Acerca de este estudio
La leucemia mielógena aguda (LMA) es un cáncer de la médula ósea, el tejido esponjoso que se encuentra dentro los huesos grandes del cuerpo donde se producen las células sanguíneas. En la LMA, la médula ósea produce grandes cantidades de glóbulos blancos inmaduros llamados blastos. Estos blastocitos desplazan a las células normales de la médula ósea. Es posible que invadan algunos órganos del cuerpo, incluidos el cerebro, los testículos, los ovarios y la piel. Estas células cancerosas de LMA algunas veces pueden formar un tumor sólido llamado cloroma.
Este estudio comparará los efectos buenos y malos de administrar azacitidina O decitabina antes del régimen de quimioterapia habitual para LMA infantil. La azacitidina y la decitabina pertenecen a una clase de fármaco llamado "inhibidores de la ADN metiltransferasa" o DNMT. Se sabe que las DNMT alteran el ADN dentro de los genes de las células de leucemia, posiblemente haciéndolas más sensibles a la quimioterapia. Administrar una DNMT antes de la quimioterapia habitual se llama "cebado epigenético " porque se intenta cambiar la genética de la célula de leucemia al “cebarla” (o prepararla) para que sea más sensible a la quimioterapia que seguirá.
La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) de los Estados Unidos ha aprobado la azacitidina y la decitabina para tratar a adultos con síndrome mielodisplásico. La FDA no ha aprobado estos fármacos para tratar a niños con leucemia.
Descripción general de elegibilidad
- Diagnóstico de 1 de los siguientes:
- Leucemia mieloide aguda (LMA)
- Del 5 % al 20 % de mieloblastos en la médula y evidencia de una anormalidad genética de LMA clonal de novo
- Sarcoma mieloide
- Síndrome mielodisplásico (SMD) de alto grado con más de 5 % de blastos
- Neoplasias mieloides relacionadas con la terapia, que incluyen LMA y SMD
- De 28 días a 21 años
- Sin haber recibido terapia previa, excepto por una dosis de terapia intratecal y el uso de hidroxiurea o citarabina de dosis baja
- No estar embarazada