Acerca de este estudio
La anemia de células falciformes es una enfermedad hereditaria que afecta principalmente a personas de ascendencia afroamericana. Puede acortar y reducir la calidad de vida al generar un riesgo de accidente cerebrovascular y causar daño crónico a los órganos.
La terapia génica puede potencialmente abordar la falta de terapia de curación disponible. Este estudio utilizó células madre de la médula ósea de pacientes con enfermedad de células falciformes o talasemia. Las células madre son capaces de convertirse en cualquier tipo de célula sanguínea. Suelen encontrarse en la médula ósea. Se pidió a los participantes que donaran células madre y se recolectaron con un procedimiento conocido como aspirado de médula ósea.
Descripción general de elegibilidad
- La edad del participante era igual o mayor de 2 años
- Sin enfermedad de células falciformes activa
- Recuentos sanguíneos adecuados