Acerca de este estudio
La ataxia de Friedreich (AF) es una enfermedad poco frecuente que afecta el cerebro y otros sistemas del cuerpo y causa problemas de movimiento, equilibrio y coordinación. Aunque no existe una cura para la AF, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, sigla en inglés) aprobó el medicamento omaveloxolona (BIIB 141) para tratar los síntomas de la AF en pacientes mayores de 16 años.
En este estudio, queremos determinar si la omaveloxolona es segura y eficaz para tratar los síntomas de la ataxia de Friedreich en niños y adolescentes. Los participantes recibirán el medicamento omaveloxolona en forma de pastilla o una pastilla sin medicamento (placebo). La pastilla de placebo tiene el mismo aspecto, pero no contiene omaveloxolona.
Este estudio durará aproximadamente 3 años. Los participantes tendrán una visita de selección para determinar si pueden participar. En ese caso, se les realizará un examen médico, un electrocardiograma (ECG) para evaluar el funcionamiento del corazón y un ecocardiograma (ECHO, sigla en inglés), que utiliza ondas sonoras para obtener imágenes del corazón. También se les realizarán análisis de sangre y orina. Además, se les realizarán pruebas de equilibrio y otras pruebas de movimiento.
Los participantes se asignarán al azar a 1 de 2 grupos. No sabrán a qué grupo pertenecen. En la primera parte del estudio, un grupo recibirá la pastilla con omaveloxolona. El otro grupo recibirá el placebo. Esta primera parte del estudio durará 52 semanas. Cada consulta durante este período durará aproximadamente 6 horas. Los participantes responderán preguntas sobre su vida diaria, su capacidad para realizar actividades y cómo se sienten. Solo los niños de 7 años o más responderán estas preguntas por sí mismos.
Después de esta parte del estudio, los participantes y sus familias podrán decidir si desean continuar con la segunda parte. En esta parte, todos los participantes recibirán omaveloxolona. Esta parte del estudio durará hasta 104 semanas.
Este estudio es importante porque ayudará a los médicos a determinar si un medicamento que funciona en adolescentes mayores y adultos con ataxia de Friedreich también puede ayudar a los niños más pequeños. Si es eficaz y seguro, podría ayudar a que los niños con esta enfermedad se sientan más fuertes y realicen las actividades cotidianas con mayor facilidad.
Descripción general de los criterios de elegibilidad
- Tener ataxia de Friedreich
- Tener entre 2 y 15 años