¿Por qué se realizó este estudio?
El neuroblastoma es el tumor sólido más común (fuera del cerebro) en niños. Es un cáncer de células nerviosas que aparece como un bulto o masa en el abdomen, pecho, cuello o pelvis. En casi la mitad de los niños con neuroblastoma, el tumor se disemina a otras partes del cuerpo, como los huesos, el hígado, los ganglios linfáticos y la médula ósea.
Este equipo se realizó como parte de un estudio más grande. Los científicos querían averiguar si añadir un nuevo fármaco llamado hu14.18K322A a dos ciclos de inducción con quimioterapia estándar (quimio) resultaría en mejores respuestas tumorales que la quimio estándar por sí sola.
Hu14.18K322A es un anticuerpo monoclonal, una proteína creada en un laboratorio. Esta proteína está diseñada para unirse a las células cancerosas que tienen en su superficie una molécula llamada antígeno GD2. Casi todas las células tumorales del neuroblastoma tienen el antígeno GD2 en su superficie. Cuando hu14.18K322A se une a las células del neuroblastoma, le indica al sistema inmunológico que ataque y destruya las células cancerosas sin dañar las células sanas cercanas. Algunos pacientes también recibieron tratamiento con células asesinas naturales. Las células asesinas naturales (NK, por sus siglas en inglés) son células del sistema inmunológico que ayudan a combatir el cáncer así como a las células infectadas por virus.
En este estudio también se recogieron muestras de sangre y médula ósea para comprender mejor cómo funciona hu14.18K322A cuando se administra junto con la quimioterapia.
Los objetivos principales de este estudio fueron los siguientes:
- Averiguar si una nueva combinación de tratamiento con el anticuerpo hu14.18K322A era segura y daba lugar a una mejor respuesta tumoral cuando se combinaba con dos ciclos con quimioterapia estándar de inducción.
- Averiguar cómo se comportaban las células asesinas naturales en el organismo en presencia de la quimioterapia y el anticuerpo.
¿Cuándo se realizó este estudio?
El estudio abrió en mayo de 2013 y cerró en octubre de 2019.
¿En qué consistió el estudio?
Los pacientes se sometieron a pruebas que incluían:
- Un examen físico, que incluía mediciones de altura y peso
- Análisis de sangre y orina
- Aspirado y biopsia de médula ósea
- Una prueba de embarazo para las mujeres
- Pruebas de imagen como radiografías, tomografías computarizadas, resonancias magnéticas y pruebas MIBG
- Pruebas de función renal
- Electrocardiograma para comprobar la actividad eléctrica del corazón
- Ecocardiograma para evaluar la función cardíaca
- Pruebas auditivas
- Exámenes de la vista
Los pacientes fueron tratados con el anticuerpo hu14.18K322A y quimioterapia. Algunos pacientes también recibieron tratamiento con células asesinas naturales.
¿Qué aprendimos a partir de este estudio?
Los pacientes toleraron bien el tratamiento y observamos una reducción de los tumores. El 97 % de los pacientes tuvo respuestas parciales o mejores a los dos primeros ciclos de quimioterapia y anticuerpos. La tasa de supervivencia libre de eventos a 3 años fue del 74 %. Añadir las células asesinas naturales al tratamiento tolerado por los pacientes fue seguro.
¿Cuáles son los siguientes pasos en la investigación como resultado de este estudio?
Se necesitan estudios futuros para confirmar estos hallazgos y el papel que juega la combinación de quimioterapia y terapia inmune para niños con neuroblastoma.
¿Cómo afecta este estudio a mi hijo?
Todo sobreviviente de cáncer infantil debe recibir atención de seguimiento a largo plazo. En la clínica St. Jude After Completion of Care, brindaremos a su hijo información y guía para la atención después del tratamiento. Por favor, converse con su médico de St. Jude sobre pautas específicas para su hijo.
Para obtener más información
Por favor, converse con el médico de St. Jude de su hijo sobre las preguntas o inquietudes que tenga como resultado de este estudio.
Publicaciones generadas a partir de este estudio:
Un ensayo de fase II de Hu14.18K322A en combinación con quimioterapia de inducción en niños con neuroblastoma de alto riesgo recién diagnosticado. Furman WL, Federico SM, McCarville MB, Shulkin BL, Davidoff AM, Krasin MJ, Sahr N, Sykes A, Jianrong W, Brennan RC, Bishop MW, Helmig S, Stewart E, Navid F, Triplett B, Santana VM, Bahrami A, Anthony G, Yu AL, Hank J, Gillies SD, Sondel PM, Leung WH, Pappo AS. Clin Cas Res. 2019 Nov; 25 (21):6320-28. Doi: 10.1158/1078-0432.CCR-19-1452. Epub 2019 Oct 10. PMID: 31601569; PMCID: PMC6825564.
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31601569/
Cinética longitudinal de células NK y citotoxicidad en niños con neuroblastoma inscritos en un ensayo clínico de fase II.. Nguyen R, Sahr N, Sykes A, McCarville MB, Federico SM, Sooter A, Cullins D, Rooney B, Janssen WE, Talleur AC, Triplett BM, Anthony G, Dyer MA, Pappo AS, Leung WH, Furman WL. J Immunother Cancer. 2020 Mar;8(1):e000176. Doi: 10.1136/jitc-2019-000176. PMID: 32221013; PMCID: PMC7206969.
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32221013/
Mejor resultado en niños con neuroblastoma de alto riesgo recién diagnosticado tratados con quimioinmunoterapia: Resultados actualizados de un estudio de fase II utilizando hu14.18K322A.. Furman WL, McCarville B, Shulkin BL, Davidoff A, Krasin M, Hsu CW, Pan H, Wu J, Brennan R, Bishop MW, Helmig S, Stewart E, Navid F, Triplett B, Santana V, Santiago T, Hank JA, Gillies SD, Yu A, Sondel PM, Leung WH, Pappo A, Federico SM. J Clin Oncol. 2022 Feb 1;40(4):335-344. Epub 2021 Dic 6.:
https//pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34871104/