Ir al contenido principal

SJYC07

Resumen de los resultados del ensayo clínico de St. Jude:

Terapia adaptada al riesgo para niños pequeños con meduloblastoma (SJYC07)

¿Por qué se realizó este estudio?

SJYC07 utilizó un nuevo tratamiento para los tumores cerebrales en niños menores de 5 años. Los médicos usaron una nueva combinación de fármacos de quimioterapia (quimio) estándar. Algunos niños también recibieron radioterapia.

La radioterapia suele administrarse en el cerebro y en la columna vertebral de los niños con meduloblastoma. Los niños muy pequeños que reciben este tratamiento podrían tener problemas de razonamiento, aprendizaje y crecimiento a largo plazo. En este estudio retrasamos o evitamos el uso de radioterapia siempre que fuera posible.

La quimio se usa para tratar de reducir el meduloblastoma en niños pequeños. Esto le da más tiempo al cerebro para desarrollarse antes de administrar la radiación. Además, la quimioterapia puede evitar que la radiación sea absolutamente necesaria.

Los principales objetivos del estudio fueron:

  • Estudiar cuán bien funciona este tratamiento en los tumores cerebrales en niños pequeños
  • Identificar mejor los grupos de tipos tumorales
  • Ayudar a prever qué pacientes podrían responder al tratamiento y qué pacientes podrían correr un mayor riesgo de recaída (recidiva o reaparición del tumor)
  • Aprender más sobre la composición genética de los tumores cerebrales en niños pequeños 

¿Cuándo se realizó este estudio?

El estudio se abrió en noviembre de 2007 y se cerró en abril de 2017.

¿En qué consistió el estudio?

Los pacientes fueron tratados de conformidad con su grupo de riesgo: riesgo bajo, riesgo intermedio o riesgo alto.

En primer lugar, los cirujanos extirparon la mayor cantidad de tumor posible.

Luego, todos los pacientes se sometieron a cuatro rondas de quimioterapia de inducción con los medicamentos llamados metotrexato, vincristina, cisplatino y ciclofosfamida. Los pacientes con la enfermedad de riesgo alto también recibieron vinblastina.

A continuación se administró terapia de consolidación basada en grupos de riesgo:

  • Los pacientes de riesgo bajo recibieron 2 ciclos de 4 semanas de ciclofosfamida, etopósido y carboplatino.
  • Los pacientes de riesgo intermedio recibieron radioterapia focalizada en el lecho del tumor.
  • Los pacientes de riesgo alto recibieron topotecán y ciclofosfamida.

Finalmente, todos los pacientes recibieron ciclofosfamida, topotecán y erlotinib. 

¿Qué aprendimos de este estudio?

  • Uno de cada 3 niños participantes en este estudio estaba vivo 5 años después, sin evidencia de tumor.
  • El índice de supervivencia fue del 55 % para niños del grupo de riesgo bajo; para los del grupo de riesgo intermedio fue del 24.6 % y para los del grupo de riesgo alto, fue del 16.7 %.
  • El enfoque de tratamiento adaptado al riesgo no mejoró la supervivencia sin eventos para todos los niños pequeños con meduloblastoma.
  • Es muy importante estudiar la composición genética de estos tumores.
  • Algunos pacientes con tumores del subgrupo SHH (sonic hedgehog) presentaron una característica exclusiva en los marcadores bioquímicos (llamada patrón de metilación) de sus tumores. Esos niños tuvieron una mejoría de la supervivencia del 51 % en comparación con los pacientes cuyos tumores no tenían la característica especial.
  • Encontramos dos nuevos subtipos en el subgrupo SHH. Estos se denominaron iSHH-I e iSHH-II. Los niños con iSHH-II tuvieron mejores índices de supervivencia sin eventos que los niños con iSHH-I. Este resultado se produjo sin radiación, quimioterapia intraventricular o quimioterapia de dosis alta.

¿Cuáles son los próximos pasos de investigación como resultado de este estudio?

Al estudiar la composición genética de los tumores, ahora entendemos mejor el meduloblastoma. Usaremos los resultados del SJYC07 para planificar futuros ensayos para el meduloblastoma. Lo que aprendimos nos conducirá a nuevas formas de clasificación de estos tumores y a planificar nuevos estudios adaptados al riesgo para esta enfermedad

¿De qué forma este estudio afecta a mi hijo?

Todos los sobrevivientes de cáncer infantil deben recibir atención de seguimiento a largo plazo. A través de la Clínica Posterior a la Finalización de la Terapia en St. Jude, su hijo recibirá información y orientación sobre la atención posterior al tratamiento. Hable con su médico de St. Jude acerca de las pautas específicas que aplican a su hijo.

Para obtener más información

Hable con el médico de St. Jude de su hijo sobre las preguntas o preocupaciones que usted tenga a causa de este estudio.

Publicación generada a partir de este estudio:

Terapia adaptada al riesgo para niños pequeños con meduloblastoma (SJYC07) Resultados terapéuticos y moleculares de un ensayo multicéntrico en fase 2. Robinson GW, Rudneva VA, Buchhalter I, Billups CA, Waszak SM, Smith KS, Bowers DC, Bendel A, Fisher PG, Partap S, Crawford JR, Hassall T, Indelicato DJ, Boop F, Klimo P, Sabin ND, Patay Z, Merchant TE, Stewart CF, Orr BA, Korbel JO, Jones DTW, Sharma T, Lichter P, Kool M, Korshunov A, Pfister SM, Gilbertson RJ, Sanders RP, Onar-Thomas A, Ellison DW, Gajjar A, Northcott PA. Lancet Oncol. Junio de 2018; 19(6):768-784. doi: 10.1016/S1470-2045(18)30204-3. Publicado electrónicamente el 16 de mayo de 2018. 
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29778738

Resultados clínicos y composición molecular del meduloblastoma recidivante correspondiente al paciente. Kumar, R., Smith, K.S., Deng, M., Terhune, C., Robinson, G.W., Orr, B.A., Liu, A.P.Y., Lin, T., Billups, C.A., Chintagumpala, M., Bowers, D.C., Hassall, T.E., Hansford, J.R., Khuong-Quang, D.A., Crawford, J.R., Bendel, A.E., Gururangan, S., Schroeder, K., Bouffet, E., Bartels, U., Fisher, M.J., Cohn, R., Partap, S., Kellie, S.J., McCowage, G., Paulino, A.C., Rutkowski, S., Fleischhack, G., Dhall, G., Klesse, L.J., Leary, S., Nazarian, J., Kool, M., Wesseling, P., Ryzhova, M., Zheludkova, O., Golanov, A.V., McLendon, R.E., Packer, R.J., Dunham, C., Hukin, J., Fouladi, M., Faria, C.C., Pimentel, J., Walter, A.W., Jabado, N., Cho, Y.J., Perreault, S., Croul, S.E., Zapotocky, M., Hawkins, C., Tabori, U., Taylor, M.D., Pfister, S.M., Klimo, P. Jr., Boop, F.A., Ellison, D.W., Merchant, T.E., Onar-Thomas, A., Korshunov, A., Jones, D.T.W., Gajjar, A., Ramaswamy, V., Northcott, P.A. J Clin Oncol. 2021 Mar 1;39(7):807-821. doi: 10.1200/JCO.20.01359. Epub 2021 Ene 27.
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33502920/