients with sickle cell anemia and beta-thalassemia. Flanagan JM, Steward S, Hankins JS, Howard TM, Neale G, Ware RE. Am J Hematol 2009 Jun;84(6):328-34.
    https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/19384939

    GSTM1 and Liver Iron Content in Children with Sickle Cell Anemia and Iron Overload. Puri L, Flanagan JM, Kang G, Ding J, Bi W, McCarville BM, Loeffler RB, Tipirneni-Sajja A, Villavicencio M, Crews KR, Hillenbrand CM6 Hankins JS. J Clin Med. 2019 Nov 5;8(11).
    https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31694285

Ensayos clínicos sobre tumores cerebrales

  1. Resumen de los resultados del ensayo clínico de St. Jude:

    Ensayo de seguridad/viabilidad del agregado del anticuerpo contra GD2 humanizado (HU14.18K322A) con y sin linfocitos citolíticos naturales a la quimioterapia en niños y adolescentes con neuroblastoma recidivante o resistente al tratamiento (GD2NK).

    ¿Por qué se realizó este estudio?

    GD2NK utilizó un anticuerpo llamado hu14.18K322A y linfocitos citolíticos naturales (células NK) en pacientes con neuroblastoma que volvió a aparecer o es difícil de tratar. Este tratamiento se administró junto con la quimioterapia (quimio).

    Nuestro sistema inmunitario busca y ataca las células que percibe como nocivas, como las bacterias, los virus y las células cancerosas. Los anticuerpos forman parte del sistema inmunitario. Hu14.18K322A es un anticuerpo monoclonal, una proteína elaborada en laboratorio. Diseñamos el hu14.18K322A para unirse a las células cancerosas que contengan o “expresen” una molécula llamada antígeno contra GD2. Casi todas las células del neuroblastoma expresan este antígeno. Cuando hu14.18K322A se une a estos tipos de células cancerosas, le indica al sistema inmunitario que debe atacar y eliminar las células cancerosas sin dañar las células sanas de los alrededores.

    Las células NK son, además, células especiales de nuestro sistema inmunitario  cuyo objetivo es atacar las células cancerosas.

    Los principales objetivos del estudio fueron:

    • averiguar si este tratamiento es seguro y elimina células tumorales
    • saber qué tipo de efectos secundarios ocurren
    • estudiar la manera en que el cuerpo utiliza el anticuerpo hu14.18K322A
    • descubrir si el cuerpo elabora anticuerpos contra el hu14.18K322A

    ¿Cuándo se realizó este estudio?

    Tuvo lugar entre abril de 2012 y agosto de 2014.

    ¿En qué consistió el estudio?

    1. Inmunoterapia con un anticuerpo llamado hu14.18K322A
    2. Inmunoterapia con células NK de un donante (por lo general uno de los padres u otro familiar cercano del paciente)
    3. Tres regímenes de quimioterapia que se usan habitualmente para tratar el neuroblastoma.

    ¿Qué aprendimos de este estudio?

    • Hu14.18K322A se puede combinar de manera segura con los tres regímenes estándar de quimioterapia.
    • En el pasado, los pacientes exhibieron índices de respuesta de menos del 50 % con la quimioterapia utilizada en este estudio. Muy pocos pacientes tuvieron una respuesta completa. Pero en este ensayo, el índice de respuesta general fue de 61.5 %. Más del 38 % de los pacientes tuvieron una respuesta completa o una respuesta parcial muy buena (el neuroblastoma resultó indetectable).
    • Todos los pacientes se beneficiaron y en ninguno de ellos se observó un empeoramiento del cáncer durante el estudio.
    • El índice de supervivencia a un año fue de 77 %.
    • Como este fue un estudio piloto que trató solo a unos pocos pacientes, no podemos decir si las células NK ayudaron o no a combatir el cáncer.

    ¿Cuáles son los próximos pasos de investigación como resultado de este estudio?

    Este enfoque exitoso se incluirá en un nuevo ensayo para pacientes con neuroblastoma de alto riesgo.

    ¿De qué forma este estudio afecta a mi hijo?

    Todos los sobrevivientes de cáncer infantil deben recibir atención de seguimiento a largo plazo. A través de la Clínica Posterior a la Finalización de la Terapia (ACT por sus siglas en ingles) en St. Jude, su hijo recibirá información y orientación sobre la atención posterior al tratamiento. Hable con su médico de St. Jude acerca de la pautas específicas que aplican a su hijo.

    Para obtener más información

    Hable con el médico de St. Jude de su hijo sobre las preguntas o preocupaciones que usted tenga a causa de este estudio.

    Publicación generada a partir de este estudio:

    A Pilot Trial of Humanized Anti-GD2 Monoclonal Antibody (hu14.18K322A) with Chemotherapy and Natural Killer Cells in Children with Recurrent/Refractory Neuroblastoma (Ensayo piloto de anticuerpo monoclonal contra GD2 humanizado [hu14.18K322A] con quimioterapia y linfocitos citolíticos naturales en niños con neuroblastoma recidivante o resistente al tratamiento). Federico SM, McCarville MB, Shulkin BL, Sondel PM, Hank JA, Hutson P, Meagher M, Shafer A, Ng CY, Leung W, Janssen WE, Wu J, Mao S, Brennan RC, Santana VM, Pappo AS, Furman WL. Clin Cancer Res. 1 de nov. de 2017;23(21):6441-6449. doi: 10.1158/1078-0432.CCR-17-0379. Pub. electrónica del 22 de sep. de 2017. PMID: 28939747 
    https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28939747

  2. Resumen de los resultados del ensayo clínico de St. Jude:

    Tratamiento de pacientes con meduloblastoma, tumor neuroectodérmico primitivo supratentorial o tumor teratoide rabdoide atípico recientemente diagnosticados (SJMB03)

    ¿Por qué se realizó este estudio?

    SJMB03 estudió dos maneras diferentes de administrar radioterapia, junto con quimioterapia (quimio) y trasplante de células madre. El objetivo era descubrir lo bien que todo eso funcionaba en pacientes con meduloblastoma, tumor neuroectodérmico primitivo o tumor teratoide rabdoide atípico recientemente diagnosticados.

    La radioterapia combinada con quimioterapia puede matar más células tumorales. El autotrasplante de células madres puede ser capaz de sustituir las células hematopoyéticas que estos tratamientos destruyeron. Todavía no se sabe qué régimen de radioterapia combinado con la quimioterapia y el trasplante es más eficaz en el tratamiento de estos tumores cerebrales.

    El principal objetivo de este estudio es obtener la mayor cantidad de información posible sobre la biología del meduloblastoma y los tumores relacionados y los efectos secundarios del tratamiento. Usaremos esa información para desarrollar nuevas y mejores formas de mejorar los tratamientos.

    El estudio, además, buscó las respuestas a las siguientes preguntas:

    • ¿Puede un nuevo programa educativo informático ayudar a prevenir al menos parte de la pérdida de las destrezas de aprendizaje, lenguaje y lectura?
    • ¿Los cambios observados en las imágenes por RM (resonancia magnética) del cerebro ayudarán a identificar a los pacientes que tienen más probabilidades de tener problemas de aprendizaje y funcionamiento?
    • ¿Una dosis inferior de radiación al cerebro curará igualmente el tumor?
    • ¿Cuáles son los efectos secundarios del tratamiento?
    • ¿Cómo pueden las imágenes por RM ayudarnos a obtener más información sobre cómo diagnosticar, tratar y controlar estas enfermedades?
    • ¿Cómo el cuerpo descompone y eliminan los determinados fármacos?
    • ¿Qué podemos aprender acerca de este tratamiento al estudiar el líquido cefalorraquídeo de los pacientes?

    ¿Cuándo se realizó este estudio?

    El estudio se comenzó en agosto de 2003 y se completó en marzo de 2013.

    ¿En qué consistió el estudio?

    1. Radioterapia en el cerebro y la columna espinal.
    2. Extracción de células madre sanguíneas para usar más adelante con quimioterapia.
    3. Tratamiento con quimioterapia de dosis alta (cisplatino, vincristina y ciclofosfamida) y trasplante de células madre.
    4. Educación.

    ¿Qué aprendimos de este estudio?

    Una de las cosas importantes que aprendimos en este estudio se relaciona con el riesgo de pérdida de la audición en niños que reciben el fármaco de quimioterapia cisplatino.

    Los científicos pensaron que las diferencias en la composición genética de los pacientes podrían afectar las probabilidades de sufrir pérdida de audición. Los científicos estudiaron el ADN (composición genética) de los pacientes de este estudio y de un estudio anterior. Los investigadores buscaron más de 1 700 000 variaciones  comunes hereditarias en los genes.

    La búsqueda condujo a un gen llamado ACYP2. Algunas versiones de este gen se relacionaron con un riesgo más de cuatro veces mayor de sufrir pérdida de audición. Los hallazgos podrían ayudarnos a encontrar pacientes que tienen más probabilidades de sufrir pérdida de audición a causa del tratamiento con cisplatino.

    ¿Cuáles son los próximos pasos de investigación como resultado de este estudio?

    Solo 1 de cada 8 pacientes con pérdida de audición relacionada con cisplatino era portador de la variante genética ACYP2. Esto sugiere que otros genes, que aún no hemos descubierto, también contribuyen con la pérdida de audición. Se necesita investigar más para entender cómo afectan las variaciones de ACYP2 a la pérdida de audición por cisplatino.

    ¿De qué forma este estudio afecta a mi hijo?

    Todos los sobrevivientes de cáncer infantil deben recibir atención de seguimiento a largo plazo. A través de la Clínica Posterior a la Finalización de la Terapia (ACT por sus siglas en ingles) en St. Jude, su hijo recibirá información y orientación sobre la atención posterior al tratamiento. Hable con su médico de St. Jude acerca de la pautas específicas que aplican a su hijo.

    Para obtener más información

    Hable con el médico de St. Jude de su hijo sobre las preguntas o preocupaciones que usted tenga a causa de este estudio.

    Publicación generada a partir de este estudio:

    Common variants in ACYP2 influence susceptibility to cisplatin-induced hearing loss (Variantes comunes en la susceptibilidad de la influencia del ACYP2 a la pérdida de audición inducida por cisplatino ).Xu H, Robinson GW, Huang J, Lim JY, Zhang H, Bass JK, Broniscer A, Chintagumpala M, Bartels U, Gururangan S, Hassall T, Fisher M, Cohn R, Yamashita T, Teitz T, Zuo J, Onar-Thomas A, Gajjar A, Stewart CF, Yang JJ.  Nat Genet 2015; 47:263-6.
    https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25665007

  3. Resumen de los resultados del ensayo clínico de St. Jude:

    Terapia adaptada al riesgo para niños pequeños con meduloblastoma (SJYC07)

    ¿Por qué se realizó este estudio?

    SJYC07 utilizó un nuevo tratamiento para los tumores cerebrales en niños menores de 5 años. Los médicos usaron una nueva combinación de fármacos de quimioterapia (quimio) estándar. Algunos niños también recibieron radioterapia.

    La radioterapia suele administrarse en el cerebro y en la columna vertebral de los niños con meduloblastoma. Los niños muy pequeños que reciben este tratamiento podrían tener problemas de razonamiento, aprendizaje y crecimiento a largo plazo. En este estudio retrasamos o evitamos el uso de radioterapia siempre que fue posible.

    Se usó quimioterapia (quimio) para intentar reducir el tamaño del meduloblastoma en los niños pequeños. Esto le da más tiempo al cerebro para desarrollarse antes de administrar la radiación. Además, la quimioterapia puede evitar que la radiación sea absolutamente necesaria.

    Los principales objetivos del estudio fueron:

    • estudiar lo bien que funciona este tratamiento en los tumores cerebrales de niños pequeños
    • identificar mejor los grupos de tipos tumorales
    • ayudar a prever qué pacientes podrían responder al tratamiento y qué pacientes podrían correr un mayor riesgo de recaída (reaparición del tumor)
    • aprender más sobre la composición genética de los tumores cerebrales en niños pequeños

    ¿Cuándo se realizó este estudio?

    El estudio se comenzó en noviembre de 2007 y se completó en abril de 2017.

    ¿En qué consistió el estudio?

    Los niños en este estudio fueron tratados de conformidad con su grupo de riesgo: riesgo bajo, riesgo intermedio o riesgo alto.

    En primer lugar, los cirujanos extirparon la mayor cantidad de tumor posible.

    Luego, todos los pacientes se sometieron a cuatro rondas de quimioterapia de inducción: metotrexato, vincristina, cisplatino y ciclofosfamida. Los pacientes con la enfermedad de riesgo alto también recibieron vinblastina.

    A continuación llegó el turno de la terapia de consolidación basada en grupos de riesgo:

    • Los pacientes de riesgo bajo recibieron dos ciclos de cuatro semanas de ciclofosfamida, etopósido y carboplatino.
    • Los pacientes de riesgo intermedio recibieron radioterapia focalizada en el lecho del tumor.
    • Los pacientes de riesgo alto recibieron quimioterapia con topotecán y ciclofosfamida.

    Finalmente, todos los pacientes recibieron ciclofosfamida, topotecán y erlotinib.

    ¿Qué aprendimos de este estudio?

    • Uno de cada tres niños participantes en este estudio estaba vivo cinco años después, sin evidencia de tumor.
    • El índice de supervivencia  fue del 55% para niños del grupo de riesgo bajo; para los del grupo de riesgo intermedio fue de 24.6 % y para los del grupo de alto riesgo, de 16.7 %.
    • El enfoque de tratamiento adaptado al riesgo no mejoró la supervivencia sin eventos para todos los niños pequeños con meduloblastoma.
    • Es muy importante estudiar la composición genética de estos tumores.
    • Algunos pacientes con tumores del subgrupo SHH (sonic hedgehog) presentaron una característica exclusiva en los marcadores bioquímicos (llamada patrón de metilación) de sus tumores. Esos niños tuvieron una mejoría de la supervivencia del 51 % en comparación con los pacientes cuyos tumores no tenían la característica especial.
    • Encontramos dos nuevos subtipos dentro del subgrupo SHH. Los bautizamos iSHH-I e iSHH-II. Los niños con iSHH-II tuvieron mejores índices de supervivencia sin eventos que los niños con iSHH-I. Este fue el resultado sin radiación, sin quimioterapia intraventricular ni quimio de dosis alta.

    ¿Cuáles son los próximos pasos de investigación como resultado de este estudio?

    Al estudiar la composición genética de los tumores, avanzamos en el entendimiento del meduloblastoma. Usaremos los resultados del SJYC07 para planificar futuros ensayos para el meduloblastoma. Lo que aprendimos nos conducirá a nuevas formas de clasificación de estos tumores en un futuro, y a mejores formas de planificar nuevos estudios adaptados al riesgo para mejorar el tratamiento de niños con esta enfermedad.

    ¿De qué forma este estudio afecta a mi hijo?

    Todos los sobrevivientes de cáncer infantil deben recibir atención de seguimiento a largo plazo. A través de la Clínica Posterior a la Finalización de la Terapia (ACT por sus siglas en ingles) en St. Jude, su hijo recibirá información y orientación sobre la atención posterior al tratamiento. Hable con su médico de St. Jude acerca de las pautas específicas que aplican a su hijo.

    Para obtener más información

    Hable con el médico de St. Jude de su hijo sobre las preguntas o preocupaciones que usted tenga a causa de este estudio.

    Publicación generada a partir de este estudio:

    Risk-adapted therapy for young children with medulloblastoma (SJYC07): therapeutic and molecular outcomes from a multicentre, phase 2 trial (Terapia adaptada al riesgo para niños pequeños con meduloblastoma [SJYC07]: resultados terapéuticos y moleculares de un ensayo en fase 2 en varios centros). Robinson GW, Rudneva VA, Buchhalter I, Billups CA, Waszak SM, Smith KS, Bowers DC, Bendel A, Fisher PG, Partap S, Crawford JR, Hassall T, Indelicato DJ, Boop F, Klimo P, Sabin ND, Patay Z, Merchant TE, Stewart CF, Orr BA, Korbel JO, Jones DTW, Sharma T, Lichter P, Kool M, Korshunov A, Pfister SM, Gilbertson RJ, Sanders RP, Onar-Thomas A, Ellison DW, Gajjar A, Northcott PA. Lancet Oncol. Junio de 2018; 19(6):768-784. doi: 10.1016/S1470-2045(18)30204-3. Publicado electrónicamente el 16 de mayo de 2018.
    https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29778738

Ensayos clínicos sobre enfermedades de inmunodeficiencia

  1. Resumen de los resultados del ensayo clínico de St. Jude:

    Estudio preliminar de viabilidad de la transferencia de genes para inmunodeficiencia combinada grave ligada al cromosoma X en bebés recién diagnosticados mediante el uso de un vector lentiviral autoinactivante para la transducción de células hematopoyéticas CD34+ de autotrasplante (LVXSCID-ND)

    ¿Por qué se realizó este estudio?

    La inmunodeficiencia combinada grave ligada al cromosoma X (X-SCID) es un trastorno hereditario (transmitido a través de la familia). La X-SCID es causada por un cambio (mutación) en un gen que está implicado en el sistema inmunitario. Los niños con X-SCID tienen problemas para combatir infecciones.

    Los tratamientos anteriores usaban trasplantes de médula ósea de hermanos que fueran donantes compatibles. Pero el 80 % de los pacientes no tienen un donante con compatibilidad perfecta. Este estudio está diseñado para ayudar a los bebés con X-SCID que no tienen donantes compatibles.

    El estudio evalúa el tratamiento llamado “transferencia de genes con vector lentiviral”. Esto implica obtener células madre de la médula ósea del niño y transferir una copia normal (corregida) del gen a estas células en el laboratorio. Luego el niño recibe una dosis baja de un fármaco de quimioterapia, llamado busulfán, para hacer espacio en la médula ósea, antes de volver a introducir las células madre con la copia del gen corregido.

    Los principales objetivos del estudio fueron averiguar si:

    • La transferencia de genes con vector lentiviral es segura
    • Se puede hacer utilizando los métodos desarrollados por St. Jude
    • Puede proporcionarle un sistema inmunitario normal al paciente
    • Hay efectos a largo plazo del tratamiento
    • Es seguro y eficaz usar busulfán como parte de la terapia

    ¿Cuándo se realizó este estudio?

    El estudio se abrió en agosto de 2016 y su cierre está programado para mayo de 2022.

    ¿En qué consistió el estudio?

    •  Se realizaron pruebas para averiguar si este estudio era una buena opción para el niño.
    • Los profesionales clínicos obtuvieron células de la médula ósea del niño. Estas células contenían el gen mutado.
    • Se introdujo una versión corregida del gen en las células obtenidas.
    • El niño recibió busulfán para hacer espacio para las nuevas células.
    • Se introdujeron nuevamente en la vena del niño las células con el gen insertado.
    • El equipo médico observó de cerca al niño hasta que el sistema inmunitario se recuperó.
    • El seguimiento a diez años comenzó después de que el niño abandonó el hospital.

    ¿Qué aprendimos de este estudio?

    Los primeros ochos bebés de este estudio están produciendo células inmunitarias (inmunocitos) funcionales por primera vez.

    Los resultados iniciales muestran que las dosis bajas de busulfán aumentan la incorporación del injerto de células madre con corrección genética en la médula ósea sin causar los efectos secundarios observados con las dosis estándares.

    Todos los ocho pacientes que tuvieron infecciones antes de la genoterapia se recuperaron. Están desarrollándose y creciendo con normalidad. Ninguno ha sufrido una infección potencialmente mortal desde la administración de la genoterapia. Ninguno de los pacientes desarrolló leucemia, un efecto secundario de un estudio anterior de genoterapia para la X-SCID que se realizó en otro lugar.

    ¿Cuáles son los próximos pasos de investigación como resultado de este estudio?

    Este estudio continuará inscribiendo bebés para que podamos obtener más información acerca de la genoterapia lentiviral y el uso de una dosis baja de busulfán.

    ¿De qué forma este estudio afecta a mi hijo?

    Todos los sobrevivientes de la genoterapia para X-SCID deben recibir atención de seguimiento a largo plazo. Su hijo recibirá información y orientación para su atención. Hable con su médico acerca de la pautas específicas que aplican a su hijo.

    Para obtener más información

    Hable con el médico de su hijo sobre las preguntas o preocupaciones que tenga a causa de este estudio.

    Publicaciones generadas a partir de este estudio:

    Lentiviral Gene Therapy Combined with Low-Dose Busulfan in Infants with SCID-X1. E. Mamcarz, S. Zhou, T. Lockey, H. Abdelsamed, S.J. Cross, G. Kang, Z. Ma, J. Condori, J. Dowdy, B. Triplett, C. Li, G. Maron, J.C. Aldave Becerra, J.A. Church, E. Dokmeci, J.T. Love, A.C. da Matta Ain, H. van der Watt, X. Tang, W. Janssen, B.Y. Ryu, S.S. De Ravin, M.J. Weiss, B. Youngblood, J.R. Long‑Boyle, S. Gottschalk, M.M. Meagher, H.L. Malech, J.M. Puck, M.J. Cowan, B.P. Sorrentino. N Engl J Med. 2019 Apr 18; 380(16): 1525–1534. 
    https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30995372

Ensayos clínicos sobre enfermedades infecciosas

  1. Resumen de los resultados del ensayo clínico de St. Jude:

    Monitoreo de la resistencia del catéter para predecir eventos adversos relacionados con el catéter en niños y adolescentes (CARMA)

    ¿Por qué se realizó este estudio?

    Las vías venosas centrales (catéteres) facilitan el tratamiento del cáncer en gran medida, pero se pueden producir obstrucciones en estas vías. Los niños con obstrucciones en sus catéteres a veces necesitan que se les cambien sus vías centrales. Estos pacientes también pueden tener una mayor posibilidad de contraer infecciones de la sangre o tener coágulos de sangre en sus venas.

    Los principales objetivos del estudio fueron:

    • Descubrir si se pueden predecir las obstrucciones en la vía central midiendo la presión en la vía a diferentes niveles de flujo.
    • Aprender cómo se sienten las familias acerca del proceso.

    ¿Cuándo se realizó este estudio?

    El estudio se abrió en diciembre de 2012 y se cerró en septiembre de 2016.

    ¿En qué consistió el estudio?

    • Los profesionales clínicos midieron la presión en la vía venosa central una vez a la semana durante 12 semanas.
    • El personal enjuagó la vía y luego le administró una pequeña cantidad de líquido utilizando una bomba intravenosa (IV) estándar. Durante este tiempo, los profesionales clínicos midieron la presión en la vía varias veces.
    • Los investigadores también obtuvieron información acerca de la salud del niño antes, durante y después por un máximo de tres semanas.
    • Cuatro veces durante el estudio, las familias completaron una encuesta para obtener información sobre cómo se sintieron acerca del procedimiento y el impacto en sus estilos de vida.

    ¿Qué aprendimos de este estudio?

    El principal resultado del estudio fue que algunos episodios de obstrucción del catéter fueron predecibles en hasta 10 días antes de que se produjeran, pero otros no. La buena noticia es que las probabilidades son mejores con la prueba, de modo que aún es prometedora. En general, las familias consideraron que el proceso de medición fue aceptable.

    ¿Cuáles son los próximos pasos de investigación como resultado de este estudio?

    Los científicos podrían trabajar para mejorar la técnica de monitoreo de resistencia y evaluarla nuevamente en un nuevo grupo de pacientes. A largo plazo, esperamos mejorar el tratamiento de todos los niños con cáncer mediante la prevención de problemas en la vía venosa central.

    ¿De qué forma este estudio afecta a mi hijo?

    Todos los sobrevivientes de cáncer infantil deben recibir atención de seguimiento a largo plazo. A través de la Clínica Posterior a la Finalización de la Terapia en St. Jude (ACT por sus siglas en ingles), su hijo recibirá información y orientación sobre la atención posterior al tratamiento. Hable con su médico de St. Jude acerca de las pautas específicas que aplican a su hijo.

    Para obtener más información

    Hable con el médico de St. Jude de su hijo sobre las preguntas o preocupaciones que tenga a causa de este estudio.

    Publicaciones generadas a partir de este estudio:

    Monitoring Central Venous Catheter Resistance to Predict Imminent Occlusion: A Prospective Pilot Study (Monitoreo de la resistencia del catéter venoso central para predecir su inminente oclusión: Estudio piloto prospectivo). Wolf J, Tang L, Rubnitz JE, Brennan RC, Shook DR, Stokes DC, Monagle P, Curtis N, Worth LJ, Allison K, Sun Y, Flynn PM. PLoS One. 31 de ago. de 2015; 10(8):e0135904.
    https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4555832/

  2. Resumen de los resultados del ensayo clínico de St. Jude:

    La terapia de bloqueo con etanol para el tratamiento y la profilaxis secundaria de las infecciones en el torrente sanguíneo asociadas con la vía central (ETHEL)

    ¿Por qué se realizó este estudio?

    Las vías venosas centrales y los puertos facilitan el tratamiento del cáncer en gran medida, pero aumentan las probabilidades de desarrollar infecciones en la sangre. Una infección en la vía se produce cuando las bacterias y los hongos se adhieren a ella. Los niños que tienen estas infecciones generalmente tienen que permanecer en el hospital y reciben antibióticos o antimicóticos para ayudar a curar la infección. Sin embargo, a veces no es posible curar la infección o esta se vuelve a manifestar después del tratamiento. Una vez que un niño tiene una infección en la vía, las probabilidades de contraer otra son mucho más altas.

    Quisimos averiguar si podíamos mejorar la probabilidad de curar las infecciones actuales de la vía y evitar otras mediante el uso de un tratamiento denominado terapia de bloqueo con etanol o ELT (ethanol lock therapy). El etanol funciona para combatir los gérmenes que podrían causar una infección. La ELT implica inyectar una solución de etanol y agua en la vía o el puerto. Después de un período de permanencia, se elimina la solución.

    Los principales objetivos del estudio fueron:

    • Observar si administrar bloqueos con etanol podría mejorar los resultados de la infección de la vía central disminuyendo la cantidad de personas a las que se les tuvo que retirar las vías o que presentaron recurrencia de la infección.

    ¿Cuándo se realizó este estudio?

    El estudio se abrió en diciembre de 2011 y se cerró en noviembre de 2016.

    ¿En qué consistió el estudio?

    Los pacientes participaron en el estudio durante alrededor de nueve meses, incluidos cinco días en la parte de “tratamiento”, seis meses en la parte de “prevención” y un máximo de 90 días en la parte de “seguimiento”.

    El tratamiento incluyó:

    • Terapia de bloqueo con etanol o solución salina/heparina cada día.
    • Un hemocultivo todos los días durante 5 días para verificar la presencia de bacterias en la sangre.
    • Una prueba para medir el nivel de etanol en su sangre.  

    La prevención incluyó:

    • Para los pacientes con catéter de Hickman o Broviac: terapia de bloqueo tres veces a la semana.
    • Para los pacientes con puertos: terapia de bloqueo únicamente cuando se accedió a los puertos.
    • Para todos los pacientes: análisis de sangre para detectar efectos secundarios aproximadamente una vez al mes.

    El seguimiento incluyó:

    • Controlar durante 90 días para descubrir si se produjo alguna infección en la vía después de interrumpida la terapia de bloqueo.

    Los pacientes que participaron en este estudio fueron asignados de forma aleatoria para recibir la ELT o la terapia de heparina/solución salina. El estudio fue “ciego”, lo cual significa que ni los pacientes ni el personal que realizó el estudio sabían quién recibió qué terapia hasta que finalizó el estudio.

    ¿Qué aprendimos de este estudio?

    La terapia de bloqueo con etanol no previno infecciones ni evitó que se manifestaran nuevamente. De hecho, el riesgo de fracaso del tratamiento fue el mismo en todos los grupos. Si bien no hubo eventos adversos graves en relación a los bloqueos, la terapia aumentó la cantidad de obstrucciones en las vías.

    ¿Cuáles son los próximos pasos de investigación como resultado de este estudio?

    Si bien estos resultados fueron sorprendentes, el estudio respondió una importante pregunta de investigación que nos ayudará a tratar estas infecciones disminuyendo el uso de un tratamiento inútil. Los investigadores continúan explorando las mejores maneras de evitar infecciones en la vía central.

    ¿De qué forma este estudio afecta a mi hijo?

    Todos los sobrevivientes de cáncer infantil deben recibir atención de seguimiento a largo plazo. A través de la Clínica Posterior a la Finalización de la Terapia en St. Jude (ACT por sus siglas en ingles), su hijo recibirá información y orientación sobre la atención posterior al tratamiento. Hable con su médico de St. Jude acerca de las pautas específicas que aplican a su hijo.

    Para obtener más información

    Hable con el médico de St. Jude de su hijo sobre las preguntas o preocupaciones que usted tenga a causa de este estudio.

    Publicación generada a partir de este estudio:

    Treatment and secondary prophylaxis with ethanol lock therapy for central line-associated bloodstream infection in paediatric cancer: a randomised, double-blind, controlled trial (Tratamiento y profilaxis secundaria con terapia de bloqueo con etanol para infecciones en el torrente sanguíneo asociadas con la vía central en cáncer pediátrico: ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado). Wolf J, Connell TG, Allison KJ, Tang L, Richardson J, Branum K, Borello E, Rubnitz JE, Gaur AH, Hakim H, Su Y, Federico SM, Mechinaud F, Hayden RT, Monagle P, Worth LJ, Curtis N, Flynn PM. Lancet Infect Dis. Agosto de 2018; 18(8):854-863.
    https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29884572

Ensayos clínicos sobre leucemia

  1. Resumen de los resultados del ensayo clínico de St. Jude:

    La clofarabina puede reemplazar las antraciclinas y el etopósido en la terapia de inducción de remisión para la leucemia mieloide aguda en niños: Ensayo AML08 multicéntrico y aleatorizado en fase III

    ¿Por qué se realizó este estudio?

    Cada año en Estados Unidos, casi 500 niños reciben un diagnóstico de leucemia mieloide aguda (LAM por sus siglas en español; en inglés, acute myeloid leukemia, AML). Aproximadamente la mitad de estos niños se curan con el tratamiento estándar, lo que significa que no muestran signos de leucemia durante cinco años.

    El principal objetivo de este estudio fue mejorar el índice de cura de niños y adolescentes con LAM (AML).

    Los otros objetivos del estudio fueron:

    • Comparar los índices de respuesta después de un ciclo de quimioterapia en los pacientes tratados con la combinación de fármacos estándar de citarabina, daunorrubicina y etopósido en comparación con la combinación experimental de clofarabina y citarabina.
    • Descubrir si la terapia con linfocitos citolíticos naturales (células NK) será útil para los pacientes con LAM (AML) de riesgo estándar.
    • Obtener más información sobre la biología y la composición genética de la LAM (AML) mediante el estudio de muestras de sangre y médula ósea.
    • Obtener más información sobre cómo actúan los fármacos de tratamiento de la AML en el cuerpo de los pacientes con LAM (AML).
    • Aprender sobre la forma en que los fármacos afectan el cuerpo y cómo la propia composición genética de los pacientes puede predecir quién tendrá más efectos secundarios y quién responderá al tratamiento.
    • Averiguar si podemos prevenir infecciones importantes mediante la administración de antibióticos y fármacos antimicóticos cuando los recuentos sanguíneos son muy bajos.

    ¿Cuándo se realizó este estudio?

    El estudio se abrió en agosto de 2008 y se cerró en marzo de 2017.

    ¿En qué consistió el estudio?

    • Todos los pacientes fueron asignados aleatoriamente para recibir clofarabina y citarabina o citarabina, daunorrubicina y etopósido en su primer ciclo de tratamiento.
    • Los pacientes de bajo riesgo recibieron cuatro ciclos de quimioterapia.
    • Los pacientes de riesgo estándar que tenían un donante de células NK adecuado recibieron cuatro ciclos de quimioterapia seguidos de una infusión de células NK. Otros pacientes de riesgo estándar recibieron cuatro ciclos de quimioterapia sin la terapia de células NK.
    • Los pacientes de alto riesgo recibieron dos o tres ciclos de quimioterapia seguidos de un trasplante de células hematopoyéticas.

    ¿Qué aprendimos de este estudio?

    Después de dos ciclos de terapia, 92.3 % de los 285 pacientes estaban en remisión completa. En el Día 22 de terapia se observó enfermedad residual mínima en el 47 % de los pacientes que recibieron clofarabina y citarabina y en el 35 % de los pacientes que recibieron citarabina, daunorrubicina y etopósido. A pesar de este resultado, el índice de supervivencia a 3 años sin eventos no difirió de manera significativa entre las dos ramas de tratamiento. Los índices de supervivencia general a 3 años fueron de 75 % para los pacientes que recibieron clofarabina y citarabina y de 65 % para aquellos que recibieron citarabina, daunorrubicina y etopósido (el resultado no es estadísticamente diferente).

    ¿Cuáles son los próximos pasos de investigación como resultado de este estudio?

    Los hallazgos sugieren que el uso de clofarabina con citarabina durante la inducción de remisión podría disminuir la necesidad de antraciclina y etopósido en pacientes pediátricos con LAM (AML) y podría disminuir el índice de miocardiopatías y otros cánceres relacionados con el tratamiento.

    ¿De qué forma este estudio afecta a mi hijo?

    Todos los sobrevivientes de LAM (AML) deben recibir atención de seguimiento a largo plazo. Su hijo recibirá información y orientación para su atención. Hable con su médico de St. Jude acerca de la pautas específicas que aplican a su hijo.

    Para obtener más información

    Hable con el médico de St. Jude de su hijo sobre las preguntas o preocupaciones que tenga a causa de este estudio.

    Publicaciones generadas a partir de este estudio:

    Clofarabine Can Replace Antracyclines and Etoposide in Remission Induction Therapy for Childhood Acute Myeloid Leukemia: The AML08 Multicenter, Randomized Trial. Rubnitz JE, Lacayo NJ, Inaba H, Heym K, Ribeiro RC, Taub J, McNeer J, Degar B, Schiff D, Yeoh AE, Coustan-Smith E, Wang L, Triplett B, Raimondi SC, Klco J, Choi J, Pounds S, Pui CH. J Clin Oncol. 2019 Aug 10;37(23):2072-2081.
    https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31246522

  2. Resumen de los resultados del ensayo clínico de St. Jude:

    Trasplante haploidéntico de células madre hematopoyéticas utilizando un nuevo régimen de acondicionamiento con clofarabina para pacientes con cánceres hematológicos recurrentes.

    ¿Por qué se realizó este estudio?

    Cuando el cáncer de la sangre reaparece o no responde al tratamiento estándar, el cáncer es difícil de tratar o curar. Una opción de tratamiento es un trasplante de células madre. Para estos pacientes generalmente se utilizan familiares que no tienen compatibilidad perfecta, ya que solo uno de cada tres pacientes tiene un donante compatible disponible. Los trasplantes pueden realizarse más rápido, ya que se puede tardar hasta tres o cuatro meses encontrar donantes no emparentados.

    Para estos pacientes, necesitamos nuevos tratamientos que eliminen las células de leucemia con menos efectos secundarios a largo plazo y con recuperación inmunitaria más rápida.

    Queríamos estudiar la seguridad de un fármaco de quimioterapia llamado clofarabina cuando se administra con un trasplante de células madre. También queríamos averiguar la dosis más alta de clofarabina que se puede administrar de manera segura con un trasplante de células madre y si el trasplante funcionaría.

    Los principales objetivos del estudio fueron:

    • Mejorar la tasa de supervivencia.
    • Averiguar la dosis más segura de clofarabina que se puede administrar.
    • Descubrir cómo las células madre del donante comienzan a crecer en el cuerpo después del trasplante.
    • Averiguar con qué frecuencia los niños que reciben esta terapia contraen la enfermedad de injerto contra huésped (graft-versus-host disease, GVHD).
    • Descubrir los efectos (buenos y malos) de este procedimiento.
    • Observar si hay una diferencia en el sistema inmunitario en los pacientes que desarrollan GVHD en comparación con aquellos que no desarrollan GVHD.

    ¿Cuándo se realizó este estudio?

    El estudio se abrió en enero de 2009 y se cerró en octubre de 2016.

    ¿En qué consistió el estudio?

    • El paciente recibió un tratamiento de acondicionamiento que incluyó clofarabina.
    • Un familiar donó células madre.
    • Las células madre se procesaron y se filtraron.
    • Estas células madre se trasplantaron (se infundieron) al paciente.

    ¿Qué aprendimos de este estudio?

    Los pacientes toleraron bien la clofarabina a una dosis de 50 mg/m2 que se administró a través de la vena todos los días durante cinco días. Todos los pacientes recuperaron rápidamente sus células sanguíneas después de que las células madre del donante poblaron su médula ósea. 

    Únicamente dos de los 13 pacientes que participaron en el estudio fallecieron por causas relacionadas con el tratamiento. Lamentablemente, la tasa de reincidencia (recurrencia de la enfermedad) continuó siendo muy alta.

    ¿Cuáles son los próximos pasos de investigación como resultado de este estudio?

    Las dosis más altas de clofarabina parecieron ser más eficaces para controlar la enfermedad que las dosis más bajas. Se necesita un estudio con un grupo mayor de pacientes para explorar con más profundidad esa posibilidad.

    ¿De qué forma este estudio afecta a mi hijo?

    Todos los sobrevivientes de cáncer infantil deben recibir atención de seguimiento a largo plazo. A través de la Clínica Posterior a la Finalización de la Terapia en St. Jude (ACT por sus siglas en ingles), su hijo recibirá información y orientación sobre la atención posterior al tratamiento. Hable con su médico de St. Jude acerca de las pautas específicas que aplican a su hijo.

    Para obtener más información

    Hable con el médico de St. Jude de su hijo sobre las preguntas o preocupaciones que usted tenga a causa de este estudio.

    Publicación generada a partir de este estudio:

    Haploidentical Donor Transplantation Using a Novel Clofarabine-Containing Conditioning Regimen for Very High-Risk Hematologic Malignant Neoplasms (Trasplante de donantes haploidénticos utilizando un nuevo régimen de acondicionamiento con clofarabina para neoplasias hematológicas malignas de muy alto riesgo). Sharma A, Kang G, Sunkara A, Hiroto Inaba H, Jeha S, Cross SJ, Geiger T, Triplett B. J Pediatr Hematol Oncol. 2018 Nov; 40(8): e479–e485.
    https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6197927

     

  3. Resumen de los resultados del ensayo clínico de St. Jude:

    Evaluación del agregado de un fármaco nuevo, selinexor (KPT-330), a la quimioterapia en pacientes con leucemia avanzada o síndrome mielodisplásico

    ¿Por qué se realizó este estudio?

    El cáncer es el crecimiento incontrolado de células humanas. El crecimiento de células humanas normales está controlado por múltiples procesos. Cuando las células cancerosas se escapan de uno o más de estos procesos, se produce un crecimiento rápido.

    Una manera en que las células cancerosas siguen creciendo es mediante el desecho de determinadas proteínas llamadas “proteínas oncosupresoras”, que normalmente causan la muerte de las células cancerosas. Selinexor (KPT-330) actúa atrapando estas proteínas dentro de la célula. Esto hace que las células cancerosas mueran o dejen de crecer.

    Este estudio se llevó a cabo para evaluar la seguridad del selinexor y averiguar cuál es la dosis más alta del fármaco que se puede administrar de manera segura al combinarse con otros dos fármacos de quimioterapia (quimio). El estudio evaluó diferentes dosis de selinexor para determinar cuál es la más segura para los niños con leucemia avanzada o síndrome mielodisplásico (MDS).

    El estudio se hizo en dos partes: fase I y fase II. El estudio en fase I tuvo como objetivo averiguar cuál era la dosis más alta de selinexor que se podía administrar en combinación con los otros dos fármacos. La parte correspondiente a la fase II analizó el nivel de actividad de la combinación de fármacos para eliminar la leucemia en pacientes con leucemia o MDS.

    Los principales objetivos del estudio fueron averiguar:

    • La dosis segura más alta de selinexor que se podía administrar en combinación con fludarabina y citarabina
    • Qué efectos secundarios aparecían al administrar la combinación de fármacos
    • Cómo el cuerpo absorbe, procesa y elimina el fármaco
    • Cómo afecta al cuerpo el tratamiento con el fármaco

    ¿Cuándo se realizó este estudio?

    El estudio se abrió en agosto de 2014 y se cerró en julio de 2019.

    ¿En qué consistió el estudio?

    • Los pacientes tomaron el fármaco selinexor por vía oral a la vez que recibieron los fármacos intravenosos fludarabina y citarabina.
    • Se administraron distintas dosis de selinexor a grupos de pacientes.
    • Las dosis de cada grupo en el estudio fueron aumentando hasta que los efectos secundarios requirieron que se disminuyeran. Esta dosis final se usó en la fase II.

    ¿Qué aprendimos de este estudio?

    El estudio descubrió que seis dosis de selinexor, de 55 miligramos/m2 cada una, resultaron bien toleradas en combinación con los dos fármacos de quimioterapia en niños con leucemia aguda recurrente o difícil de tratar. El efecto secundario más común fue una disminución del nivel de sodio en sangre (que no causó ningún síntoma). Dos pacientes tratados con dosis más altas tuvieron además efectos secundarios transitorios como dificultad para hablar, caminar o coordinar los movimientos.

    En casi la mitad (47 %) de los pacientes tratados también observamos que las células de leucemia respondieron al tratamiento. Este estudio y otros estudios prometedores mostraron que la combinación es eficaz en casos de leucemia de alto riesgo y en las células de leucemia. Los científicos llevarán a cabo más investigaciones para evaluar la utilidad del tratamiento basado en selinexor en niños.

    ¿Cuáles son los próximos pasos de investigación como resultado de este estudio?

    La parte de fase II de este estudio exploró en mayor profundidad la combinación de selinexor, fludarabina y citarabina y sus efectos.

    ¿De qué forma este estudio afecta a mi hijo?

    Si bien los índices de supervivencia se acercan al 90 % en niños con leucemia linfoblástica aguda y al 60 % en niños con leucemia mieloide aguda, los pacientes con enfermedad recidivante o difícil de tratar obtuvieron resultados desalentadores. Los índices de respuesta a selinexor son prometedores, por lo que se harán más estudios.

    Su hijo recibirá información y orientación para su atención. Hable con su médico de St. Jude acerca de la pautas específicas que aplican a su hijo.

    Para obtener más información

    Hable con el médico de su hijo sobre las preguntas o preocupaciones que usted tenga a causa de este estudio.

    Publicación generada a partir de este estudio:

    Phase I Study of Selinexor, a Selective Inhibitor of Nuclear Export, in Combination With Fludarabine and Cytarabine, in Pediatric Relapsed or Refractory Acute Leukemia (Estudio en fase I de selinexor, un inhibidor selectivo de la exportación nuclear en combinación con fludarabina y citarabina en pacientes pediátricos con leucemia aguda recidivante o resistente al tratamiento). Thomas B. Alexander, John K. Choi, Raul C. Ribeiro, Ching-Hon Pui y Jeffrey E. Rubnitz, St Jude Children's Research Hospital; Raul C. Ribeiro, Ching-Hon Pui y Jeffrey E. Rubnitz, University of Tennessee College of Medicine, Memphis, TN; y Norman J. Lacayo, Lucile Packard Children's Hospital Stanford, Stanford, CA. J Clin Oncol. Dic. de 2016; 34(34):4094-4101.
    https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27507877

  4. Resumen de los resultados del ensayo clínico de St. Jude:

    Estudio de terapia TOTAL XV para pacientes con diagnóstico reciente de leucemia linfoblástica aguda (TOTXV)

    ¿Por qué se realizó este estudio?

    TOTXV es el 15.o de una serie de estudios para niños con leucemia linfoblástica aguda (ALL). Los estudios TOTAL empezaron en St. Jude en 1962. Cada estudio se ha basado en los resultados de los estudios Total anteriores, los nuevos descubrimientos de nuestros investigadores clínicos y científicos de laboratorio y en los adelantos de otros grupos que  tratan la leucemia infantil en todo el mundo.

    Los estudios anteriores mostraron que la mayoría de los niños con ALL pueden tener una remisión a largo plazo (sin evidencia de la enfermedad) si reciben dosis y combinaciones óptimas de varios fármacos de quimioterapia (quimio). Algunos tratamientos del pasado también incluyeron radioterapia en el cerebro.

    Los principales objetivos del estudio fueron:

    • Evaluar el uso de la respuesta a las primeras seis semanas de quimioterapia conforme a lo determinado por la enfermedad residual mínima. La enfermedad residual mínima es una prueba para medir cuánta leucemia queda en el cuerpo. Usamos esa información para ajustar la quimioterapia y las dosis que tuvieron lugar después de ese momento. Esta es la forma en la que podemos identificar pacientes que necesitan tratamiento más intensivo para curarse y aquellos que puedan ser tratados exitosamente con menos quimioterapia para reducir los efectos secundarios agudos y a largo plazo.
    • Evaluar si el uso de quimioterapia administrada en el líquido cefalorraquídeo y la sangre puede sustituir la radiación al cerebro. Hicimos esto para prevenir y tratar la leucemia en el sistema nervioso central.
    • Aprender si la cantidad del fármaco metotrexato que llega a las células de leucemia está relacionada con el subtipo de leucemia del niño, su composición genética o el tiempo que dura la infusión del metotrexato.

    También estudiamos los efectos secundarios del tratamiento.

    ¿Cuándo se realizó este estudio?

    El estudio comenzó en junio de 2000 y se completó en agosto de 2008.

    ¿En qué consistió el estudio?

    • Los niños recibieron en primer lugar metotrexato durante cuatro días para descubrir si la duración de la infusión afecta lo bien que funciona el fármaco.
    • A continuación vino la terapia de inducción de remisión. Se usaron varios fármacos fuertes para eliminar las células de leucemia en la médula ósea y permitir que las células sanguíneas normales comiencen a crecer nuevamente. El objetivo era que no hubiera evidencia de leucemia detectable en sangre ni en médula ósea (remisión).
    • Para las siguientes fases del tratamiento, los pacientes fueron tratados de conformidad con su grupo de riesgo: riesgo bajo, riesgo estándar o riesgo alto.
    • Los niños en TOTXV recibieron muchos fármacos, entre los que se incluyen glucocorticoides (comúnmente conocidos como “esteroides”) durante la inducción de remisión y la terapia de mantenimiento. Los glucocorticoides son una parte fundamental de la terapia. Hay versiones de esteroides artificiales que se producen naturalmente en su organismo. Algunos de los glucocorticoides usados en TOTXV incluyeron prednisona, dexametasona e hidrocortisona.

    ¿Qué aprendimos de este estudio?

    Un efecto secundario de los glucocorticoides es la osteonecrosis. En esta afección el tejido óseo articular muere por falta de riego sanguíneo. Este es uno de los efectos secundarios más comunes relacionados con el tratamiento de la ALL.

    Los científicos de St. Jude querían saber si determinados niños en el TOTXV tenían variaciones genéticas heredadas en sus familias que aumentaron su riesgo de osteonecrosis. Al estudiar el ADN o genomas de los pacientes, los científicos descubrieron que:

    • Los pacientes de ascendencia europea, en especial las niñas, corrían mayor riesgo de tener osteonecrosis
    • Ocurre con más frecuencia en niños o niñas mayores de 10 años
    • Suele suceder dentro de los dos primeros años de tratamiento
    • Hay ciertas variaciones hereditarias involucradas en el desarrollo de esta afección

    ¿Cuáles son los próximos pasos de investigación como resultado de este estudio?

    Gracias a este estudio, los científicos ahora saben dónde se encuentran las variaciones y cuáles son los genes involucrados. Los investigadores están estudiando en modelos de osteonecrosis de laboratorio cómo estos genes contribuyen con esta complicación del tratamiento. A través de estos estudios, los científicos esperan desarrollar formas de reducir la osteonecrosis en niños que tengan estas variaciones genéticas.

    ¿De qué forma este estudio afecta a mi hijo?

    Todos los sobrevivientes de cáncer infantil deben recibir atención de seguimiento a largo plazo. A través de la Clínica Posterior a la Finalización de la Terapia (ACT por sus siglas en ingles) en St. Jude, su hijo recibirá información y orientación sobre la atención posterior al tratamiento. Hable con su médico de St. Jude acerca de las pautas específicas que aplican a su hijo.

    Para obtener más información

    Hable con el médico de St. Jude de su hijo sobre las preguntas o preocupaciones que tenga a causa de este estudio.

    Publicaciones generadas a partir de este estudio:

    Genetics of glucocorticoid-associated osteonecrosis in children with acute lymphoblastic leukemia (Genética de la osteonecrosis asociada con glucocorticoides en niños con leucemia linfoblástica aguda). Karol SE, Yang W, Van Driest SL, Chang TY, Kaste S, Bowton E, Basford M, Bastarache L, Roden DM, Denny JC, Larsen E, Winick N, Carroll WL, Cheng C, Pei D, Fernandez CA, Liu C, Smith C, Loh ML, Raetz EA, Hunger SP, Scheet P, Jeha S, Pui CH, Evans WE, Devidas M, Mattano LA Jr, Relling MV.Blood. 8 de oct. de 2015; 126(15):1770-6.
    https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26265699

    Treating childhood acute lymphoblastic leukemia without cranial irradiation (Tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda infantil sin radiación en el cráneo). Pui CH, Campana D, Pei D, Bowman WP, Sandlund JT, Kaste SC, Ribeiro RC, Rubnitz JE, Raimondi SC, Onciu M, Coustan-Smith E, Kun LE, Jeha S, Cheng C, Howard SC, Simmons V, Bayles A, Metzger ML, Boyett JM, Leung W, Handgretinger R, Downing JR, Evans WE, Relling MV. New England Journal of Medicine. 25 de jun. de 2009; 360(26):2730-41.
    https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/19553647

    Pharmacokinetic, pharmacodynamic, and pharmacogenetic determinants of osteonecrosis in children with acute lymphoblastic leukemia (Determinantes farmacocinéticas, farmacodinámicas y farmacogenéticas de la osteonecrosis en niños con leucemia linfoblástica aguda). Kawedia JD, Kaste SC, Pei D, Panetta JC, Cai X, Cheng C, Neale G, Howard SC, Evans WE, Pui CH, Relling MV. Blood. 24 de feb. de 2011; 117(8):2340-7.
    https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21148812

  5. Resumen de los resultados del ensayo clínico de St. Jude:

    Estudio de terapia TOTAL XVI para pacientes con diagnóstico reciente de leucemia linfoblástica aguda (TOTXVI)

    ¿Por qué se realizó este estudio?

    TOTXVI es el 16.o de una serie de estudios para niños con leucemia linfoblástica aguda (ALL). Los estudios TOTAL empezaron en St. Jude en 1962. Cada estudio se ha basado en lo aprendido de los estudios TOTAL anteriores, los nuevos descubrimientos en St. Jude y los adelantos de otros grupos que tratan la leucemia infantil en todo el mundo.

    Los estudios anteriores mostraron que la mayoría de los niños con ALL pueden tener una remisión a largo plazo (sin evidencia de la enfermedad) si reciben quimioterapia (quimio) fuerte con varios fármacos. Algunos tratamientos del pasado también incluyeron radioterapia en el cerebro.

    Los principales objetivos del estudio fueron:

    • Mejorar los índices de supervivencia de niños con leucemia linfoblástica aguda
    • Averiguar si una dosis más alta de un fármaco llamado PEG-asparaginasa (PEG-ASP) daría mejores resultados que una dosis estándar sin más efectos secundarios
    • Saber si administrar un tratamiento más intensivo a pacientes de riesgo alto aumenta los índices de supervivencia respecto a estudios anteriores
    • Averiguar si la administración de quimioterapia más intensiva en el líquido que rodea el cerebro y la médula espinal (líquido cefalorraquídeo o LCR) de pacientes de riesgo alto impediría que reaparezca la leucemia (recaída) en el LCR
    • Aprender más sobre cómo se procesan y eliminan los fármacos del cuerpo, y cómo lo afectan
    • Probar nuevos métodos para medir la enfermedad residual mínima (MRD) para ayudar a ajustar la intensidad del tratamiento al riesgo de recaída
    • Usar muestras de heces para obtener más información sobre la prevención y el tratamiento de infecciones en niños y adultos jóvenes con ALL
    • Obtener más información sobre cómo afectan los fármacos la estructura y el funcionamiento del cerebro y cómo influyen en ellos los factores genéticos

    ¿Cuándo se realizó este estudio?

    El estudio comenzó en octubre de 2007 y se completó en marzo de 2017.

    ¿En qué consistió el estudio?

    Hay tres etapas principales de tratamiento (inducción de remisión, consolidación y continuación):

    • La terapia de inducción de remisión utiliza varios fármacos fuertes para eliminar las células de leucemia en la médula ósea y permitir que las células sanguíneas normales comiencen a crecer nuevamente. El objetivo es la remisión, en la que cual no hay evidencia de leucemia.
    • La siguiente etapa, llamada consolidación, intenta eliminar por “nocaut” cualquier célula de leucemia restante.
    • En la etapa final, llamada mantenimiento, intentamos evitar que la leucemia vuelva.
    • Los pacientes recibieron distintos tratamientos de conformidad con su grupo de riesgo: riesgo bajo, riesgo estándar o riesgo alto.

    ¿Qué aprendimos de este estudio?

    • Aprendimos que es posible lograr un control excelente de la leucemia en el cerebro sin usar radiación en el cráneo. Este hallazgo se aplica incluso a pacientes con subtipos de riesgo alto. Una quimioterapia óptima, que incluya los tres fármacos administrados en el líquido cefalorraquídeo, puede prevenir recidivas en el cerebro sin una toxicidad excesiva.
    • Aprendimos la importancia de administrar antibióticos para prevenir infecciones. La infección es una de las causas de muerte más comunes en los niños que reciben tratamiento para la ALL. La mayoría de las infecciones potencialmente mortales ocurren durante la fase de inducción. El tratamiento preventivo con antibióticos ha causado controversias dado que genera preocupación respecto a si es necesario o si podría provocar resistencia a los antibióticos.

      En el estudio más grande de su tipo, algunos pacientes en el TOTXVI no recibieron ningún antibiótico de prevención durante la inducción. Un segundo grupo recibió un antibiótico llamado levofloxacina. Un tercer grupo recibió otros antibióticos. Los científicos descubrieron que los antibióticos de prevención redujeron las probabilidades de sufrir infecciones graves en más de un 70 %. La levofloxacina redujo la probabilidad de infecciones por Clostridium difficile en más de un 95 %.

      Muchos niños desarrollan alergias a la PEG-ASP, un fármaco importante que se usa para tratar la leucemia. Cuando eso ocurre, es necesario cambiar por otro fármaco que debe administrarse más a menudo. Los científicos quieren averiguar qué es lo que pone a los niños en riesgo de sufrir alergia a la PEG-ASP.

      Encontraron anticuerpos que predicen las reacciones a la PEG-ASP. También aprendieron que los niños que recibieron más terapia intratecal (cuando el fármaco se infunde en el área llena de líquido de la médula espinal) tuvieron menos reacciones a la PEG-ASP. La PEG-ASP provocó menos alergias que la L-ASP, un fármaco similar que se había usado en el ensayo clínico TOTXV anterior.
    • Aprendimos cómo predecir el riesgo de infección a través de muestras de heces. Los científicos saben que los microbios que viven en nuestro intestino pueden afectar nuestra salud en general. Si la quimioterapia provoca un desequilibrio entre estos microbios, pueden generarse infecciones potencialmente mortales. Los investigadores recolectaron muestras de heces de los pacientes en el momento del diagnóstico y después de cada fase de quimio. Usaron esas muestras para estudiar el rol de los microbios en el intestino. El objetivo de los científicos fue encontrar características que prevean problemas tales como diarrea, infecciones del torrente sanguíneo, fiebre o bajos recuentos de glóbulos blancos.

      Los científicos descubrieron que los niños que tienen muchas proteobacterias (un determinado tipo de bacteria) en el intestino antes de la quimioterapia corren un mayor riesgo de tener fiebre y bajos recuentos de glóbulos blancos. Además, los investigadores descubrieron que los altos niveles de bacterias Enterococcaceae o Streptococcaceae en cualquier momento durante la quimioterapia predicen futuras infecciones y diarrea.

    ¿Cuáles son los próximos pasos de investigación como resultado de este estudio?

    Como resultado de investigaciones sobre antibióticos de prevención, ahora los científicos sugieren usar levofloxacina como medida preventiva en niños sometidos a terapia de inducción para ALL. Los investigadores sugieren un control atento a largo plazo de la resistencia a los antibióticos en estos niños.

    Como resultado de la investigación sobre PEG-ASP, los médicos ahora comprenden mejor las reacciones alérgicas a este fármaco, lo que ayudará a predecir qué pacientes no pueden tomar este fármaco.

    A partir del estudio en el microbioma del intestino, aprendimos mejores maneras de predecir qué pacientes corren un mayor riesgo de infecciones. Ahora se pueden diseñar tratamientos personalizados para reducir este riesgo.

    ¿De qué forma este estudio afecta a mi hijo?

    Todos los sobrevivientes de cáncer infantil deben recibir atención de seguimiento a largo plazo. A través de la Clínica Posterior a la Finalización de la Terapia (ACT por sus siglas en ingles) en St. Jude, su hijo recibirá información y orientación sobre la atención posterior al tratamiento. Hable con su médico de St. Jude acerca de la pautas específicas que aplican a su hijo.

    Para obtener más información

    Hable con el médico de St. Jude de su hijo sobre las preguntas o preocupaciones que tenga a causa de este estudio.

    Publicaciones generadas a partir de este estudio:

    Levofloxacin Prophylaxis During Induction Therapy for Pediatric Acute Lymphoblastic Leukemia (Profilaxis con levofloxacina durante la terapia de inducción en la leucemia linfoblástica aguda pediátrica). Wolf J, Tang L, Flynn PM, Pui CH, Gaur AH, Sun Y, Inaba H, Stewart T, Hayden RT, Hakim H, Jeha S. Clin Infect Dis. 13 de nov. de 2017; 65(11):1790-1798.
    https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29020310

    Antibodies Predict Pegaspargase Allergic Reactions and Failure of Rechallenge (Anticuerpos predicen reacciones alérgicas a la pegaspargasa y fallo de reexposición). Liu Y, Smith CA, Panetta JC, Yang W, Thompson LE, Counts JP, Molinelli AR, Pei D, Kornegay NM, Crews KR, Swanson H, Cheng C, Karol SE, Evans WE, Inaba H, Pui CH, Jeha S, Relling, MV. J Clin Oncol. 10 de ago. de 2019; 37(23):2051-2061.
    https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31188727

    Gut Microbiome Composition Predicts Infection Risk During Chemotherapy in Children With Acute Lymphoblastic Leukemia (Composición del microbioma intestinal predice riesgo de infección durante la quimioterapia en niños con leucemia linfoblástica aguda). Hakim H, Dallas R, Wolf J, Tang L, Schultz-Cherry S, Darling V, Johnson C, Karlsson EA, Chang TC, Jeha S, Pui CH, Sun Y, Pounds S, Hayden RT, Tuomanen E, Rosch JW. Clin Infect Dis. 1 de ago. de 2018; 67(4):541-548.
    https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29518185

    Improved CNS Control of Childhood Acute Lymphoblastic Leukemia Without Cranial Irradiation: (Control mejorado en el SNC de la leucemia linfoblástica aguda infantil sin radiación craneal: Estudio de terapia TOTAL de St. Jude n.º 16). Jeha S, Pei D, Choi J, Cheng C, Sandlund JT, Coustan-Smith E, Campana D, Inaba H, Rubnitz JE, Ribeiro RC, Gruber TA, Raimondi SC, Khan RB, Yang JJ, Mullighan CG, Downing JR, Evans WE, Relling MV, Pui CH. J Clin Oncol. 28 de oct. de 2019: JCO1901692. [Pub. electrónica previo a la impresión].
    https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31657981

Ensayos clínicos sobre efectos a largo plazo

  1. Resumen de los resultados del ensayo clínico de St. Jude:

    Riesgo de problemas psicopatológicos y neurocognitivos en sobrevivientes de leucemia (NEULS)

    ¿Por qué se realizó este estudio?

    Queríamos saber si los sobrevivientes presentaban problemas cinco años o más después del tratamiento para la leucemia linfoblástica aguda (acute lymphoblastic leukemia, ALL). Los sobrevivientes en este estudio participaron del ensayo clínico Total 15 (TOTXV). Analizamos los problemas neurocognitivos (la capacidad para concentrarse, recordar cosas, procesar información, aprender, hablar y comprender). También analizamos los problemas de conducta (trastorno de déficit atencional o hiperactividad) y otros problemas como la depresión y la ansiedad. También queríamos saber cómo se sentían afectados los cuidadores por el estrés de cuidar a un niño con una enfermedad que pone en riesgo la vida.

    Los principales objetivos del estudio fueron averiguar:

    • Cómo fue el desarrollo del sobreviviente después del cáncer y la terapia.
    • Cómo afecta el cáncer la forma en que funciona una unidad familiar.
    • La cantidad de padres o cuidadores que sufren síntomas de depresión o ansiedad.
    • Las dificultades que enfrentan los padres o cuidadores mientras cuidan a un hijo/a que tiene una enfermedad que pone en peligro la vida.
    • Cómo se pueden ver afectados los niveles de energía de los sobrevivientes que recibieron el tratamiento de la ALL.
    • Cómo se pueden ver afectados los hábitos de sueño de los sobrevivientes.

    ¿Cuándo se realizó este estudio?

    El estudio se abrió en febrero de 2010 y se cerró en diciembre de 2014.

    ¿En qué consistió el estudio?

    • Los cuidadores respondieron preguntas sobre el estrés de cuidar a un sobreviviente de ALL.
    • Los sobrevivientes completaron evaluaciones neurocognitivas y una MRI del cerebro (estudio de resonancia magnética).

    ¿Qué aprendimos de este estudio?

    Los sobrevivientes que participaron en este estudio tenían mayor riesgo de sufrir problemas neurocognitivos y conductuales a largo plazo que la población general. Los sobrevivientes de ALL tenían más probabilidad de tener problemas de memoria, velocidad de procesamiento y función ejecutiva (flexibilidad mental, fluidez y planificación).

    Los pacientes que tuvieron leucoencefalopatía durante el tratamiento tenían un riesgo aún más elevado de presentar problemas. Este trastorno daña la materia blanca del cerebro. La materia blanca consiste en fibras nerviosas cubiertas por mielina. El daño de la materia blanca puede dificultar el funcionamiento entre las diferentes áreas del cerebro. Los sobrevivientes con problemas de función ejecutiva también tenían áreas del cerebro que no estaban funcionando eficazmente. Estas áreas del cerebro parecieron estar subdesarrolladas.

    ¿Cuáles son los próximos pasos de investigación como resultado de este estudio?

    Ya hemos comenzado otro estudio para estimular las áreas subdesarrolladas del cerebro para saber si juntas funcionarán con mayor eficacia y si esto lleva a una mejor función neurocognitiva.

    ¿De qué forma este estudio afecta a mi hijo?

    Todos los sobrevivientes de cáncer infantil deben recibir atención de seguimiento a largo plazo. A través de la Clínica Posterior a la Finalización de la Terapia en St. Jude (ACT por sus siglas en ingles), su hijo recibirá información y orientación sobre la atención posterior al tratamiento.

    Hable con su médico de St. Jude acerca de las pautas específicas que aplican a su hijo.

    Para obtener más información

    Hable con el médico de St. Jude de su hijo sobre las preguntas o preocupaciones que usted tenga a causa de este estudio.

    Publicación generada a partir de este estudio:

    Leukoencephalopathy and long-term neurobehavioural, neurocognitive, and brain imaging outcomes in survivors of childhood acute lymphoblastic leukaemia treated with chemotherapy: a longitudinal analysis (Leucoencefalopatía y resultados neuroconductuales, neurocognitivos y de imagenología cerebral a largo plazo en sobrevivientes de leucemia linfoblástica aguda infantil tratada con quimioterapia: análisis longitudinal). Cheung YT, Sabin ND, Reddick WE, Bhojwani D, Liu W, Brinkman TM, Glass JO, Hwang SN, Srivastava D, Pui CH, Robison LL, Hudson MM, Krull KR. Lancet Haematol. Octubre de 2016; 3(10):e456-e466.
    https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27658980

Ensayos clínicos sobre psicología

  1. Resumen de los resultados del ensayo clínico de St. Jude:

    Almacenamiento de esperma en un banco entre adolescentes con cáncer de diagnóstico reciente: Desarrollo de una herramienta de caracterización y derivación (SBANK10)

    ¿Por qué se realizó este estudio?

    La tasa de supervivencia entre los pacientes de cáncer pediátrico ha aumentado a más de 80% desde 1960. Pero las terapias que salvan vidas pueden provocar muchas afecciones de salud crónicas, incluso la infertilidad. Los resultados del Estudio de Sobrevivientes de Cáncer Infantil muestran que el 46% de los varones sobrevivientes de cáncer infantil no son fértiles. Tan pronto como en la adolescencia, los pacientes oncológicos señalan que tener hijos es uno de sus principales objetivos de su vida. Les preocupa que el tratamiento afecte esa posibilidad.

    En este estudio los investigadores quisieron saber qué factores son importantes para los pacientes con cáncer y sus familias al tomar decisiones relacionadas con el almacenamiento de esperma en un banco para preservar la fertilidad.

    Los principales objetivos del estudio fueron:

    • Saber qué factores predicen mejor los motivos por los que los adolescentes con cáncer de diagnóstico reciente optan por guardar esperma en un banco o deciden no hacerlo.
    • Usar estos factores para desarrollar una herramienta para aumentar el almacenamiento de esperma entre estos pacientes.

    ¿Cuándo se realizó este estudio?

    El estudio se abrió en julio de 2010 y se cerró en junio de 2014.

    ¿En qué consistió el estudio?

    El estudio consistió en diferentes encuestas de 20 minutos para el paciente y sus padres o cuidadores.

    Los pacientes:

    • Completaron las encuestas durante la primera semana después de comenzar el tratamiento contra el cáncer.
    • Respondieron preguntas sobre lo que piensan en general del almacenamiento de esperma.
    • Respondieron preguntas acerca de las inquietudes respecto al almacenamiento de esperma y sus beneficios, así como también sus pensamientos acerca del riesgo de infertilidad.
    • Respondieron preguntas respecto a su desarrollo y preparación para participar en el almacenamiento de esperma.

    Los padres o tutores completaron una encuesta aparte.

    ¿Qué aprendimos de este estudio?

    La opinión de los padres sobre el almacenamiento de esperma tiene un papel importante entre los adolescentes varones con cáncer de diagnóstico reciente. Cuando los padres apoyan a que su hijo almacene esperma, es más probable que el adolescente intente almacenar el esperma. El estudio también demostró el valor de la comunicación clara entre los padres, pacientes y equipos de atención médica cuando hablan sobre las opciones de almacenamiento. Además, en futuros estudios se deben considerar las creencias de los padres acerca de su capacidad de alentar el almacenamiento de esperma.

    ¿Cuáles son los próximos pasos de investigación como resultado de este estudio?

    Los científicos seguirán estudiando maneras de mejorar la calidad de vida relacionada con la salud y las opciones de fertilidad para niños que reciben tratamiento contra el cáncer.

    ¿De qué forma este estudio afecta a mi hijo?

    Todos los sobrevivientes de cáncer infantil deben recibir atención de seguimiento a largo plazo. A través de la Clínica Posterior a la Finalización de la Terapia en St. Jude (ACT por sus siglas en ingles), su hijo recibirá información y orientación sobre la atención posterior al tratamiento. Hable con su médico de St. Jude acerca de las pautas específicas que aplican a su hijo.

    Para obtener más información

    Hable con el médico de St. Jude de su hijo sobre las preguntas o preocupaciones que tenga a causa de este estudio.

    Publicaciones generadas a partir de este estudio:

    Parental influences on sperm banking attempts among adolescent males newly diagnosed with cancer (Influencia de los padres en el intento de almacenamiento de esperma en un banco entre adolescentes varones con cáncer de diagnóstico reciente). Klosky JL, Flynn JS, Lehmann V, Russell KM, Wang F, Hardin RN, Eddinger JR, Zhang H, Schenck LA, Schover LR. Fertil Steril. Diciembre de 2017; 108(6):1043-1049. doi: 10.1016/j.fertnstert.2017.08.039.
    https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29202957

     

Ensayos clínicos sobre calidad de vida

  1. Resumen de los resultados del ensayo clínico de St. Jude:

    Actividad física para modificar las secuelas y la calidad de vida con leucemia linfoblástica aguda infantil (PAQOL)

    ¿Por qué se realizó este estudio?

    Los niños con leucemia linfoblástica aguda (ALL) tienen riesgo de tener problemas óseos, musculares, nerviosos y cardíacos. Estos problemas pueden afectar su calidad de vida. Queríamos averiguar si el ejercicio o la actividad física podría prevenir o mejorar estos problemas de salud en pacientes recientemente diagnosticados.

    Los principales objetivos del estudio fueron:

    • Aprender si un programa de actividad física podría mejorar la fuerza, flexibilidad, resistencia y densidad ósea de los pacientes.
    • Averiguar si la calidad de vida, la función física y la densidad ósea se ven afectadas por los cambios en la motivación y los sentimientos sobre lo que sucede en sus vidas.
    • Observar como el género, la edad, el ingreso familiar y la educación de los padres afectan la función física, la densidad ósea y la calidad de vida relacionada con la salud.

    ¿Cuándo se realizó este estudio?

    El estudio se abrió en noviembre de 2009 y se cerró en mayo de 2015.

    ¿En qué consistió el estudio?

    Todos los niños participaron en el estudio por alrededor de 2.5 años. Los pacientes fueron asignados aleatoriamente a uno de los dos grupos. Algunos recibieron un programa de ejercicio más amplio y más detallado. Otros recibieron un programa de ejercicio más específico.

    Los pacientes:

    • Se les hicieron exploraciones para medir su resistencia ósea.
    • Recibieron programas de ejercicios para su casa para hacer alrededor de cinco veces por semana.
    • Completaron diarios de actividad.
    • Usaron acelerómetros tres veces por siete días cada vez. Estos monitores pequeños se usan en la parte superior del brazo para medir los niveles de actividad.
    • Se reunieron regularmente con un fisioterapeuta y un enfermero.
    • Se les hicieron pruebas de flexibilidad articular, fuerza muscular, equilibrio, coordinación. Los médicos también midieron la distancia que podían caminar los pacientes en seis minutos.   
    • Completaron cuatro encuestas sobre su salud, el ejercicio y los sentimientos.

    Los padres, madres o tutores también completaron un cuestionario cuatro veces.

    ¿Qué aprendimos de este estudio?

    Los pacientes deben pasar de dos a tres años en terapia durante períodos de desarrollo importantes. Los niños con ALL recientemente diagnosticado tuvieron problemas con la densidad ósea, la composición corporal, la fuerza y la aptitud física. Para mejorar su calidad de vida, los niños deberían empezar de inmediato con un programa que incluya ejercicios de fuerza y acondicionamiento aeróbico. Esto ayudará a prevenir la pérdida ósea y a conservar la masa muscular.

    Los niños con leucemia aguda también tenían más probabilidades de tener sobrepeso que sus pares sanos. Para un mayor impacto, estos pacientes deberían empezar con charlas, asesoramiento e intervenciones sobre nutrición y actividad física poco después de comenzado el tratamiento.

    ¿Cuáles son los próximos pasos de investigación como resultado de este estudio?

    Los científicos seguirán estudiando maneras de mejorar la calidad de vida relacionada con la salud para niños que reciben tratamiento contra el cáncer.

    ¿De qué forma este estudio afecta a mi hijo?

    Todos los sobrevivientes de cáncer infantil deben recibir atención de seguimiento a largo plazo. A través de la Clínica Posterior a la Finalización de la Terapia en St. Jude (ACT por sus siglas en ingles), su hijo recibirá información y orientación sobre la atención posterior al tratamiento. Hable con su médico de St. Jude acerca de las pautas específicas que aplican a su hijo.

    Para obtener más información

    Hable con el médico de St. Jude de su hijo sobre las preguntas o preocupaciones que tenga a causa de este estudio.

    Publicaciones generadas a partir de este estudio:

    Skeletal, neuromuscular and fitness impairments among children with newly diagnosed acute lymphoblastic leukemia. Ness KK, Kaste SC, Zhu L, Pui CH, Jeha S, Nathan PC, Inaba H, Wasilewski-Masker K, Shah D, Wells RJ, Karlage RE, Robison LL, Cox CL. Leuk Lymphoma. 2015 Apr;56(4):1004-11.
    https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25030039

Ensayos clínicos sobre anemia drepanocítica

  1. Resumen de los resultados del ensayo clínico de St. Jude:

    Efectos a largo plazo de la eritrocitólisis (ELYSIS)

    ¿Por qué se realizó este estudio?

    La enfermedad cardíaca es la principal causa de muerte en personas con anemia drepanocítica. Queríamos saber si la hemólisis crónica (la desintegración ininterrumpida de los glóbulos rojos) causa que las personas con anemia drepanocítica y otros trastornos sanguíneos desarrollen hipertensión pulmonar (presión arterial alta en los pulmones) y otros problemas médicos. La hipertensión pulmonar está asociada muy estrechamente con la insuficiencia cardíaca.

    Los principales objetivos del estudio fueron averiguar:

    • Si la hemólisis crónica está conectada con el desarrollo de la hipertensión pulmonar
    • La cantidad de niños o adultos con hemólisis que tienen hipertensión pulmonar
    • El papel del bazo en el desarrollo de la hipertensión pulmonar
    • Si los resultados de sangre y orina se pueden relacionar con el desarrollo de la hipertensión pulmonar
    • Si hay genes en la sangre que sean importantes en el desarrollo de la hipertensión pulmonar
    • Si los análisis de sangre, de orina y ecografías de corazón cambian en un período de dos años

    ¿Cuándo se realizó este estudio?

    El estudio se abrió en marzo de 2009 y se cerró en junio de 2016.

    ¿En qué consistió el estudio?

    El estudio implicó dos muestras de sangre, dos muestras de orina y dos ecocardiogramas (ecografías de corazón) con dos años de separación.

    ¿Qué aprendimos de este estudio?

    Cuando observamos las dos mediciones clave de la función cardíaca sobre la base de los ecocardiogramas, hubo cambios importantes. Medir la velocidad del chorro de regurgitación (TRV) de la válvula tricuspídea elevada es una manera de averiguar si hay acumulación de presión en los pulmones. La TRV está relacionada con un mayor riesgo de muerte en la adultez. Descubrimos que la elevación de la TRV está influenciada por el grado de anemia que tiene una persona con anemia drepanocítica. Además,medir la deformación longitudinal global (GLS) es una manera de descubrir cómo está funcionando el corazón. Esta prueba se hace con un ecocardiograma. La GLS puede develar cambios en la función cardíaca para pacientes con anemia drepanocítica. En nuestro estudio, la GLS del ventrículo derecho del corazón (RVGLS) fue mayor en niños con anemia drepanocítica que en personas sanas. La RVGLS anormal se ha vinculado con problemas médicos graves y con la muerte en pacientes con enfermedad cardíaca. La RVGLS elevada apunta a una respuesta temprana del ventrículo derecho a los problemas cardíacos.

    ¿Cuáles son los próximos pasos de investigación como resultado de este estudio?

    Es necesario un seguimiento a largo plazo para descubrir si la GLS puede ayudarnos a identificar problemas cardíacos temprano en los pacientes con anemia drepanocítica.

    ¿De qué forma este estudio afecta a mi hijo?

    Todas las personas con anemia drepanocítica deberían recibir una atención de seguimiento durante toda su vida. Hable con su médico de St. Jude acerca de la pautas específicas que aplican a su hijo.

    Para obtener más información

    Hable con el médico de St. Jude de su hijo sobre las preguntas o preocupaciones que usted tenga a causa de este estudio.

    Publicación generada a partir de este estudio:

    Ventricular global longitudinal strain is altered in children with sickle cell disease. Whipple NS, Naik RJ, Kang G, Moen J, Govindaswamy SD, Fowler JA, Dowdy J, Penkert R, Joshi VM, Hankins JS. Br J Haematol. 2018 Dec;183(5):796-806.
    https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30450553

    Elevated tricuspid regurgitation velocity in congenital hemolytic anemias: Prevalence and laboratory correlates. Yates AM, Joshi VM, Aygun B, Moen J, Smeltzer MP, Govindaswamy D, Dowdy J, Cotton A, Kang G, Ware RE, Hankins JS. Pediatr Blood Cancer. 2019 Jul;66(7).
    https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30907497

Ensayos clínicos sobre tumores sólidos

  1. Resumen de los resultados del ensayo clínico de St. Jude:

    Estudio de bevacizumab, un anticuerpo monoclonal humanizado contra el factor de crecimiento endotelial vascular (VEGF) combinado con quimioterapia para el tratamiento del osteosarcoma (OS2008)

    ¿Por qué se realizó este estudio?

    Los niños y adolescentes con osteosarcoma, un tipo de cáncer en los huesos, suelen someterse a cirugía y tomar varios fármacos para el cáncer: metotrexato, doxorrubicina (nombre comercial: Adriamycin®) y cisplatino. Esta quimioterapia (quimio) estándar para el osteosarcoma se llama MAP, formado de letras en los nombres de los fármacos.

    El osteosarcoma es el tumor óseo canceroso más común en niños y adolescentes. Hace décadas que no mejora el resultado entre los pacientes con enfermedad no propagada. Se necesitan nuevos tratamientos.

    Una estrategia tiene como objetivo el factor de crecimiento vascular endotelial (VEGF), una sustancia que elaboran las células. El VEGF desempeña un rol fundamental en un proceso llamado angiogénesis. La angiogénesis es la formación de nuevos vasos sanguíneos. Este proceso estimula el crecimiento tumoral y ayuda a las células cancerosas a propagarse a otras partes del cuerpo. Los índices de supervivencia para pacientes con osteosarcoma con altos niveles de VEGF son bajos.

    El fármaco bevacizumab puede unirse a las células cancerosas y evitar la formación de vasos sanguíneos y el crecimiento del tumor.

    Los científicos quisieron saber si podían mejorar la supervivencia al combinar el bevacizumab y la MAP para detener la angiogénesis.

    Los principales objetivos del estudio fueron:

    • Descubrir si el fármaco contra el VEGF, bevacizumab, podía mejorar la quimioterapia MAP.
    • Averiguar si el bevacizumab afecta la cicatrización después de una cirugía. La formación natural de nuevos vasos sanguíneos es importante en estos pacientes después de la cirugía.

    ¿Cuándo se realizó este estudio?

    El estudio se comenzó en junio de 2008 y se completo en mayo de 2012.

    ¿En qué consistió el estudio?

    Treinta y un pacientes recibieron dos rondas de tratamiento de quimioterapia MAP antes y después de la cirugía. Se les administró bevacizumab antes de empezar la quimio y en momentos específicos a partir de la quinta semana posterior a la cirugía. Además, los científicos estudiaron la manera en que cambiaba, con el tiempo, la cantidad de bevacizumab dentro del cuerpo.

    Los médicos controlaron a los pacientes para detectar efectos secundarios relacionados con el bevacizumab. En otros estudios llevados a cabo en adultos, los efectos secundarios incluyeron presión arterial alta, coágulos de sangre, arterias bloqueadas y niveles de proteína en la orina superiores a lo normal.

    ¿Qué aprendimos de este estudio?

    • Bevacizumab no optimizó la quimioterapia estándar  ni mejoró los resultados de los pacientes.
    • Agregar bevacizumab a la quimioterapia estándar no sumó efectos secundarios relevantes para el tratamiento. La mayoría de los efectos secundarios de bevacizumab fueron relativamente leves.
    • El bevacizumab aumentó el riesgo de problemas de cicatrización de heridas. Hubo problemas en alrededor de la mitad de los pacientes después de la cirugía. El 21 % de las dosis planeadas del fármaco se suspendieron u omitieron.

    ¿Cuáles son los próximos pasos de investigación como resultado de este estudio?

    Bevacizumab no se combinará con MAP en el futuro en el tratamiento del osteosarcoma. El estudio ofrece datos importantes que se pueden usar en futuros estudios de fármacos antiangiogénicos en tratamientos que requieran cirugías para los tumores óseos.

    Los resultados de este ensayo clínico ayudarán a los médicos en el proceso de evaluación de otros fármacos antiangiogénicos más nuevos en futuros estudios de osteosarcoma.

    ¿De qué forma este estudio afecta a mi hijo?

    Todos los sobrevivientes de cáncer infantil deben recibir atención de seguimiento a largo plazo. A través de la Clínica Posterior a la Finalización de la Terapia (ACT por sus siglas en ingles[SV1] ) en St. Jude, su hijo recibirá información y orientación sobre la atención posterior al tratamiento. Hable con su médico de St. Jude acerca de la pautas específicas que aplican a su hijo.

    Para obtener más información

    Hable con el médico de su hijo sobre las preguntas o preocupaciones que tenga a causa de este estudio.

    Publicaciones generadas a partir de este estudio:

    A phase II trial evaluating the feasibility of adding bevacizumab to standard osteosarcoma therapy (Ensayo de fase II que evalúa la viabilidad de agregar bevacizumab al tratamiento estándar para el osteosarcoma). Navid F, Santana VM, Neel M, McCarville MB, Shulkin BL, Wu J, Billups CA, Mao S, Daryani VM, Stewart CF, Kunkel M, Smith W, Ward D, Pappo AS, Bahrami A, Loeb DM, Reikes Willert J, Rao BN, Daw NC. Int J Cancer. 1 de oct. de 2017; 141(7):1469-1477.
    https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28631382

    Population pharmacokinetics of bevacizumab in children with osteosarcoma: implications for dosing (Farmacocinética del bevacizumab en la población en niños con osteosarcoma: implicancias para la dosificación). Turner DC, Navid F, Daw NC, Mao S, Wu J, Santana VM, Neel M, Rao B, Willert JR, Loeb DM, Harstead KE, Throm SL, Freeman BB 3rd, Stewart CF. Clin Cancer Res. 15 de mayo de 2014; 20(10):2783-92.
    https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/24637635

  2. Resumen de los resultados del ensayo clínico de St. Jude:

    Ensayo de seguridad/viabilidad del agregado del anticuerpo contra GD2 humanizado (HU14.18K322A) con y sin linfocitos citolíticos naturales a la quimioterapia en niños y adolescentes con neuroblastoma recidivante o resistente al tratamiento (GD2NK).

    ¿Por qué se realizó este estudio?

    GD2NK utilizó un anticuerpo llamado hu14.18K322A y linfocitos citolíticos naturales (células NK) en pacientes con neuroblastoma que volvió a aparecer o es difícil de tratar. Este tratamiento se administró junto con la quimioterapia (quimio).

    Nuestro sistema inmunitario busca y ataca las células que percibe como nocivas, como las bacterias, los virus y las células cancerosas. Los anticuerpos forman parte del sistema inmunitario. Hu14.18K322A es un anticuerpo monoclonal, una proteína elaborada en laboratorio. Diseñamos el hu14.18K322A para unirse a las células cancerosas que contengan o “expresen” una molécula llamada antígeno contra GD2. Casi todas las células del neuroblastoma expresan este antígeno. Cuando hu14.18K322A se une a estos tipos de células cancerosas, le indica al sistema inmunitario que debe atacar y eliminar las células cancerosas sin dañar las células sanas de los alrededores.

    Las células NK son, además, células especiales de nuestro sistema inmunitario  cuyo objetivo es atacar las células cancerosas.

    Los principales objetivos del estudio fueron:

    • Averiguar si este tratamiento es seguro y elimina células tumorales
    • Saber qué tipo de efectos secundarios ocurren
    • Estudiar la manera en que el cuerpo utiliza el anticuerpo hu14.18K322A
    • Descubrir si el cuerpo elabora anticuerpos contra el hu14.18K322A

    ¿Cuándo se realizó este estudio?

    Tuvo lugar entre abril de 2012 y agosto de 2014.

    ¿En qué consistió el estudio?

    1. Inmunoterapia con un anticuerpo llamado hu14.18K322A
    2. Inmunoterapia con células NK de un donante (por lo general uno de los padres u otro familiar cercano del paciente)
    3. Tres regímenes de quimioterapia que se usan habitualmente para tratar el neuroblastoma.

    ¿Qué aprendimos de este estudio?

    • Hu14.18K322A se puede combinar de manera segura con los tres regímenes estándar de quimioterapia.
    • En el pasado, los pacientes exhibieron índices de respuesta de menos del 50 % con la quimioterapia utilizada en este estudio. Muy pocos pacientes tuvieron una respuesta completa. Pero en este ensayo, el índice de respuesta general fue de 61.5 %. Más del 38 % de los pacientes tuvieron una respuesta completa o una respuesta parcial muy buena (el neuroblastoma resultó indetectable).
    • Todos los pacientes se beneficiaron y en ninguno de ellos se observó un empeoramiento del cáncer durante el estudio.
    • El índice de supervivencia a un año fue de 77 %.
    • Como este fue un estudio piloto que trató solo a unos pocos pacientes, no podemos decir si las células NK ayudaron o no a combatir el cáncer.

    ¿Cuáles son los próximos pasos de investigación como resultado de este estudio?

    Este enfoque exitoso se incluirá en un nuevo ensayo para pacientes con neuroblastoma de alto riesgo.

    ¿De qué forma este estudio afecta a mi hijo?

    Todos los sobrevivientes de cáncer infantil deben recibir atención de seguimiento a largo plazo. A través de la Clínica Posterior a la Finalización de la Terapia (ACT por sus siglas en ingles) en St. Jude, su hijo recibirá información y orientación sobre la atención posterior al tratamiento. Hable con su médico de St. Jude acerca de la pautas específicas que aplican a su hijo.

    Para obtener más información

    Hable con el médico de St. Jude de su hijo sobre las preguntas o preocupaciones que usted tenga a causa de este estudio.

    Publicación generada a partir de este estudio:

    A Pilot Trial of Humanized Anti-GD2 Monoclonal Antibody (hu14.18K322A) with Chemotherapy and Natural Killer Cells in Children with Recurrent/Refractory Neuroblastoma (Ensayo piloto de anticuerpo monoclonal contra GD2 humanizado [hu14.18K322A] con quimioterapia y linfocitos citolíticos naturales en niños con neuroblastoma recidivante o resistente al tratamiento). Federico SM, McCarville MB, Shulkin BL, Sondel PM, Hank JA, Hutson P, Meagher M, Shafer A, Ng CY, Leung W, Janssen WE, Wu J, Mao S, Brennan RC, Santana VM, Pappo AS, Furman WL. Clin Cancer Res. 1 de nov. de 2017;23(21):6441-6449. doi: 10.1158/1078-0432.CCR-17-0379. Pub. electrónica del 22 de sep. de 2017. PMID: 28939747
    https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28939747

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