Acerca de este estudio
El neuroblastoma de alto riesgo es un tipo de tumor canceroso difícil de tratar. El tratamiento estándar por lo general incluye:
- Quimioterapia para destruir las células cancerosas
- Cirugía para extirpar las células cancerosas
- 2 trasplantes de células madre para administrar dosis más altas de quimioterapia con el objetivo de destruir las células cancerosas
- Radioterapia para destruir las células cancerosas
- Inmunoterapia para ayudar al sistema inmunitario del cuerpo a destruir las células cancerosas
Incluso con todos estos tratamientos, algunos pacientes aún presentan cáncer que no desaparece o que reaparece.
Los investigadores deseaban determinar si agregar medicamentos experimentales nuevos a este plan de tratamiento intensivo podía ayudar a niños y adultos jóvenes con neuroblastoma. El primer medicamento, 131I-MIBG, administra radiación directamente a las células cancerosas. El segundo medicamento, lorlatinib, podría ayudar a las personas cuyos tumores presentan un determinado cambio en el ADN (mutación o amplificación) en el gen ALK. Lorlatinib es un tipo de terapia dirigida que podría detener el crecimiento de las células tumorales que presentan una mutación o amplificación en ALK al bloquear algunos de los procesos que las células tumorales necesitan para crecer.
Este estudio intenta mejorar la probabilidad de curación de 2 maneras:
- En la primera pregunta terapéutica, se agregó 131I-MIBG al tratamiento estándar. Esa parte del estudio ya se encuentra cerrada, y los resultados aún se desconocen.
- Esta segunda pregunta terapéutica, denominada grupo E, continúa abierta.
En el grupo E, las personas cuyo neuroblastoma presenta una mutación o amplificación en ALK recibirán lorlatinib más el tratamiento estándar para el neuroblastoma de alto riesgo. Las personas podrán recibir tratamiento en este estudio si se les diagnostica un neuroblastoma de alto riesgo y reciben 1 ciclo de quimioterapia en otro ensayo, ANBL2131. A las personas tratadas con 1 ciclo de quimioterapia en ANBL2131 cuyos tumores se identifiquen con una mutación o amplificación en ALK se las retirará de ANBL2131 y se les ofrecerá tratamiento en el grupo E del ANBL1531.
Las personas que participen en este estudio recibirán todos los tratamientos estándar para el neuroblastoma de alto riesgo más lorlatinib. Se les realizarán pruebas que pueden requerir muestras de sangre, orina y médula ósea. También se les realizarán pruebas auditivas y estudios de diagnóstico por imágenes como radiografías. Los participantes pueden responder preguntas sobre cómo se sienten e informar cualquier problema o efecto secundario. Los pacientes tomarán lorlatinib durante 1 año después de finalizar estos tratamientos.
El objetivo de este estudio es determinar si agregar el lorlatinib al tratamiento habitual ayuda a las personas con el cambio en el gen ALK a lograr mejores resultados. La información obtenida a partir de este estudio podría ayudar a los proveedores de atención médica a decidir los mejores tratamientos para las personas con neuroblastoma de alto riesgo en el futuro.
Descripción general de los requisitos necesarios
- Estar inscrito en ANBL2131
- Tener neuroblastoma
- Presentar una determinada mutación en el gen ALK
- Tener entre 365 días y 30 años