Acerca de este estudio
La anemia aplásica grave (SAA, por sus siglas en inglés) es una enfermedad poco frecuente en la que el cuerpo deja de producir suficientes células sanguíneas nuevas. El sistema inmune del paciente ataca a su médula ósea. Esto hace que sea difícil para la médula ósea producir células sanguíneas sanas.
Si el paciente tiene un hermano o hermana, u otro familiar cuya médula ósea es completamente compatible, se le suele tratar con un trasplante de médula ósea (BMT, por sus siglas en inglés), que también se conoce como un trasplante de células hematopoyéticas o TCMH. Este trasplante ayuda a que el paciente produzca nuevas células sanas.
Si ningún familiar es compatible, el paciente puede recibir un tratamiento conocido como terapia inmunodepresora (IST, por sus siglas en inglés). La IST consiste en dos fármacos (globulina antitimocítica equina y ciclosporina) que ralentizan el ataque del sistema inmune a la médula ósea.
Otro enfoque del tratamiento es un BMT de un donante no relacionado compatible. Esto se suele usar para pacientes que no respondieron a la IST o que tienen una recaída de la enfermedad. Sin embargo, en los últimos años hemos aprendido que la BMT de donantes no relacionados compatibles realizada como terapia inicial ofrece excelentes tasas de cura.
Este ensayo clínico estudia a los pacientes con SAA que no tienen donantes hermanos compatibles. Algunos pacientes serán seleccionados al azar para recibir IST como primer tratamiento. El otro grupo recibirá un TCMH de un donante no relacionado compatible como primer tratamiento. Nuestro objetivo es comprobar la eficacia de estos tratamientos y determinar cuál de ellos produce menos efectos secundarios.
Los científicos realizarán un seguimiento de los participantes en el estudio durante 5 años desde el momento en que comiencen el ensayo. Los pacientes acudirán a consultas médicas, realizarán pruebas de laboratorio y se les preguntará sobre los efectos secundarios y su calidad de vida.
Propósito de este ensayo clínico
- Averiguar si el IST o el BMT de donante no relacionado compatible conduce a una mejor supervivencia y a menos problemas.
- Ayudar a los científicos a comprender mejor la enfermedad.
Descripción general de los requisitos necesarios
- Tener anemia aplásica grave.
- Tener hasta 25 años.
- No tener un donante hermano completamente compatible.
- Tener al menos dos donantes no relacionados compatibles.