Acerca de este estudio
Este fue un estudio de investigación para obtener más información sobre un fármaco para tratar la atrofia muscular espinal (AME). La AME es una enfermedad genética que provoca la pérdida de control muscular. No tiene cura.
El fármaco se llama nusinersen. También se conoce como Spinraza. La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) de los Estados Unidos ha aprobado nusinersen como un tratamiento para la AME.
En este estudio, queríamos encontrar la mejor dosis de nusinersen, y la más segura, para mejorar la función muscular. Inyectamos el fármaco en la parte baja de la espalda de un participante por medio de una aguja delgada. Este procedimiento se llama punción lumbar.
Descripción general de los requisitos
- Documentación genética de AME 5q
- Edad: desde 1 semana de vida hasta la adultez (las edades varían según la parte del estudio)