Acerca de este estudio
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad grave causada por la ausencia o el mal funcionamiento de una proteína denominada distrofina. Sin distrofina, los músculos se dañan y no pueden funcionar de manera adecuada. Existen muy pocos tratamientos capaces de desacelerar o detener el daño muscular que produce la DMD. La mayoría de los tratamientos actuales no corrigen la causa del problema.
El estudio ASCEND evalúa la seguridad de una terapia génica experimental denominada INS1201. Esta terapia intenta ayudar al cuerpo a producir una versión más corta, pero funcional, de la distrofina. Este será el primer estudio que evalúe INS1201 en seres humanos.
Si el tratamiento resulta eficaz, podría ayudar a que muchos niños con DMD vivan más tiempo y mantengan una mayor actividad física.
El tratamiento consiste en una única inyección en el líquido cefalorraquídeo. El objetivo es determinar si la terapia es segura y si puede llegar a los músculos del cuerpo y del corazón para mejorar su funcionamiento.
Comprender mejor cómo actúa INS1201 y qué tan segura es permitirá que los médicos decidan si debe evaluarse en niños de mayor edad o utilizarse en tratamientos futuros para la DMD. Este ensayo constituye un primer paso para encontrar una forma nueva de ayudar a los niños con DMD. Podría permitir desarrollar tratamientos mejores en el futuro.
Descripción general de los requisitos necesarios
- Ser varón
- Padecer distrofia muscular de Duchenne (DMD)
- Tener entre 2 y 4 años
- Ser capaz de caminar al menos 10 metros (aproximadamente 33 pies) sin asistencia