Programa de tratamiento de enfermedad de células falciformes

Tratamiento de la enfermedad de células falciformes en St. Jude

St. Jude tiene un compromiso profundo y de larga duración con los niños con enfermedad de células falciformes. Nuestro equipo de científicos y médicos han estado investigando la enfermedad de células falciformes y cuidando a los pacientes con esta enfermedad desde que el hospital abrió en 1962. St. Jude Children's Research Hospital es uno de los centros líderes del país en enfermedad de células falciformes, desde la excepcional atención al paciente hasta la investigación innovadora.

Ensayos clínicos de enfermedad de células falciformes

St. Jude es el centro principal de tratamiento para niños con enfermedad de células falciformes en el área de Memphis. También consideramos derivaciones de niños que son elegibles para un ensayo de investigación clínica abierto en St. Jude de trasplante de células madre (médula ósea) o terapia de genes.

St. Jude ofrece ensayos clínicos y estudios de investigación de enfermedad de células falciformes para niños, adolescentes y adultos jóvenes. Obtenga más información sobre la investigación clínica en St. Jude.

Mire todos los ensayos clínicos de enfermedad de células falciformes.

¿Por qué elegir St. Jude para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes?

St. Jude proporciona un tratamiento y recursos educativos excepcionales para ayudar a los pacientes con anemia de células falciformes y otros trastornos de la sangre para que tengan una vida larga, feliz y saludable.

• La primera beca de investigación que recibió el hospital fue para el estudio de la enfermedad de células falciformes. Desde entonces, St. Jude ha sido parte de muchos estudios de investigación que han tenido un gran impacto en el tratamiento de la enfermedad.
• En 1983, un paciente de St. Jude fue la primera persona en el mundo en curarse de la enfermedad de células falciformes gracias a un trasplante de células madre (médula ósea). Hoy, muchas personas en el mundo se han sometido a esta terapia y ya no sufren de enfermedad de células falciformes. Un trasplante es una posible cura, pero no es fácil. Los pacientes pueden presentar varias complicaciones después de un trasplante. Es por eso que St. Jude continúa investigando curas para la enfermedad de células falciformes.
• St. Jude cuenta con varios laboratorios que llevan a cabo investigaciones innovadoras en enfermedad de células falciformes y otros trastornos de la sangre. Algunos científicos de St. Jude realizan una investigación básica. Otros trabajan en investigaciones traslacionales que conectan el laboratorio con la atención a los internados.
• St. Jude ha formado parte y liderado diversos ensayos clínicos que estudian el uso de hidroxiurea en niños con enfermedad de células falciformes. Esta investigación en curso incluye trabajo para determinar el efecto del medicamento en la protección de los órganos contra el daño que causa la enfermedad. La hidroxiurea potencia el nivel de la hemoglobina fetal en el cuerpo. Ayuda a que los glóbulos rojos se mantengan redondos y flexibles para que puedan transportarse con mayor facilidad a través de los vasos sanguíneos pequeños. También puede prevenir o desacelerar el daño en el bazo, los riñones, los pulmones y el cerebro. Los estudios han demostrado que los pacientes con altos niveles de hemoglobina fetal suelen presentar menos síntomas de enfermedad de células falciformes.
• St. Jude también cuenta con ensayos clínicos para medicamentos como Endari y crizanlizumab.
• Los investigadores de St. Jude estudian la terapia genética como una posible cura para la enfermedad de células falciformes. Agrega un gen nuevo o reemplaza un gen mutado (cambiado) para ayudar a prevenir o tratar la enfermedad.
• St. Jude cuenta con un programa de prevención de accidentes cerebrovasculares que identifica a los pacientes con alto riesgo de sufrir un accidente cerebrovascular. Estos pacientes reciben transfusiones de sangre para disminuir las probabilidades de sufrir un accidente cerebrovascular.
• La proporción de personal de enfermería/paciente no tiene comparación, con un promedio de un miembro de 1:3 en hematología y 1:1 en la Unidad de cuidados intensivos.
• La atención de la enfermedad de células falciformes en St. Jude está dirigida a encontrar curas, prevenir enfermedades y mejorar la salud en general de los pacientes. Tratamientos regulares de las células falciformes ayudan a disminuir la cantidad de:
  • Episodios de dolor
  • Episodios del síndrome torácico agudo
  • Transfusiones de sangre
  • Visitas a urgencias y hospitalizaciones

Preparación de pacientes para la vida adulta con enfermedad de células falciformes

Desde los 12 a 18 años, los pacientes con células falciformes de St. Jude participan de un programa de educación que los ayuda a pasar a una atención para adultos cuando cumplan 18.

• St. Jude colaboró con el Center for Sickle Cell Disease en la University of Tennessee Health Science Center (UTHSC), el Diggs-Kraus Sickle Cell Center en Regional One Health y el Methodist Comprehensive Sickle Cell Center para crear el St. Jude-Methodist-Regional One Sickle Cell Disease Transition Clinic. Esta clínica ayuda a que los pacientes pasen de la atención para niños a la atención para adultos. La clínica tiene como objetivo mejorar la baja tasa de transición entre los adolescentes y adultos jóvenes, así como reducir las complicaciones y muertes por la enfermedad a largo plazo.
• El St. Jude Sickle Cell Clinical Research and Intervention Program (SCCRIP) ayuda a los investigadores de St. Jude a comprender los efectos a largo plazo de la enfermedad. El SCCRIP hace el seguimiento de la salud de las personas con enfermedad de células falciformes desde la niñez hasta la adultez. El programa tiene como objetivo comprender los factores biológicos y genéticos que contribuyen al deterioro de los órganos y otras complicaciones de la enfermedad. El conocimiento ayudará a desarrollar mejores terapias para las personas con enfermedad de células falciformes para que tengan vidas más sanas y largas.