Acerca de este estudio
El glioma pontino intrínseco difuso, también conocido como GPID, es un tumor que comienza en el tallo cerebral sobre la parte trasera del cuello. El GPID es un cáncer resistente. Es difícil de tratar porque se encuentra en una zona muy sensible del cuerpo que controla la respiración y otras funciones importantes. En la mayoría de los casos, los médicos no quieren operar un tumor en esta parte del cuerpo debido al riesgo que supone para el cerebro. La mayoría de los médicos recomiendan el tratamiento con rayos X de alta energía u otro tipo de radiación. El tratamiento también puede incluir quimioterapia. Incluso con estos tratamientos, la cantidad de niños que sobreviven al GPID es muy baja.
Los investigadores están estudiando nuevos fármacos que podrían ser más eficaces para combatir este tipo de cáncer. Uno de estos medicamentos experimentales se llama panobinostat. Este fármaco ha sido aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) para su uso en adultos con un tipo de cáncer llamado mieloma múltiple, pero no ha sido aprobado para usarse en niños. Su uso en niños con GPID se considera experimental.
Según los estudios de laboratorio y en animales, los investigadores creen que el panobinostat puede destruir las células tumorales del GPID.
Propósito de este estudio
El objetivo principal de este estudio es averiguar si los niños con GPID pueden tomar panobinostat de manera segura y conocer la mejor dosis que eliminará sus tumores. Los investigadores también quieren conocer qué tipos de efectos secundarios tienen los niños con GPID cuando toman este fármaco y cómo sus cuerpos manejan este fármaco.
Descripción general de elegibilidad
- Diagnóstico del GPID
- Tener al menos 2 años, pero no más de 22 años de edad
- Poder tragarse las cápsulas enteras