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Tratamiento de síndromes mielodisplásicos
Los síndromes mielodisplásicos (MDS) son un grupo de trastornos en los que la médula ósea no produce suficientes células sanguíneas sanas. La médula ósea es el material esponjoso dentro de los huesos. Contiene células madre que se convierten en glóbulos blancos, glóbulos rojos y plaquetas.
Los signos y síntomas de MDS están relacionados con una disminución en las células sanguíneas sanas. Entre ellos, se incluyen los siguientes:
- La escasez de glóbulos rojos (anemia) reduce la capacidad de transportar oxígeno a los tejidos.
- La escasez de glóbulos blancos (leucopenia) aumenta el riesgo de infección.
- El conteo bajo en plaquetas (trombocitopenia) causa sangrado y hematomas.
Las causas de MDS pueden incluir una anemia aplásica previa o el haber recibido quimioterapia o radiación para el tratamiento de otros cánceres. Los MDS también pueden estar relacionados con afecciones genéticas, como los síndromes hereditarios de insuficiencia de la médula ósea y los síndromes de predisposición al MDS. A menudo, se desconoce la causa del MDS en niños.
El MDS pediátrico no es muy común Aproximadamente 4 de cada un millón de niños son diagnosticados con MDS cada año. Hay 2 tipos principales de MDS en niños: citopenia refractaria de la infancia (RCC) y MDS con exceso de blastos (MDS-EB).
Tratamiento del síndrome mielodisplásico
Los niños con algunos tipos de MDS, como el RCC, pueden no necesitar más tratamiento que observación muy de carca El RCC puede empeorar o avanzar a MDS-EB. En algunos casos, el MDS puede convertirse en una leucemia mieloide aguda (LMA).
El tratamiento más eficaz para la mayoría de los tipos de MDS es un trasplante alogénico de médula ósea (células madre). La quimioterapia puede utilizarse para tratar a pacientes con MDS, MDS-EB o pacientes que han desarrollado LMA.
Otros tratamientos para el MDS incluyen medicamentos para ayudar a la médula ósea a producir nuevas células sanguíneas y antibióticos para prevenir o tratar infecciones. Las transfusiones de glóbulos rojos y plaquetas pueden aliviar los síntomas de anemia y hemorragias.
Ensayos clínicos del síndrome mielodisplásico
St. Jude ofrece ensayos clínicos y estudios de investigación para el cáncer en niños, adolescentes y adultos jóvenes con síndromes mielodisplásicos.
Obtenga más información sobre la investigación clínica en St. Jude.
Reclutamiento
Meta de estudio:
El objetivo primario de este estudio es examinar la incidencia de recuperación de neutrófilos después del trasplante de sangre de cordón umbilical.
En participantes que reciben la CBU sin licencia: 1) para determinar la frecuencia de rechazo del injerto; 2) para determinar la frecuencia de infección; 3) para determinar la frecuencia de reacción grave a la infusión: 4) para determinar la tasa de supervivencia de 1 año.
Reclutamiento
Meta de estudio:
Encontrar la dosis más segura de imetelstat que pueda administrarse con fludarabina y citarabina para detener el crecimiento de las células cancerosas.
Edad:
Tener entre 12 meses y 18 años
Reclutamiento
Meta de estudio:
El propósito de este estudio es encontrar la dosis más alta de células con CAR CD70+ que sea segura para administrar a pacientes con cánceres de sangre CD70+.
Edad:
Tener hasta 21 años
Reclutamiento
Meta de estudio:
Este estudio nos ayudará a comprender los efectos del tratamiento con CPX-351 en pacientes con SMD y LMA.
Edad:
Tener de 1 a 22 años
Atención de salud para el síndrome mielodisplásico en St. Jude
St. Jude brinda la mayor calidad de atención para pacientes con MDS:
- Los científicos y médicos de St. Jude trabajan en conjunto para conocer más sobre los trastornos de insuficiencia de la médula ósea y los trastornos de la sangre. Estos hallazgos pueden llevar a nuevos y mejores tratamientos.
- Los médicos y docentes de St. Jude están comprometidos con los últimos estudios de investigación. Los pacientes que califican para los ensayos clínicos pueden elegir participar. Al realizar estos estudios, esperamos entender más y tratar mejor los trastornos de la sangre.
- El programa de Trasplante de médula ósea y terapia celular de St. Jude utiliza enfoques modernos para brindar los mejores tratamientos y reducir los efectos secundarios para pacientes pediátricos.
- Los médicos en el programa de trasplante de St. Jude trabajan en estrecha colaboración con científicos para de inmediato trasladar los descubrimientos del laboratorio a la clínica.
Cómo buscar tratamiento en St. Jude
Los pacientes aceptados en St. Jude deben tener una enfermedad que tratemos y contar con la referencia de un médico u otro profesional médico calificado. Aceptamos a la mayoría de los pacientes según su elegibilidad para inscribirse en un ensayo clínico abierto.
Contacte a la Oficina de referencias médico/paciente.
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