Acerca de este estudio
Este es un ensayo clínico para obtener más información sobre la seguridad y los posibles efectos secundarios de BEAM-101 en pacientes con enfermedad de células falciformes severa (SCD, por sus siglas en inglés).
BEAM-101 está en investigación. Eso significa que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) de los Estados Unidos aún no la ha aprobado. Queremos averiguar si una sola dosis de BEAM-101 ayuda a su cuerpo a hacer lo siguiente:
- Aumentar la cantidad de un tipo de hemoglobina llamada hemoglobina F. La hemoglobina es un tipo de proteína en los glóbulos rojos que transporta el oxígeno a las células del cuerpo
- Disminuir los efectos de la SCD.
Pasos más importantes del estudio:
- Recolectamos sus células de médula ósea y sus células madre
- Enviamos esas células al laboratorio. En el laboratorio, cambiamos (editamos) el ADN de un gen específico en sus células. Esto crea un producto del estudio llamado BEAM-101. La tecnología utilizada para editar el ADN se llama edición de base. Hace ciertos cambios en el ADN. Esperamos que esta reconstrucción ayude a su cuerpo a crear más hemoglobina F.
- Usted tendrá un trasplante autólogo de médula ósea utilizando sus células modificadas. Este trasplante se lleva a cabo en el hospital. Usted recibirá medicamentos para eliminar sus células de la médula ósea y crear “espacio” para las células modificadas. Administraremos las células modificadas vía intravenosa al paciente.
- Esperamos que, una vez que las células modificadas estén en el organismo, los glóbulos rojos ya no sean falciformes ni causen complicaciones de la anemia falciforme.
Descripción general de elegibilidad
- Tener de 18 a 35 años
- Diagnóstico de enfermedad de células falciformes severa