Acerca de este estudio
La leucemia mielomonocítica juvenil (JMML) es un cáncer poco frecuente de la sangre que afecta principalmente a niños muy pequeños. En la actualidad, el tratamiento principal es el trasplante de células madre (médula ósea). Incluso con este tratamiento, solo alrededor de la mitad de los pacientes sobreviven y la enfermedad puede regresar. El trasplante también puede causar efectos secundarios intensos. Deseamos encontrar formas más seguras y eficaces de tratar la JMML.
En el estudio TRAZA, los proveedores de atención médica utilizan pruebas para determinar qué tan agresiva es la leucemia. Un aspecto que evalúan es el patrón de metilación, que muestra cómo se activan o se desactivan partes del ADN. Los pacientes con un solo cambio genético y un patrón de metilación bajo habitualmente presentan una forma más leve de la enfermedad. Los pacientes con más de un cambio genético o un patrón de metilación alto con frecuencia tienen una forma más agresiva.
A partir de esta información, cada paciente se incluye en un grupo de riesgo. Un grupo de riesgo indica la probabilidad de que el cáncer reaparezca o empeore. Los médicos utilizan esta información para elegir el plan de tratamiento que mejor se adapte a las necesidades de cada paciente.
Este estudio evalúa 2 medicamentos en conjunto: trametinib y azacitidina. El plan de tratamiento depende del nivel de riesgo de la enfermedad:
- En el grupo de menor riesgo, los pacientes reciben la azacitidina durante 5 días y el trametinib todos los días durante 28 días. El ciclo puede repetirse hasta 12 veces.
- En el grupo de mayor riesgo, los pacientes reciben el trametinib y la azacitidina, además de 2 medicamentos de quimioterapia denominados fludarabina y citarabina. Este grupo puede recibir hasta 2 ciclos de tratamiento.
El estudio tiene varios objetivos. Deseamos determinar:
- Si trametinib con azacitidina es seguro para niños con JMML
- Si agregar quimioterapia para los pacientes de mayor riesgo es seguro y beneficioso
- Qué tan bien responde el cáncer a estos tratamientos
Esperamos que este enfoque nuevo pueda resultar más eficaz que recurrir directamente a un trasplante de células madre.
Si el estudio demuestra que los medicamentos son seguros y eficaces, podría brindar a los médicos nuevas opciones para tratar la JMML. El estudio también puede ayudarnos a entender más sobre cómo progresa la JMML y cómo estos medicamentos la detienen.
Descripción general de los requisitos necesarios
- Tener entre 1 mes y 21 años
- Diagnóstico de leucemia mielomonocítica juvenil