Acerca de este estudio
Los trastornos de hemoglobina como anemia falciforme, alfa talasemia y beta talasemia son tipos de trastornos de la sangre. Pueden curarse con terapias como trasplante de médula ósea (células madre) o terapia génica. Sin embargo, después de finalizado el tratamiento, los pacientes pueden tener efectos tardíos que cambian la vida. Dado que las terapias génicas son muy nuevas, no comprendemos completamente los efectos a largo plazo de estos tratamientos y cómo se comparan con los efectos a largo plazo después de un trasplante de médula ósea.
Este estudio seguirá los efectos a largo plazo de los trasplantes de médula ósea y la terapia génica en pacientes con trastornos de hemoglobina como la enfermedad de células falciformes y la talasemia.
Los pacientes que forman parte de este estudio tendrán controles de salud frecuentes y otras pruebas y cuestionarios para verificar los efectos tardíos. También se ofrecerá a los pacientes la oportunidad de formar parte del estudio TBANK que almacena y utiliza muestras de tejido humano en el repositorio biológico de St. Jude. Este estudio hará un seguimiento a los pacientes durante 15 años.
Utilizaremos lo que aprendamos de este estudio para intentar comprender y disminuir cualquier efecto a largo plazo de estos tratamientos para otros pacientes en el futuro.
Descripción general de elegibilidad
- Trastorno de la hemoglobina (enfermedad de células falciformes y talasemia)
- Tener 5 años o más
- Haber tenido un trasplante de médula ósea o terapia génica durante los últimos 15 años