Acerca de este estudio
Este es un ensayo clínico para obtener información sobre la seguridad y los efectos de CTX001 en pacientes con enfermedad de células falciformes (SCD) grave. CTX001 se considera en fase de investigación, lo que significa que no ha sido aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) de los Estados Unidos. El objetivo de este estudio es ver si una sola dosis de CTX001 permite que el cuerpo aumente la cantidad de cierto tipo de hemoglobina llamada hemoglobina F (HbF) mientras disminuye los efectos de la SCD. La hemoglobina es una proteína de los glóbulos rojos que transporta oxígeno al cuerpo.
Si participa en este estudio, recolectaremos células de médula ósea (células madre) del paciente y las enviaremos a un laboratorio. Luego, editaremos (modificaremos) el ADN en un gen específico de las células para crear el producto del estudio, CTX001. La tecnología que usamos para editar el ADN de la célula se llama CRISPR/Cas9. CRISPR/Cas9 corta el ADN como tijeras. Las células madre sanguíneas luego reparan el ADN cortado con sus herramientas de reparación naturales. Esperamos que esta reparación ayude al cuerpo a producir más hemoglobina F.
Después de que modifiquemos las células con CRISPR/Cas9, las devolveremos a través de las venas. Este procedimiento se llama trasplante autólogo de médula ósea y se lleva a cabo en el hospital. Usted recibirá medicamentos para eliminar sus células de la médula ósea y crear “espacio” para las nuevas células editadas. Luego infundiremos las células modificadas a través de una vena.
Descripción general de elegibilidad
- Tener de 18 a 35 años (de 18 a 25 en St. Jude)
- Diagnóstico de enfermedad de células falciformes grave