Sobre este estudio
Los médicos quieren encontrar nuevos tratamientos para los tumores cerebrales que reaparecen después del tratamiento o que no mejoran con el tratamiento. Saben que los tumores alteran el “equilibrio natural” de las células del cuerpo. Esta alteración obliga a las células a crecer y dividirse. Los médicos se refieren a este proceso como “activación del ciclo celular”. Los fármacos que inhiben estas señales moleculares se conocen como “inhibidores del ciclo celular”.
Los médicos también han identificado algunos fármacos que tienen el potencial de destruir tumores cerebrales particulares. Sin embargo, estos fármacos necesitan un refuerzo adicional para ser más eficaces. Los investigadores de este estudio quieren averiguar si la administración de una combinación de inhibidores del ciclo celular con fármacos específicos adaptados a un tipo de tumor concreto puede tratar este tipo de tumores agresivos.
Este estudio evaluará una terapia con combinación de fármacos en niños y adultos jóvenes con tumores en el cerebro y la médula espinal. Este estudio se llama estudio de fase I porque el objetivo es encontrar la dosis más alta de estos fármacos que se pueden administrar con seguridad.
La primera parte del estudio es una fase de detección. En esta fase, los médicos analizarán una muestra de su tumor para determinar si es un buen candidato para uno de los tres tratamientos de este ensayo clínico. Si la prueba muestra que usted es elegible, St. Jude lo asignará a uno de los tres grupos de tratamiento. Estos grupos de tratamiento se denominan Estrato A, Estrato B y Estrato C.
Todos los participantes del estudio recibirán un fármaco llamado ribociclib, un inhibidor del ciclo celular. Este fármaco se administrará en combinación con uno de estos tres fármacos adicionales: gemcitabina, trametinib o sonidegib. En el Estrato A, los participantes recibirán ribociclib y gemcitabina. En el Estrato B, los participantes recibirán ribociclib y trametinib. En el Estrato C, los participantes recibirán ribociclib y sonidegib. Su tratamiento específico dependerá del tipo de tumor y del grupo de tratamiento al que pertenezca.
El ribociclib ha sido aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) de los Estados Unidos para el tratamiento de adultos con cáncer de mama. La gemcitabina ha sido aprobada por la FDA para el tratamiento de adultos con cáncer de ovario, mama, pulmón y páncreas. El trametinib y el sonidegib han sido aprobados por la FDA para el tratamiento de adultos con ciertos tipos de cáncer de piel. Ninguno de estos fármacos ha sido aprobado para tratar tumores cerebrales ni para tratar a niños con ningún tipo de cáncer. Sin embargo, nuestra investigación indica que estos fármacos pueden tener un buen efecto contra los tumores cerebrales.
Propósito de este ensayo clínico
El objetivo principal de este estudio es averiguar la dosis más alta del fármaco en combinación que es seguro de administrar a niños y adultos jóvenes con estos tumores cerebrales. Los investigadores también quieren conocer los efectos positivos y negativos de estas combinaciones de medicamentos, así como obtener más información sobre cómo su cuerpo absorbe, procesa y elimina estos fármacos (farmacocinética).
Los participantes también tendrán la opción de participar en estudios adicionales. Estos pueden incluir análisis de sangre adicionales y pruebas en el tumor ya extirpado. Estos estudios ayudarán a los investigadores a comprender mejor la composición molecular de su tipo de tumor cerebral e informar mejor la investigación sobre la respuesta de su tumor a la terapia. Usted no obtendrá un beneficio directo para su salud de estos estudios opcionales. Sin embargo, los resultados pueden ayudar a personas con el mismo tipo de tumor en el futuro. El objetivo de esta investigación es, con el tiempo, mejorar la capacidad de adaptar el tratamiento a su tipo de tumor.
Descripción general de los requisitos necesarios
- Tener entre 1 y 39 años.
- Tener meduloblastoma, ependimoma o tumor del sistema nervioso central (SNC) recurrente, progresivo o refractario.