Acerca de este estudio
Es posible que los niños y adolescentes con ciertos tumores sólidos, o con tumores en el cerebro o la médula espinal, no mejoren con los tratamientos habituales. Algunos de estos tipos de cáncer presentan alteraciones genéticas (en el ADN) denominadas fusiones del gen ALK. Estos cambios pueden favorecer el crecimiento del cáncer. Cuando un tratamiento deja de funcionar, o no hay ningún otro tratamiento disponible, las familias y los médicos necesitan otras opciones.
Este estudio evalúa un medicamento llamado alectinib. El medicamento está dirigido contra cánceres con fusiones del gen ALK y ha ayudado a adultos con cánceres similares. El alectinib bloquea las señales que favorecen el crecimiento de las células cancerosas. Este estudio es el primero en evaluar este medicamento en niños y adolescentes. La FDA aún no ha aprobado su uso en niños. El objetivo es determinar si es seguro para estos pacientes, cómo responde el organismo al alectinib y si puede ayudar a aquellas personas cuyo cáncer ha reaparecido o no ha respondido al tratamiento.
Los participantes toman alectinib por vía oral dos veces al día. Se puede administrar en forma de cápsula o de líquido. La dosis depende del peso corporal. Los médicos vigilarán de cerca a los pacientes para detectar posibles efectos secundarios, tomarán muestras de sangre y orina para ver cómo reacciona su organismo al medicamento, les realizarán una densitometría ósea (DXA) y radiografías para evaluar el estado de sus huesos, y llevarán a cabo pruebas de imagen o una biopsia de médula ósea (si es necesario) para comprobar cómo responden sus cánceres al medicamento. Los participantes también se someterán a pruebas genéticas para detectar mutaciones genéticas en el tejido tumoral obtenido durante una cirugía o una biopsia.
El estudio se lleva a cabo por etapas: primero se determina una dosis segura y, a continuación, se trata a más pacientes con esa dosis.
Los médicos comprobarán si los tumores se reducen, se mantienen igual o crecen. También harán un seguimiento del tiempo que el cáncer permanece bajo control. Dado que los niños aún están en fase de crecimiento, el estudio también hará un seguimiento de su crecimiento, desarrollo, salud ósea, aprendizaje y visión a lo largo del tiempo.
Lo que aprendamos de este estudio podría ayudar a crear nuevas opciones de tratamiento para los niños y adolescentes con estos tipos de cáncer difíciles de tratar.
Descripción general de los criterios de elegibilidad
- Diagnóstico de un tumor sólido o un tumor del cerebro o la médula espinal con fusión ALK positiva
- El cáncer ha reaparecido, no ha respondido al tratamiento anterior o no existe un tratamiento estándar satisfactorio
- Menor de 18 años
- Capaz de tragar cápsulas o tomar medicamentos líquidos por vía oral o mediante sonda de alimentación