Acerca de este estudio
La hemofilia B es una enfermedad en la cual la sangre no coagula correctamente debido a que el cuerpo no produce suficiente cantidad de una proteína denominada factor IX (9). En la actualidad, los niños y adolescentes con esta enfermedad necesitan recibir un medicamento de forma regular para favorecer la coagulación. Sin embargo, tomar este medicamento puede resultar difícil, en especial para los adolescentes. Algunos dejan de tomarlo con regularidad, lo cual puede provocar hemorragias más frecuentes y problemas articulares. Este estudio intenta encontrar una nueva forma de ayudar.
Evalúa una terapia génica llamada CSL222. Este tratamiento utiliza un virus que no causa enfermedades para transportar un gen especial al hígado. Ese gen indica al cuerpo que produzca más factor IX. Antes de comenzar el estudio, a los pacientes se los observará durante un mínimo de 6 meses mientras siguen tomando su medicación habitual. Luego recibirán una dosis de CSL222 mediante una infusión intravenosa. Después del tratamiento, los médicos realizarán un seguimiento durante 5 años para evaluar la eficacia y la seguridad.
Realizarán numerosas pruebas para controlar la salud de cada paciente. Estas incluyen análisis de sangre, estudios del hígado, radiografías y exploraciones óseas. El estudio también analizará el crecimiento y los cambios durante la pubertad de los pacientes. Además, los pacientes responderán preguntas sobre su salud y su bienestar.
Los médicos observarán con atención a cada paciente y tratarán cualquier problema de salud que pudiera surgir.
Esperamos que este estudio ayude a que las personas con hemofilia B vivan mejor. Si el tratamiento resulta eficaz, los pacientes podrían presentar menos hemorragias y ya no necesitar medicamentos regulares. Esto podría permitir una vida más activa, mayor bienestar y menos preocupación por hemorragias. El estudio también podría ayudar a los médicos a comprender mejor la terapia génica para beneficiar a más personas en el futuro.
Descripción general de los requisitos necesarios
- Sexo masculino asignado al nacer
- Entre 12 y 17 años
- Hemofilia B grave o moderadamente grave, con un nivel de factor inferior al 2%
- Haber recibido factor IX de forma regular durante al menos 2 meses