Sobre este estudio
Los pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) o leucemia aguda de linaje ambiguo (LALA) tienen glóbulos blancos que no son normales. Los glóbulos blancos forman parte del sistema inmune del cuerpo y se desarrollan en la médula ósea. Las células anómalas crecen más rápido que otras células sanas en la médula ósea y las desplazan. Esto hace que a los pacientes con estas enfermedades les resulte más difícil combatir las infecciones.
Estas leucemias pueden ser difíciles de tratar. En algunos pacientes, el tratamiento no cura completamente la leucemia. Es posible que la leucemia no desaparezca después del tratamiento (resistente) o que reaparezca después del tratamiento (recidivante).
Este estudio evaluará si un nuevo fármaco llamado revumenib es un tratamiento seguro y eficaz para estos pacientes. El revumenib se administrará junto con otros dos fármacos llamados azacitidina y venetoclax. Revumenib no está aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) de Estados Unidos. La azacitidina y el venetoclax están aprobados por la FDA para el tratamiento de ciertos tipos de leucemia en adultos. Aunque la azacitidina y el venetoclax se utilizan a menudo para tratar la LMA en niños, ninguno de estos fármacos está aprobado por la FDA para este fin.
Queremos ver si el revumenib, la azacitidina y el venetoclax (RAV) pueden ayudar a tratar a los pacientes con estas enfermedades. La administración simultánea de estos 3 fármacos es experimental, ya que se trata del primer estudio en el que se utilizan estos fármacos en pacientes pediátricos.
Los pacientes con leucemia recidivante tienen un mayor riesgo de contraer infecciones fúngicas. En este estudio, los pacientes tomarán medicamentos para prevenir o tratar las infecciones fúngicas. Algunos de estos fármacos podrían afectar el funcionamiento del revumenib en el organismo y provocar efectos secundarios. Queremos encontrar el mejor tratamiento para los pacientes que toman fármacos antifúngicos y RAV.
Propósito de este ensayo clínico
- Averiguar la dosis de revumenib, azacitidina y venetoclax que se puede usar para tratar con seguridad a niños, adolescentes y adultos jóvenes con LMA o LALA con recaída o resistente.
- Conocer los efectos secundarios causados por este tratamiento.
- Averiguar si este tratamiento es eficaz.
- Obtener información sobre cómo este tratamiento afecta el cuerpo.
Descripción general de los requisitos necesarios
- Tener de 1 a 30 años de edad.
- Tener leucemia mieloide aguda o leucemia aguda de linaje ambiguo.
- Presentar cambios genéticos específicos.
- Tener un funcionamiento adecuado de los órganos.