Acerca de este estudio
Este estudio prueba un fármaco nuevo llamado DYNE-251 en jóvenes varones con distrofia muscular de Duchenne para ver si puede mejorar la fortaleza muscular, el funcionamiento y la calidad de vida. El fármaco funciona aumentando la producción de distrofina en los músculos. Este fármaco puede funcionar para aquellos que tienen DMD y tienen un cambio genético específico. Este cambio significa que falta un área del ADN en el gen de distrofina, llamado exón 51. DYNE-251 es un medicamento experimental que no ha sido aprobado para tratar la DMD en seres humanos. Este estudio es la primera vez en que se prueba DYNE-251 en humanos.
Se asignará aleatoriamente a los participantes del estudio para recibir el medicamento del estudio o un placebo durante 6 meses. El medicamento se administrará por la vena. A este proceso se le llama infusión. Recibirán el medicamento del estudio durante por hasta 2.5 años. Luego de la primera infusión del fármaco del estudio, los participantes permanecerán en el hospital para ser monitoreados. Luego recibirán infusiones cada cuatro semanas. Pueden irse a casa después de cada una de estas infusiones y no necesitan quedarse en el hospital para ser monitoreados.
Descripción general de elegibilidad
- Varones de 4 a 16 años con un diagnóstico de distrofia muscular de Duchenne