Acerca de este estudio
El neuroblastoma (NBL) es un tipo de cáncer que ocurre en células nerviosas fuera del cerebro. El tratamiento del NBL se determina a partir de ciertos factores de riesgo incluyendo: El estado del tumor, que se basa en si el tumor se ha mantenido en un lugar o si se ha diseminado a otras partes del cuerpo, la edad del paciente al momento del diagnóstico y las características biológicas del tumor. Actualmente la terapia estándar para el ganglioneuroblastoma o NBL de riesgo no alto incluye solamente cirugía para extirpar el tumor o quimioterapia para reducir el tamaño del tumor seguido de cirugía. Si bien este enfoque genera excelentes tasas de cura, existe evidencia de que es posible que algunos de estos pacientes no necesiten cirugía o quimioterapia. En este estudio se inscribieron participantes menores de un año que presentaban una pequeña masa (tumor) que no afectaba otras estructuras vitales y se consideraba que era un neuroblastoma de riesgo no alto (NBL) o ganglioneuroblastoma, así como pacientes de hasta 18 meses con tumores, los mismos que tenían limitada afectación a otras estructuras o se habían diseminado en pequeña cantidad a la piel, el hígado o la médula ósea. En este estudio, los participantes fueron inscritos en 1 de 3 grupos: grupo A, grupo B o grupo C. La asignación de grupo se basó en los factores de riesgo antes mencionados. El objetivo general para todos los participantes en todos los grupos de este estudio es determinar si los médicos pueden tratar el NBL de riesgo no alto, ya sea sin realizar cirugía o reduciendo la cantidad de quimioterapia administrada, y aun así obtener muy buenos resultados.
Objetivos
- Eliminar la terapia como enfoque inicial para bebés menores de doce (12) meses con neuroblastoma pequeño en estadio L1 según la clasificación INRG mientras se mantiene una supervivencia global del 99 %.
- Eliminar la terapia como enfoque inicial para pacientes de riesgo no alto, menores de dieciocho (18) meses con neuroblastoma localizado y biología favorable (características histológicas y genómicas) mientras se mantiene una supervivencia global del 99 %.
- Lograr una supervivencia global de tres (3) años de más del 81 % para bebés menores de dieciocho (18) meses con neuroblastoma de estadio MS según el INRG con criterios objetivos para iniciación temprana de un algoritmo de tratamiento basado en la respuesta
Descripción general de elegibilidad
Criterios de inclusión del grupo A:
- El participante había sido inscrito en ANBLB1 (ANBL00B1).
- El participante fue recientemente diagnosticado con neuroblastoma MYCN no amplificado o ganglioneuroblastoma MYCN no amplificado.
- El diagnóstico del participante había sido verificado por histología.
- El participante era menor de doce (12) meses (menos de 365 días) al momento del diagnóstico.
- El participante presentaba un neuroblastoma de estadio L1 según la clasificación INRG, cuyo tumor tiene un diámetro máximo de 5 cm.
- El participante no había tenido biopsia o resección del tumor previa.
Criterios de inclusión del grupo B:
- El participante había sido inscrito en ANBLB1 (ANBL00B1).
- El participante tenía un diagnóstico reciente de neuroblastoma MYCN no amplificado o ganglioneuroblastoma MYCN no amplificado.
- El diagnóstico del participante había sido verificado por histología.
- El participante era menor de dieciocho (18) meses (menos de 547 días) al momento del diagnóstico.
- El participante tenía un neuroblastoma recientemente diagnosticado de estadio L2 según la clasificación INRG, sin síntomas que pongan en riesgo la vida o compromiso neurológico u otro compromiso funcional grave de órganos.
Criterios de inclusión del grupo C:
- El participante había sido inscrito en ANBLB1 (ANBL00B1).
- El participante presentaba un neuroblastoma MYCN no amplificado o ganglioneuroblastoma MYCN no amplificado recientemente diagnosticado.
- El diagnóstico del participante había sido verificado por histología.
- El participante era menor de dieciocho (18) meses (547 días) y tiene un neuroblastoma de estadio MS según la clasificación INRG recientemente diagnosticado.
- El participante no había recibido radioterapia o quimioterapia previa, con la excepción de dexametasona.
Criterios de exclusión:
- El participante presentó un tumor MYCN amplificado.
- Participante del grupo B o C que no se inscribió en este estudio dentro de las cuatro (4) semanas posteriores al procedimiento de diagnóstico definitivo.
- Participante del grupo A o C a quien no necesitó someterse a biopsia del tumor y que no se inscribió en este estudio dentro de las cuatro (4) semanas posteriores al estudio con imágenes de confirmación.
Para conocer el estado de elegibilidad actual de este estudio clínico, los médicos que derivan deben contactar a St. Jude Children's Research Hospital al 1-866-2ST-JUDE (1-866-278-5833).