Sobre este estudio
Los tratamientos para la enfermedad de células falciformes incluyen medicamentos y transfusiones de sangre para reducir o evitar el dolor y otros efectos secundarios. La única cura es un trasplante de células madre (médula ósea).
Queremos ver si un fármaco llamado motixafortide es seguro para adultos con enfermedad de células falciformes. También queremos averiguar si el fármaco ayudará al cuerpo de una persona a aumentar la cantidad de células madre que se pueden recolectar para un posible trasplante futuro.
En este estudio, los pacientes recibirán motixafortide mediante inyección debajo de la piel. Cerca de 8 horas después, recolectaremos células madre. El paciente regresará a la clínica dentro de 7 a 10 días después de la última dosis del fármaco para otro examen y extracción de sangre.
Algunas de las células madre que recolectamos se almacenarán en caso de que el paciente necesite un trasplante o terapia genética más adelante. Si más adelante el paciente recibe un trasplante que no funciona, podríamos usar estas células almacenadas como una terapia de “rescate”. Este estudio también nos mostrará qué tan bien su cuerpo podría responder a un paso necesario en el proceso de terapia genética. Lo que aprendamos de este estudio puede ayudarnos a mejorar la atención médica y lograr avances en las curas para la enfermedad de células falciformes.
Descripción general de los requisitos necesarios
- Tener 18 años o más.
- Enfermedad de células falciformes grave.
- Tener colocada una línea central o poder realizar una aféresis sin una línea central.