Acerca de este estudio
Los tumores del cerebro y la columna vertebral en niños muy pequeños son difíciles de tratar. Suelen tratarse con cirugía, quimioterapia y radiación. Algunos de estos tumores tienen cambios en genes o proteínas (llamadas mutaciones).
Este estudio probará si el fármaco entrectinib funcionará contra los gliomas de alto grado y otros tumores del sistema nervioso central que tienen cambios genéticos llamados fusiones de NTRK o ROS1. Los pacientes tendrán estudios de diagnóstico por imágenes para ver cómo el tumor responde al fármaco. La duración del tratamiento de este estudio es de 5 años.
Acerca de los cambios genéticos de fusión de NTRK
Los cambios genéticos de la fusión de NTRK (receptor tirosina-cinasa neurotrófico) suceden cuando un gen de NTRK se une con otro gen. Esto crea una proteína de fusión que envía señales para que las células crezcan sin control, lo que lleva a la formación de tumores. Estas fusiones pueden suceder en diferentes tipos de cánceres, incluidos los tumores cerebrales y de médula espinal en niños.
Entrectinib está diseñado para bloquear las señales anormales de fusiones de NTRK, que pueden ayudar a detener o desacelerar el crecimiento de los tumores.
Acerca de los cambios genéticos de la fusión de ROS1
Los cambios genéticos de la fusión de ROS1 suceden cuando el gen de ROS1 se fusiona con otro gen y crea una proteína que puede impulsar el crecimiento del cáncer. Este tipo de mutación se encuentra en algunos tumores cerebrales y de columna vertebral, así como otros cánceres.
Entrectinib funciona al atacar las proteínas de fusión de ROS1 y al potencialmente detener el crecimiento del tumor y mejorar los resultados para los niños con estos cambios genéticos.
Descripción general de elegibilidad
- Edad: desde el nacimiento hasta los 3 años
- Tumor cerebral recientemente diagnosticado que tenga la mutación de NTRK o ROS1
- No haberse sometido previamente a terapia contra el cáncer
