Terapias nuevas y emergentes

A estas terapias emergentes se les denomina a veces terapias dirigidas o medicina de precisión. 

Desde el inicio, St. Jude reunió a científicos y expertos médicos en un mismo lugar. Trabajaron para realizar descubrimientos y desarrollar nuevos tratamientos para salvar las vidas de niños de todo el mundo. Este trabajo continúa hoy. 

En nuestros laboratorios y en colaboración con investigadores de todo el mundo, los científicos de St. Jude trabajan en nuevas formas de matar las células cancerosas sin dañar las células saludables. Estamos trabajando en terapias genéticas que incluyen la edición génica, que se puede utilizar para corregir la causa subyacente de algunas enfermedades como cánceres y trastornos sanguíneos.  

También estamos desarrollando nuevas terapias para trastornos del sistema inmunológico y enfermedades neurodegenerativas. 

Los nombres y enfoques del tratamiento cambian con nuevas y mejores terapias, pero el objetivo sigue siendo el mismo: una vida larga y saludable para personas jóvenes que enfrentan enfermedades amenazantes. 

Terapia genética

La terapia genética es una promesa para el tratamiento de las enfermedades de células falciformes, trastornos de la sangre y enfermedades neurodegenerativas causadas por un error en las instrucciones genéticas del cuerpo. El enfoque utiliza herramientas para editar el gen problemático o para entregar una copia funcional de ese gen a los pacientes.  

Las secuencias del ADN llamadas CRISPR son la base de las herramientas de edición genética. La tecnología hace posible el tratamiento de enfermedades como la enfermedad de células falciformes al editar los genes involucrados. Estamos trabajando para expandir esta terapia emergente para los niños con síndromes de insuficiencia de la médula ósea y otros trastornos de la sangre genéticos. 

Los investigadores de St. Jude ayudaron a liderar otro enfoque de la terapia genética. En lugar de editar genes, este método utiliza un vector, que suele ser un virus alterado, para introducir una copia saludable de un gen defectuoso. La copia funcional del gen se coloca en el vector y luego se inserta en las células madre sanguíneas del paciente. Las células madre de la sangre con genes corregidos se regresan al paciente por medio de una vena. La técnica se ha utilizado para tratar el trastorno sanguíneo hemofilia B y el trastorno del sistema inmunológico, inmunodeficiencia grave combinada (SCID, por sus siglas en inglés). 

Otra forma de terapia dirigida a genes se llama oligonucleótido antisentido o ASO. Un ASO es una parte pequeña de material parecido al ADN que puede corregir la forma en la que un gen defectuoso funciona. Algunos ASO han sido aprobados para su uso en afecciones neurológicas como la atrofia muscular espinal (AME) y la distrofia muscular de Duchenne (DMD).  

Los investigadores en neurociencia de St. Jude están tomando esta terapia bien conocida y aplicándola a enfermedades genéticas poco comunes. Están trabajando para abordar la variante genética única o "error tipográfico" de un niño al crear una terapia específica para la enfermedad de ese niño.

Inmunoterapia

La inmunoterapia es un tratamiento que utiliza el sistema inmunológico para combatir el cáncer. Las inmunoterapias son tratamientos estándares para ciertos cánceres infantiles. Las células T con receptor antígeno quimérico (CAR) son un ejemplo de cómo la inmunoterapia está cambiando el tratamiento de la leucemia y el linfoma.  

Otros tratamientos involucran anticuerpos. Están hechos con células inmunes para encontrar y ayudar a destruir las células de los tumores. Los anticuerpos de un paciente se recolectan y luego se manipulan en el laboratorio para atacar mejor las células cancerosas del paciente. Los anticuerpos especializados se están combinando con citocinas, otra inmunoterapia, para tratar el tumor sólido en la niñez el neuroblastoma. Las citocinas son moléculas que ayudan a activar los sistemas inmunológicos de los pacientes contra el cáncer.  

Los investigadores están trabajando en más inmunoterapias para tratar el cáncer en niños. Las terapias emergentes incluyen moléculas llamadas inhibidores de puntos de control para impedir que las células desactiven el sistema inmunológico del paciente. 

Las vacunas para el tratamiento del cáncer también están en proceso. A diferencia de las vacunas para prevenir la influenza, el COVID-19 y otras enfermedades infecciosas, las vacunas del tratamiento buscan ayudar al sistema inmunológico a encontrar y destruir las células cancerosas. 

También se están realizando esfuerzos para expandir la terapia de infusión de células del sistema inmunológico para el tratamiento de tumores sólidos y cerebrales. Este enfoque suele involucrar la recolección de las células T o del sistema inmunológico del paciente, llamadas células asesinas naturales o células NK. Las células T son modificadas para expresar una proteína o CAR en su superficie celular para reconocer y destruir las células cancerosas. Luego, las células CAR T regresan al paciente a través de una infusión. 

St. Jude es líder en avances científicos para comprender y tratar las enfermedades mortales en la niñez. Nuestra investigación impulsa nuevas terapias, llevándolas del laboratorio a la clínica. Nuestro objetivo es salvar a los niños en St. Jude y en todo el mundo y devolverles sus vidas.