¿Por qué se realizó este estudio?
Este estudio evalúa el uso de un nuevo fármaco, el crenolanib, para tratar dos tipos de cáncer cerebral:
- Glioma pontino intrínseco difuso (GPID) recientemente diagnosticado.
- DIPG o glioma de alto grado (HGG, por sus siglas en inglés) que reapareció después del tratamiento.
Estos tipos de cáncer cerebral pueden ser difíciles de tratar. Crecen rápidamente y tienden a diseminarse. Estos tumores se encuentran en una parte del cerebro que dificulta o imposibilita la cirugía.
El tratamiento usual para los tumores GPID es la radiación cerebral. No suele curar el cáncer. La quimioterapia después de la radiación no ayuda a que los pacientes vivan por más tiempo. Los pacientes necesitan medicamentos que combatan mejor sus tumores.
En este ensayo clínico, probamos el nuevo fármaco para terapia dirigida, crenolanib, en pacientes con GPID y HGG. El crenolanib ayuda a bloquear las actividades de un grupo de proteínas en la superficie de las células llamadas receptor del factor de crecimiento derivado de plaquetas (PDGFR, por sus siglas en inglés). Estas proteínas ayudan a los tumores a obtener el suministro de sangre que necesitan para crecer y diseminarse.
Los objetivos principales de este estudio fueron los siguientes:
- Encontrar la dosis de crenolanib más segura y alta que podría tratar a los pacientes sin efectos secundarios graves
- Obtener más información sobre los efectos secundarios causados por el crenolanib.
- Estudiar cómo el cuerpo procesa (elimina) el crenolanib.
- Obtener más información sobre cómo actúa el crenolanib en el cuerpo para combatir el cáncer cerebral.
- Averiguar si el crenolanib se puede usar de forma segura solo o junto con la radiación cerebral.
- Averiguar si el crenolanib, administrado solo o con radiación, puede tratar mejor los tumores cerebrales.
- Averiguar si las imágenes (RM) pueden proporcionar nuevos detalles sobre cómo crecen los tumores.
- Obtener más información sobre cómo este tratamiento afecta la calidad de vida de los pacientes y sus padres.
¿Cuándo se realizó este estudio?
El estudio abrió en julio de 2011 y cerró en octubre de 2016.
¿En qué consistió el estudio?
Tratamos 2 grupos de pacientes de 18 meses a 21 años de edad:
- Los pacientes en el Grupo A tenían un diagnóstico reciente de GPID. Estos pacientes recibieron radiación y crenolanib durante 6 semanas. Continuaron tomando crenolanib por hasta 2 años después de la radioterapia.
- Los pacientes en el Grupo B tenían GPID o HGG que regresó después del tratamiento. No recibieron radioterapia pero tomaron crenolanib por hasta 2 años.
Durante las etapas iniciales del estudio, los pacientes recibieron las dosis más bajas de crenolanib. Si esta dosis era segura, la dosis se incrementaba lentamente para cada grupo nuevo de pacientes. Este proceso continuó hasta que encontramos la dosis más alta y segura.
Durante su tratamiento, los pacientes tuvieron exámenes físicos, análisis de sangre y orina, MRI de sus cerebros y pruebas de electrocardiograma de sus corazones. Estas pruebas mostraron lo siguiente:
- Cuánto crenolanib había en su cuerpo y qué tan rápido su cuerpo lo eliminaba.
- Su respuesta al fármaco.
- Cómo afectaba a sus cuerpos.
- Los efectos secundarios.
Los pacientes y las familias también contestaron preguntas de una encuesta para averiguar cómo los tratamientos afectaron la calidad de vida de los pacientes.
¿Qué aprendimos a partir de este estudio?
El tratamiento con crenolanib fue bien tolerado y seguro. La superficie corporal total (BSA, por sus siglas en inglés) del paciente influyó en la capacidad de eliminar el fármaco del organismo. Los médicos deben tener esto en cuenta a la hora de determinar la dosis. Los pacientes que tomaban reductores de la acidez estomacal tuvieron una mayor exposición al crenolanib en sus cuerpos. Desarrollamos un modelo para estudiar la seguridad de este fármaco en niños y adultos jóvenes con GPID o HGG recurrente. En el futuro, tenemos previsto analizar otra información de los resultados de este estudio.
¿Cuáles son los siguientes pasos en la investigación como resultado de este estudio?
La información de este estudio ayudará a los investigadores a realizar más ensayos clínicos de crenolanib en niños y adultos jóvenes de una manera segura.
¿Cómo afecta este estudio a mi hijo?
Todo sobreviviente de cáncer infantil debe recibir atención de seguimiento a largo plazo. En la clínica St. Jude After Completion of Care, brindaremos a su hijo información y guía para la atención después del tratamiento. Converse con su médico de St. Jude acerca de pautas específicas para su hijo.
Para obtener más información
Converse con el médico de St. Jude de su hijo sobre las preguntas o inquietudes que tenga como resultado de este estudio.
Publicación generada a partir de este estudio
Population pharmacokinetics of crenolanib in children and young adults with brain tumors. Bisbee C, Campagne O, Gajjar A, Tinkle CL, Stewart CF. Cancer Chemother Pharmacol. 2022 abr;89(4):459-468. Epub 25 de febrero de 2022. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35212779/