Acerca de este estudio
Este estudio probará una nueva terapia con medicamentos para la linfohistiocitosis hemofagocítica. Esta afección se conoce también como HLH o enfermedad HLH.
El fármaco de este estudio se llama ruxolitinib (Jakafi). La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado ruxolitinib para tratar a adultos con ciertos trastornos sanguíneos. La FDA también ha aprobado el medicamento para tratar una afección llamada enfermedad de injerto contra huésped resistente a los esteroides en adultos y niños de, al menos, 12 años.
Las investigaciones indican que el ruxolitinib puede reducir la inflamación del sistema inmunológico que se produce con la HLH. Los estudios también indican que el ruxolitinib puede funcionar mejor que otras terapias para la HLH.
Aunque los estudios han demostrado que el ruxolitinib es seguro en niños con cáncer, no sabemos cuál es la dosis más segura y adecuada de este medicamento para niños con HLH. Este estudio solo utilizará dosis de ruxolitinib que se han demostrado seguras cuando se administran a niños con cáncer.
Descripción general de elegibilidad
- Tener de 6 semanas a 22 años
- HLH recientemente diagnosticada
- Antecedentes de HLH que no responde a terapia previa