Acerca de este estudio
La enfermedad de células falciformes es un trastorno sanguíneo grave que modifica el funcionamiento de los glóbulos rojos. Los glóbulos rojos saludables son redondos y blandos. En la enfermedad de células falciformes, las células se vuelven duras, pegajosas y adoptan una forma similar a un plátano (forma de hoz). Además, se descomponen con mayor rapidez que las células sanas. Cuando se descomponen, el cuerpo queda sin suficientes glóbulos rojos para transportar oxígeno, lo cual provoca anemia.
Las células falciformes pueden obstruir el flujo sanguíneo y causar episodios de dolor llamados crisis vasooclusivas. También pueden dañar los órganos y generar un cansancio profundo.
En este estudio, se evaluará un medicamento nuevo llamado etavopivat. Este medicamento está diseñado para ayudar a que los glóbulos rojos se mantengan sanos y transporten mejor el oxígeno. Los investigadores desean saber si este medicamento puede reducir la cantidad de episodios de dolor y ayudar a que las personas se sientan menos cansadas. También quieren determinar si contribuye a mejorar la anemia, la salud de los órganos y la capacidad para realizar actividad física. Además, verificarán si el medicamento es seguro.
A las personas que participen en el estudio se las asignará de manera aleatoria para que reciban el etavopivat o un placebo (una pastilla que tiene el mismo aspecto, pero no contiene medicamento) durante 1 año. Después de ese período, todas las personas recibirán el etavopivat durante un año adicional. Quienes participen tomarán 2 comprimidos por día. Visitarán la clínica aproximadamente 20 veces durante los 2 años del estudio. En estas visitas, los médicos realizarán análisis de sangre y orina (pis), efectuarán pruebas cardíacas y harán preguntas sobre el dolor y las actividades cotidianas. En algunas visitas, se llevará a cabo una prueba de caminata para observar cuánto puede caminar la persona en 6 minutos.
El objetivo principal es determinar si el etavopivat es seguro y si actúa mejor que el placebo para reducir las crisis de dolor. Los investigadores también evaluarán si mejora la salud de la sangre, reduce el cansancio y contribuye al bienestar general. Estos resultados podrían conducir a tratamientos nuevos que faciliten la vida de las personas con enfermedad de células falciformes.
Descripción general de los requisitos necesarios
- Tener enfermedad de células falciformes
- Tener, al menos, 12 años
- Haber tenido entre 1 y 15 episodios de dolor durante el último año