Acerca de este estudio
Este estudio probará la seguridad de un nuevo fármaco en estudio en pacientes con hemofilia A. Este es un tratamiento no probado y será la primera vez que el fármaco se use en humanos.
La hemofilia A es un trastorno de la sangre que se encuentra mayormente en los hombres. También se conoce como deficiencia de factor VIII o factor 8. La hemofilia A es un trastorno genético, es decir, puede ser hereditario. Las personas con hemofilia A no crean suficiente factor VIII en su sangre. El factor VIII ayuda a la sangre a coagular o detener un sangrado. Las personas con hemofilia A tienen fácilmente moretones y suelen sangrar en sus articulaciones y tejidos blandos.
El tratamiento estándar para la hemofilia A son las infusiones intravenosas (por una vena) frecuentes del concentrado de proteína factor VIII para ayudar a que la sangre coagule con normalidad.
En este estudio, los médicos utilizarán un procedimiento nuevo para ayudarlo a producir su propio factor VIII. Tomarán un gen de factor VIII y lo llevarán al hígado mediante un vector, que es un virus que ha sido inactivado para que ya no pueda causar una infección. Este tipo de tratamiento se llama terapia génica.
Descripción general de elegibilidad
- Ser hombre
- Tener, al menos, 18 años de edad
- Hemofilia A grave