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Página de inicio del St. Jude Children’s Research Hospital
La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es una enfermedad rara de la sangre y la médula ósea. La HPN puede aparecer repentinamente (paroxística) y los síntomas suelen presentarse por la noche (nocturna). Los pacientes con HPN tienen orina (pipí) que contiene glóbulos rojos descompuestos (hemoglobinuria).
Los niños con anemia aplásica tienen un mayor riesgo de desarrollar HPN.
Obtenga más información sobre la hemoglobinuria paroxística nocturna en el recurso en línea Juntos by St. Jude™.
El tratamiento de la HPN depende de los síntomas de su hijo/a y de la gravedad de la enfermedad. Algunos niños simplemente necesitan ser vigilados de cerca. Otros necesitan tratamiento para proteger sus glóbulos rojos y reducir el riesgo de coágulos de sangre.
Los tratamientos para el HPN incluyen:
St. Jude ofrece ensayos clínicos y estudios de investigación para niños, adolescentes y adultos jóvenes con trastornos de la sangre. Obtenga más información sobre la investigación clínica en St. Jude.
Meta de estudio:
Estudiar el iptacopán (LNP023) en niños y adolescentes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) para comprender la exposición al fármaco y evaluar su seguridad y tolerabilidad.
Edad:
Entre 2 y 17 años
St. Jude brinda la mayor calidad de atención para pacientes con HPN:
Otras razones para elegir a St. Jude para la atención médica son:
Los pacientes aceptados en St. Jude deben tener una enfermedad que tratemos y contar con la referencia de un médico u otro profesional médico calificado. Aceptamos a la mayoría de los pacientes según su elegibilidad para inscribirse en un ensayo clínico abierto.
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