Acerca de este estudio
La enfermedad de células falciformes es un trastorno de la sangre que puede causar numerosos problemas de salud, incluidos dolor, complicaciones pulmonares y coágulos sanguíneos. Estos problemas pueden dar lugar a hospitalizaciones frecuentes e, incluso, a una muerte temprana. Los médicos desean comprender por qué algunos niños con enfermedad de células falciformes presentan estos problemas y otros no. En la actualidad, no existe información suficiente para predecir quién se enfermará ni qué tan graves serán los síntomas. Este estudio tiene como objetivo identificar cuáles son esos factores de riesgo.
El estudio incluirá a niños y adultos jóvenes con enfermedad de células falciformes que hayan presentado 1 o más de los siguientes problemas de salud:
- Episodios de dolor (denominados crisis vasooclusivas)
- Problemas pulmonares (denominados síndrome torácico agudo)
- Coágulos sanguíneos (denominados tromboembolia venosa)
El estudio recopilará información de salud a partir de los registros médicos y obtendrá pequeñas muestras de sangre de estos pacientes durante los episodios de dolor, las complicaciones pulmonares y los eventos de coágulos sanguíneos. Los objetivos del estudio consisten en:
- Comprender mejor cómo se desarrollan estos problemas
- Identificar sustancias en la sangre (biomarcadores) que permitan predecir el riesgo de presentar problemas
- Comprender mejor cómo tratar estos problemas
Los pacientes que participen en el estudio no recibirán tratamientos nuevos. En su lugar, los investigadores recopilarán información de los registros médicos y obtendrán pequeñas muestras de sangre.
Conocer mejor los factores de riesgo podría ayudar a los médicos a desarrollar tratamientos más eficaces y a prevenir problemas graves en el futuro.
Descripción general de los requisitos necesarios
- Enfermedad de células falciformes
- Entre 0 y 20 años
- Debe presentar:
- Crisis vasooclusiva
- Síndrome torácico agudo
- Tromboembolia venosa