Acerca de este estudio
La enfermedad de células falciformes es una afección sanguínea grave. Puede causar dolor, daños en los órganos y otros problemas de salud. En este momento, la única cura es el trasplante de médula ósea. La mayoría de los niños no cuentan con un donante compatible. Se están estudiando tratamientos nuevos como la terapia génica. Estos tratamientos a menudo utilizan pruebas genéticas. Las pruebas genéticas permiten detectar cambios en el ADN de una persona.
Los investigadores no saben qué opinan los padres y los adolescentes con enfermedad de células falciformes sobre las pruebas genéticas o la terapia génica. Algunas familias tal vez no comprendan estos estudios. Algunas pueden estar preocupadas al respecto. Por este motivo, las familias podrían decidir no participar. Eso puede retrasar la investigación y dificultar la búsqueda de tratamientos mejores.
Este estudio les pedirá a los padres y a los adolescentes que compartan sus opiniones sobre las pruebas genéticas y la investigación. El objetivo es conocer qué información poseen las familias y cuáles son sus inquietudes. También evaluarán cuánto confían las familias en los médicos y en los investigadores. Quieren saber con qué facilidad las familias comprenden la información médica. Eso permitirá diseñar estudios claros y útiles para las familias.
Los padres y los adolescentes contribuirán a evaluar herramientas educativas, como un sitio web y un libro ilustrado. Estas herramientas explican las opciones de tratamiento para la enfermedad de células falciformes, incluida la terapia génica. Los investigadores también hablarán con familias de distintas regiones del país para saber qué necesitan conocer antes de sumarse a un estudio de terapia génica.
Lo que las familias compartan en este estudio ayudará a los investigadores a crear mejores herramientas educativas. También permitirá diseñar estudios más fáciles de comprender. Esto puede ayudar a que las familias tomen decisiones informadas sobre tratamientos futuros.
Descripción general de los requisitos necesarios
- Padre o madre de un niño (de 1 a 18 años) con enfermedad de células falciformes
- Paciente de 13 a 18 años con enfermedad de células falciformes
- El participante debió haber sido contactado previamente para el estudio SCCRIP (para el grupo de encuesta/entrevista)
- Hablar inglés