Acerca de este estudio
Este es un ensayo clínico para obtener información sobre la seguridad y los posibles efectos secundarios de exagamglogene autotemcel (exa-cel).
Exa-cel está en investigación. Eso significa que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos aún no la ha aprobado. Queremos ver si una sola dosis de exa-cel permite que el cuerpo de su hijo/a haga lo siguiente:
- Aumentar la cantidad de un tipo de hemoglobina llamada hemoglobina F. La hemoglobina es un tipo de proteína en los glóbulos rojos que transporta el oxígeno a las células del cuerpo.
- Disminuir los efectos de la SCD.
Pasos principales del estudio:
- Extraemos células de médula ósea (células madre) de su hijo/a.
- Enviamos esas células al laboratorio. Cambiaremos (editaremos) el ADN de un gen específico en las células de su hijo/a en el laboratorio para crear el producto del estudio (exa-cel). La tecnología que usamos para editar el ADN se llama CRISPR/Cas9. Corta el ADN como tijeras. Las células madre sanguíneas reparan el ADN cortado con sus herramientas de reparación naturales. Esperamos que esta reparación ayude al cuerpo de su hijo/a a producir más hemoglobina F.
- Su hijo/a tendrá un trasplante autólogo de médula ósea utilizando sus células modificadas. Este trasplante se hace en el hospital. Su hijo/a tomará medicamentos para eliminar sus células de la médula ósea y crear “espacio” para las células editadas. Administraremos las células modificadas por vía intravenosa a la vena de su hijo/a.
- Esperamos que una vez que las células modificadas estén en el cuerpo, los glóbulos rojos ya no serán falciformes ni causarán complicaciones de la enfermedad de células falciformes.
Descripción general de elegibilidad
- Tener entre 2 y 11 años
- Diagnóstico de enfermedad de células falciformes grave