Sobre este estudio
La inmunodeficiencia combinada grave (SCID) es una enfermedad que afecta el sistema inmune. Se conoce comúnmente como la enfermedad del “niño burbuja”. Los niños con SCID son más propensos a contraer infecciones porque su sistema inmune no funciona correctamente.
El trasplante de células hematopoyéticas (TCMH) es un procedimiento frecuente utilizado para tratar la SCID y otras enfermedades. El TCMH también se conoce como trasplante de células madre o trasplante de médula ósea.
El TCMH comienza con un medicamento contra el cáncer llamado quimioterapia. Este medicamento daña o elimina la médula ósea para hacer espacio dentro de los huesos para nuevas células sanguíneas. Luego, los médicos brindan a su hijo células hematopoyéticas sanas provenientes de un donador. Estas células viajan por la sangre hacia el espacio en la médula ósea donde comienzan a crecer y producir nuevas células sanguíneas.
El mejor donante para un trasplante de médula ósea es un hermano o hermana que sea “compatible” con el tipo inmunológico de su hijo. Si su hijo no tiene un hermano compatible, alguien que sea compatible en parte o casi compatible puede donar células sanguíneas. Este donante puede ser otro familiar o un voluntario no emparentado.
En este estudio, los médicos le administrarán a su hijo células inmunes de un donante no emparentado o de un familiar para proporcionarle cierta protección inmune antes de que pueda producir sus propias células inmunes. Si su hijo tiene un hermano compatible, no se le administrarán células inmunes adicionales.
Descripción general de los requisitos necesarios
- Ser un bebé de al menos 2 meses de edad con diagnóstico de SCID.
- Tener un donante compatible entre hermanos, un donante compatible no emparentado o un donante familiar compatible con un solo haplotipo.