¿Por qué se realizó este estudio?
Cuando el cáncer de sangre recae o no responde al tratamiento estándar, es difícil de tratar o curar. Una opción de tratamiento es un trasplante de células madre. Para estos pacientes se suele recurrir a un familiar que no tiene compatibilidad perfecta, ya que solo uno de cada 3 pacientes dispone de un donante compatible. Los trasplantes pueden realizarse más rápidamente, ya que el tiempo para encontrar donantes no emparentados puede ser de hasta 3 o 4 meses.
Para estos pacientes, necesitamos nuevos tratamientos que eliminen las células leucémicas con menos efectos secundarios a largo plazo y un menor tiempo de recuperación inmune.
Queríamos estudiar la seguridad de una quimioterapia llamada clofarabina cuando se administra con un trasplante de células madre. También queríamos averiguar la dosis más alta de clofarabina que puede administrarse de forma segura con un trasplante de células madre y si el trasplante funcionaría.
Los objetivos principales de este estudio fueron los siguientes:
- Mejorar la tasa de supervivencia.
- Averiguar la dosis más segura de clofarabina que se puede administrar.
- Descubrir cómo las células madre del donante comienzan a crecer en el cuerpo después del trasplante.
- Averiguar con qué frecuencia los niños que reciben esta terapia contraen la enfermedad de injerto contra huésped (EICH).
- Averiguar los efectos (buenos y malos) de este procedimiento.
- Ver si hay una diferencia en el sistema inmune de los pacientes que desarrollan EICH en comparación con los que no desarrollan EICH.
¿Cuándo se realizó este estudio?
El estudio abrió en enero de 2009 y cerró en octubre de 2016.
¿En qué consistió el estudio?
- El paciente recibió un tratamiento de acondicionamiento que incluía clofarabina.
- Un familiar donó células madre.
- Las células madre fueron procesadas y filtradas.
- Estas células madre se trasplantaron (infundieron) al paciente.
¿Qué aprendimos a partir de este estudio?
Los pacientes toleraron bien la clofarabina a una dosis de 50 mg/m2 administrada por vía intravenosa todos los días durante 5 días. Todos los pacientes tuvieron una recuperación rápida de sus células sanguíneas después de que las células madre del donante poblaran su médula ósea.
Solo 2 de los 13 pacientes del estudio fallecieron por causas relacionadas con el tratamiento. Por desgracia, la tasa de recaída (reaparición de la enfermedad) siguió siendo muy elevada.
¿Cuáles son los siguientes pasos en la investigación como resultado de este estudio?
Las dosis más altas de clofarabina parecen ser más eficaces para controlar la enfermedad que las dosis más bajas. Se necesita un estudio con un grupo más amplio de pacientes para seguir explorando esa posibilidad.
¿Cómo afecta este estudio a mi hijo?
Todo sobreviviente de cáncer infantil debe recibir atención médica de seguimiento a largo plazo. A través de la clínica de St. Jude After Completion of Care, su hijo recibirá información y guía para la atención después del tratamiento. Converse con su médico de St. Jude sobre pautas específicas que aplican a su hijo.
Para obtener más información
Converse con el médico de St. Jude de su hijo sobre las preguntas o inquietudes que tenga como resultado de este estudio.
Publicación generada a partir de este estudio:
Haploidentical Donor Transplantation Using a Novel Clofarabine-Containing Conditioning Regimen for Very High-Risk Hematologic Malignant Neoplasms. Sharma A, Kang G, Sunkara A, Hiroto Inaba H, Jeha S, Cross SJ, Geiger T, Triplett B. J Pediatr Hematol Oncol. 2018 nov; 40(8): e479–e485.
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6197927