Acerca de este estudio
Los niños con neurofibromatosis tipo 1 (NF1) pueden desarrollar un tumor cerebral llamado glioma de grado bajo. Por lo general, estos tumores crecen lentamente, pero pueden causar problemas de visión, movimiento, aprendizaje y vida diaria. Algunos niños necesitan más tratamiento si la cirugía no puede extirpar todo el tumor o si el tumor comienza a crecer de nuevo.
La mayoría de los gliomas de grado bajo en pacientes con NF1 se encuentran en la vía óptica. Por lo tanto, en la mayoría de los casos no es posible extirpar el tumor. Los médicos quieren encontrar tratamientos que funcionen bien y causen menos efectos secundarios.
Este estudio es para niños y adultos jóvenes con glioma de grado bajo relacionado con NF1. Los médicos revisarán los antecedentes médicos de cada paciente para ver si el estudio puede ser adecuado.
El estudio evalúa si un fármaco llamado selumetinib funciona tan bien como la quimioterapia estándar para el glioma de grado bajo relacionado con NF1. Los fármacos de quimioterapia estándar son carboplatino y vincristina. La quimioterapia ataca a las células cancerosas, pero también puede afectar a las células sanas y causar efectos secundarios. Selumetinib es una terapia dirigida. Funciona bloqueando las señales que las células tumorales necesitan para crecer.
Los pacientes son asignados al azar (como cuando se lanza una moneda al aire) a 1 de 2 grupos. Esto significa que cada persona tiene la misma probabilidad de estar en cualquiera de los grupos. Ni las familias ni los médicos eligen el grupo.
Un grupo recibe quimioterapia estándar a través de una vena. El otro grupo toma selumetinib como líquido o cápsula por vía oral. Se vigila atentamente a ambos grupos para controlar los efectos secundarios y mantener a los pacientes seguros. Los investigadores esperan que selumetinib pueda causar menos problemas y ser más fácil de tomar para los niños.
Durante el estudio, los pacientes se someten a resonancias magnéticas (RM), análisis de sangre, exámenes oculares y otros controles médicos. Las familias y los pacientes también responden a preguntas sobre cómo se siente y le va al paciente en la vida diaria, la escuela y otras actividades.
Los investigadores quieren saber qué tratamiento funciona mejor y es más seguro para niños y adultos jóvenes con glioma de grado bajo relacionado con NF1. También necesitan aprender cómo estos tratamientos afectan a los niños a medida que crecen y se desarrollan.
Descripción general de los criterios de elegibilidad
- Tener entre 2 y 21 años de edad
- Tener neurofibromatosis tipo 1 (NF1)
- Tener un glioma de grado bajo, incluidos tumores de la vía óptica
- El tumor es de diagnóstico reciente o no ha sido tratado con quimioterapia o radiación