Acerca de este estudio
La hemofilia B es un trastorno hemorrágico hereditario causado por un defecto en el gen F9. Si tiene hemofilia B, su hígado no crea suficiente proteína factor IX. El factor IX ayuda a la sangre a coagular correctamente. Se conoce algunas veces como factor de coagulación.
Usualmente, el tratamiento de la hemofilia B involucra dosis frecuentes de la proteína factor IX, administrada por las venas. En este ensayo clínico, probaremos un nuevo tratamiento experimental. Tomaremos un gen F9 sano y lo enviaremos a su hígado para que usted pueda crear su propia proteína factor IX. Un vector llevará el gen sano. Un vector es un virus que ha sido inactivado para que ya no pueda causar una infección. Este tipo de intervención se llama terapia génica.
FLT180a es el nombre del vector usado en este estudio. No está aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) de Estados Unidos.
Si usted califica para el estudio, vendrá a St. Jude y se le administrará una dosis única de FLT180a por las venas. Deberá volver a St. Jude u otro centro de tratamiento de la hemofilia participante para visitas de seguimiento durante seis meses después de recibir el fármaco.
Descripción general de elegibilidad
- Ser hombre
- Tener, al menos, 18 años de edad
- Diagnóstico de hemofilia B