Acerca de este estudio
La enfermedad de células falciformes (SCD, sigla en inglés) es un grupo de trastornos sanguíneos que afectan la forma en que los glóbulos rojos transportan el oxígeno. Los glóbulos rojos utilizan la hemoglobina para transportar oxígeno a los tejidos del cuerpo. Los glóbulos rojos normales son redondos y flexibles, y pueden fluir a través de los vasos sanguíneos. En las personas con anemia falciforme, los glóbulos rojos son rígidos y tienen forma de plátano (forma de hoz). Estas células se adhieren entre sí. Pueden obstruir los vasos sanguíneos, lo que causan dolor y, en algunos casos, daños en los órganos.
La atención estándar para la SCD incluye medicamentos y transfusiones de sangre para controlar el dolor y otros problemas de salud. En los casos más graves, el paciente puede someterse a un trasplante de células madre (médula ósea). Este tratamiento sustituye las células sanguíneas enfermas de un paciente por células sanas de un donante.
Este estudio comparará a los pacientes que reciben atención estándar con aquellos que reciben trasplantes de células madre para la anemia falciforme. Los investigadores desean saber cómo afectan los tratamientos estándar y los trasplantes de células madre a la calidad de vida de los niños, adolescentes y adultos jóvenes con SCD.
Los investigadores recopilarán información sobre el bienestar, los niveles de dolor y las capacidades cognitivas de los pacientes. Esta información se recopilará de:
- Historias clínicas de los pacientes.
- Encuestas anuales sobre su salud y calidad de vida.
- Pruebas cognitivas (de pensamiento) anuales para medir el funcionamiento de sus cerebros.
El estudio tendrá una duración de 3 años.
El objetivo de este estudio es comprender cómo evolucionan las personas con enfermedad de células falciformes tras un trasplante de células madre, en comparación con aquellas que reciben el tratamiento estándar con medicamentos y transfusiones de sangre.
Descripción general de los requisitos necesarios
- Tener enfermedad de células falciformes
- No recibir un trasplante de células madre
- Tener entre 3 y 20 años
- Estar inscrito en el estudio GRNDaD