Acerca de este estudio
Los bebés con un tipo de cáncer de la sangre llamado leucemia linfoblástica aguda (LLA) a menudo no evolucionan tan bien como los niños mayores con la misma enfermedad. Esto resulta especialmente cierto en los bebés cuyas células cancerosas presentan un cambio en un gen llamado KMT2A. Los tratamientos habituales de quimioterapia no han sido lo suficientemente eficaces para estos bebés. Los bebés tienen una probabilidad mayor de que el cáncer reaparezca. Además, presentan más efectos secundarios derivados del tratamiento.
Este estudio evalúa 2 medicamentos nuevos, el blinatumomab y el venetoclax, para determinar si incorporarlos a la quimioterapia puede ayudar a que los bebés con LLA vivan más tiempo y experimenten menos efectos secundarios. El uso del blinatumomab constituye una inmunoterapia. Ayuda al sistema inmunitario del cuerpo a detectar y eliminar las células leucémicas. El venetoclax es una terapia dirigida. Ayuda a eliminar las células leucémicas al bloquear una proteína que las ayuda a sobrevivir.
Todos los pacientes del estudio recibirán un medicamento esteroide durante 7 días para contribuir a reducir las células cancerosas. Luego, se evaluará a los pacientes para determinar si el cáncer presenta el cambio en el gen KMT2A.
- Los bebés con el cambio en el gen recibirán el blinatumomab y quimioterapia. También se los asignará de manera aleatoria (como lanzar una moneda) para que reciban tratamiento con el venetoclax o sin él.
- Los bebés sin el cambio en el gen recibirán quimioterapia y el blinatumomab, pero no el venetoclax.
Los médicos desean saber qué tan seguro es el venetoclax y qué tan bien funciona. Esta información les permitirá determinar si el venetoclax debe incorporarse en el tratamiento estándar de la LLA en bebés en el futuro.
Descripción general de los requisitos necesarios
- Tener hasta 1 año
- Tener un diagnóstico reciente de leucemia linfoblástica aguda de células B
- Las células leucémicas deben presentar CD19 en la superficie.
- No haber recibido quimioterapia previamente, salvo un ciclo breve de esteroides