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Ensayos clínicos de trastornos de la sangre
Título completo:
10-CBA: Un protocolo multicéntrico de acceso y distribución para unidades de sangre de cordón umbilical criopreservadas (CBU, por sus siglas en inglés) sin licencia para trasplantes en pacientes pediátricos y adultos con neoplasias hematológicas malignas y otras indicaciones
Meta de estudio:
El objetivo primario de este estudio es examinar la incidencia de recuperación de neutrófilos después del trasplante de sangre de cordón umbilical.
En participantes que reciben la CBU sin licencia: 1) para determinar la frecuencia de rechazo del injerto; 2) para determinar la frecuencia de infección; 3) para determinar la frecuencia de reacción grave a la infusión: 4) para determinar la tasa de supervivencia de 1 año.
Diagnóstico:
Título completo:
4WARD: Estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de fase 3, sobre mavorixafor en participantes con trastornos neutropénicos crónicos idiopáticos y autoinmunes primarios congénitos y adquiridos que padecen infecciones recurrentes y/o graves.
Meta de estudio:
Estudiar el mavorixafor como tratamiento oral para aumentar el recuento de neutrófilos y reducir las infecciones en la neutropenia crónica.
Diagnóstico:
Neutropenia crónica
Edad:
Tener 12 años o más
Título completo:
CHITIN: Caracterización de biomarcadores de coagulación e inducción de hemoglobina F en pacientes con enfermedad de células falciformes.
Meta de estudio:
Comprender por qué algunas personas con enfermedad de células falciformes aún tienen complicaciones graves incluso con niveles altos de hemoglobina F (HbF).
Diagnóstico:
Edad:
Mayor de 5 años
Título completo:
COOLCAP: Estudio piloto sobre la terapia con gorro frío para prevenir la caída del cabello en pacientes pediátricos que reciben quimioterapia para afecciones no malignas y tumores sólidos
Meta de estudio:
Estudiar la terapia con gorro frío para reducir la caída del cabello en niños y adultos jóvenes que reciben quimioterapia.
Diagnóstico:
Tumores sólidos, Enfermedad de células falciformes, Anemia aplásica
Edad:
Tener 7 años o más
Título completo:
Estudio piloto, prospectivo, multicéntrico de un solo grupo de CPX-351 (VYXEOS) en personas menores de 22 años con neoplasias mieloides secundarias
Meta de estudio:
Este estudio nos ayudará a comprender los efectos del tratamiento con CPX-351 en pacientes con SMD y LMA.
Diagnóstico:
Edad:
Tener de 1 a 22 años
Título completo:
Desarrollo y pruebas psicométricas de una escala de síntomas de la enfermedad injerto contra huésped (GVHD) crónica pediátrica (PCSS)
Meta de estudio:
Crear una encuesta que determine cuán molestos son los síntomas del cGVHD para los niños y adolescentes luego de un trasplante de células madre.
Diagnóstico:
Cáncer infantil, trastornos de la sangre, leucemia y linfomas
Edad:
Tener de 5 a 17 años de edad
Título completo:
EAYAHCT: Entrenamiento físico intensivo y personalizado con suplementación de un precursor de NAD+ para mejorar la masa muscular y la condición física en adolescentes y adultos jóvenes sobrevivientes de un trasplante de células hematopoyéticas
Meta de estudio:
Estudiar si el ejercicio y el ribósido de nicotinamida mejoran la fuerza muscular y la energía en jóvenes que sobrevivieron a un trasplante de médula ósea.
Diagnóstico:
Leucemia linfoblástica aguda (LLA), Leucemia mieloide aguda (AML, sigla en inglés), Síndrome mielodisplásico, Anemia aplásica
Edad:
Entre 10 y 30 años
Título completo:
Neuroimágenes funcionales de déficits cognitivos en la enfermedad de células falciformes pediátrica
Meta de estudio:
Averiguar cómo la terapia génica y el trasplante de médula ósea afectan el funcionamiento cerebral de los pacientes con enfermedad de células falciformes.
Diagnóstico:
Edad:
Tener de 8 a 25 años
Título completo:
Injerto de células progenitoras con TCRαβ agotado con infusión adicional de linfocitos del donante en el paciente de células tipo T de memoria, más el uso seleccionado de blinatumomab en el trasplante de células hematopoyéticas del donante haploidéntico con células tipo T agotadas sin tratamiento previo para neoplasias malignas hematológicas
Meta de estudio:
Estudiar si el empleo de células tipo T de memoria y blinatumomab en un tipo especial de trasplante haploidéntico de células madre resulta seguro y favorece la recuperación del sistema inmunológico en pacientes con cánceres de la sangre.
Diagnóstico:
Leucemia linfoblástica aguda (LLA), Leucemia mieloide aguda (AML, sigla en inglés), Síndrome mielodisplásico, Leucemia mieloide crónica
Edad:
Desde el nacimiento hasta los 21 años
Título completo:
Trasplante de células hematopoyéticas de donante haploidéntico para pacientes con anemia aplásica grave
Meta de estudio:
El objetivo principal de este estudio es obtener más información sobre los efectos (buenos y malos) de este tratamiento en niños y adultos jóvenes con trastornos de la sangre de alto riesgo.
Diagnóstico:
Edad:
Tener 21 años o menos
Título completo:
Estudio de seguimiento a largo plazo para personas con trastornos de hemoglobina después del trasplante de células hematopoyéticas o terapia génica
Meta de estudio:
Estudiar la salud a largo plazo de pacientes con trastornos de hemoglobina que recibieron un trasplante de células madre o un producto de terapia génica.
Diagnóstico:
Alfa talasemia, Beta talasemia, enfermedad de células falciformes
Edad:
Tener 5 años o más
Título completo:
Análisis de la cognición, conocimientos de salud, preparación para la transición y experiencias educativas en pacientes con hemofilia
Meta de estudio:
Este estudio ayudará a los investigadores a comprender cómo la hemofilia afecta el modo en que los pacientes piensan, sienten y experimentan la escuela.
Diagnóstico:
Edad:
Tener de 6 a 18 años
Título completo:
Investigar la genética de las enfermedades hematológicas
Meta de estudio:
El objetivo principal de este ensayo es recolectar ADN de personas con enfermedades de la sangre no cancerosas y sus familiares. Los investigadores usarán el ADN para estudiar cómo los genes causan e influencian estas enfermedades. Todos los datos de investigación serán confidenciales.
Diagnóstico:
Enfermedades de la sangre no malignas (no terapéuticas)
Título completo:
Ensayo de fase 3, abierto, de dosis única y multicéntrico para investigar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de CSL222 (etranacogene dezaparvovec) administrado a varones adolescentes (de ≥12 a <18 años) con hemofilia B grave o moderadamente grave
Meta de estudio:
Estudiar la terapia génica CSL222 para la hemofilia B en niños y adolescentes varones.
Diagnóstico:
Edad:
Entre 12 y 17 años
Título completo:
Examen longitudinal de los predictores y resultados de la transición en la atención médica de la enfermedad de células falciformes
Meta de estudio:
El objetivo principal de este estudio es determinar cómo es una transición exitosa en la atención médica y analizar las conexiones entre la transición en la atención médica y factores como las hospitalizaciones, el conocimiento de la enfermedad por parte de los pacientes y la adaptación general. Los investigadores también quieren saber cómo cambian estos factores con el tiempo.
Diagnóstico:
Edad:
Tener entre 16 y 20 años de edad
Título completo:
MYPERS: Evaluación de la relación entre la perfusión miocárdica anormal y la disfunción diastólica en la enfermedad de células falciformes mediante imágenes PET (reposo-estrés) de perfusión miocárdica
Meta de estudio:
Medir la reserva de flujo coronario mediante imágenes PET en personas con anemia de células falciformes y en personas sanas.
Diagnóstico:
Edad:
De 18 a 21 años
Título completo:
Programa nacional de donantes de médula ósea: Base de datos de investigación para trasplante de células madre hematopoyéticas alogénicas de donante no emparentado
Meta de estudio:
El propósito de este estudio es recopilar información de los registros médicos de pacientes que reciben trasplantes de donante no emparentado. La información en esta base de datos de investigación puede resultar útil para mejorar los resultados de futuros pacientes que reciben trasplantes.
Título completo:
Cinética y seguridad del agente de contraste para tomografía por emisión de positrones (TEP): [18F]-fluoromanitol (PAKMANN)
Meta de estudio:
Estudiar la tolerancia y la seguridad del [18F]-fluoromanitol en voluntarios adultos sanos y determinar cómo se desplaza el marcador por el cuerpo.
Diagnóstico:
Voluntario sano
Edad:
Entre 18 y 75 años
Título completo:
PGEN5: Determinantes farmacogenéticos de la respuesta al tratamiento en niños
Meta de estudio:
Estudiar las diferencias genéticas (farmacogenéticas) en la forma en que las personas procesan y responden a los medicamentos en niños con cáncer infantil u otras afecciones potencialmente mortales
Diagnóstico:
Cáncer infantil, trastornos de la sangre, trastornos inmunitarios, enfermedades infecciosas, trastornos neurológicos, síndromes genéticos
Edad:
Niños y adultos
Título completo:
Efecto de la realidad virtual en el manejo del dolor en la crisis vaso-oclusiva en niños y adultos jóvenes con enfermedad de células falciformes.
Meta de estudio:
El objetivo principal de este ensayo clínico es averiguar la eficacia de la terapia de realidad virtual para disminuir el dolor agudo en pacientes con enfermedad de células falciformes.
Diagnóstico:
Edad:
Entre 6 y 25 años de edad
Título completo:
PNHIPTA: Estudio abierto, de un solo grupo, multicéntrico y de fase 3 para evaluar la farmacocinética, la seguridad y la tolerabilidad de iptacopán en pacientes pediátricos con HPN de 2 a <18 años.
Meta de estudio:
Estudiar el iptacopán (LNP023) en niños y adolescentes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) para comprender la exposición al fármaco y evaluar su seguridad y tolerabilidad.
Diagnóstico:
Hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN)
Edad:
Entre 2 y 17 años
Título completo:
Un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado y de grupos paralelos con el sistema sanguíneo INTERCEPT® para glóbulos rojos en regiones con riesgo potencial de infecciones transmitidas por transfusiones del virus del Zika (estudio RedeS) y uso del tratamiento Estudio de extensión abierto
Meta de estudio:
Estudiar la seguridad y el uso de glóbulos rojos preparados con el sistema de transfusión sanguínea INTERCEPT® para glóbulos rojos en comparación con glóbulos rojos que no se preparan con este sistema.
Diagnóstico:
Enfermedad de células falciformes, anemia de células falciformes, trastornos sanguíneos
Edad:
Tener 4 años o más.
Título completo:
Células madre autólogas editadas genómicamente en St. Jude para la enfermedad de células falciformes-1 (SAGES1)
Meta de estudio:
Para determinar si una dosis única de células modificadas genéticamente es segura y eficaz para reducir los síntomas de la enfermedad de células falciformes.
Diagnóstico:
Edad:
Tener de 18 a 25 años
Título completo:
Programa de intervención e investigación de células falciformes
Meta de estudio:
El objetivo de este estudio de investigación es recopilar datos sobre los participantes en la enfermedad de células falciformes desde su nacimiento hasta el final de su vida. Con estos datos, los investigadores comprenderán mejor los problemas causados por la enfermedad de células falciformes tanto en niños como en adultos.
Título completo:
SCDGEN: Necesidades genómicas y de terapia génica de las partes interesadas en la enfermedad de células falciformes
Meta de estudio:
Comprender las actitudes, las creencias y los conocimientos sobre la terapia génica entre padres y adolescentes con enfermedad de células falciformes, y elaborar herramientas educativas que respalden una toma de decisiones informada para futuros ensayos clínicos.
Diagnóstico:
Edad:
Padres de pacientes de 1 a 18 años; pacientes de 13 a 18 años
Título completo:
Movilización de células madre de la SCD y aféresis con motixafortide
Meta de estudio:
Ver si el motixafortide es seguro y ayuda a aumentar la recolección de células madre en adultos con enfermedad de células falciformes. Obtener más información del estudio.
Diagnóstico:
Edad:
Tener 18 años o más
Título completo:
SKITS2: Intervención para la Preparación Escolar para Niños en Edad Preescolar con la Enfermedad de Células Falciformes
Meta de estudio:
Este estudio nos ayudará a descubrir cómo mejorar el programa de intervención y probarlo con un grupo más grande de cuidadores y sus hijos.
Diagnóstico:
Edad:
Tener entre 3.5 y 6.5 años.
Título completo:
Ensayo piloto sobre el tratamiento con estimulantes para abordar los déficits de atención y de funciones ejecutivas en niños con enfermedad de células falciformes
Meta de estudio:
Estudiar si el metilfenidato resulta viable, aceptable y seguro para tratar complicaciones de la enfermedad de células falciformes que afectan la atención o las habilidades de pensamiento en niños y adolescentes, así como conocer la opinión de los cuidadores sobre el uso de este medicamento.
Diagnóstico:
Edad:
Entre 8 y 17 años
Título completo:
TBANK: Protocolo para recolectar, criopreservar y distribuir muestras de tejido humano: Repositorio biológico de St. Jude Children’s Research Hospital
Meta de estudio:
Brindar un repositorio de alta calidad de muestras normales y tumorales para facilitar la investigación traslacional realizada por el cuerpo docente de St. Jude y sus colaboradores
Diagnóstico:
Título completo:
Ensayo de fase 3, aleatorizado, que compara el trasplante de médula ósea de donante no relacionado con la terapia inmunodepresora para pacientes pediátricos y adultos jóvenes recientemente diagnosticados con anemia aplásica grave
Meta de estudio:
Determinar la terapia inicial óptima para la anemia aplásica grave pediátrica en ausencia de un donante hermano compatible.
Diagnóstico:
Edad:
Tener hasta 25 años.
Título completo:
VIPER: Diagnóstico molecular multicéntrico y respuesta del huésped ante infecciones virales respiratorias en receptores pediátricos de trasplantes
Meta de estudio:
Estudiar los virus respiratorios en pacientes trasplantados para predecir el riesgo de infección y mejorar la atención
Edad:
Entre 0 y 17 años
Título completo:
VSTHCT: Células tipo T específicas contra virus haploidénticas para tratar infecciones por citomegalovirus y adenovirus después de un trasplante de células hematopoyéticas
Meta de estudio:
Estudiar células tipo T específicas contra virus para tratar infecciones por citomegalovirus y adenovirus después de un trasplante de células hematopoyéticas
Diagnóstico:
Cáncer infantil, trastornos de la sangre, síndromes genéticos, trastornos inmunitarios, enfermedades infecciosas
Edad:
Hasta 18 años
Título completo:
WeDecide: Comparación de la eficacia del trasplante de células madre hematopoyéticas de donantes compatibles con terapia modificadora de la enfermedad en pacientes pediátricos con enfermedad de células falciformes.
Meta de estudio:
Ensayo clínico para estudiar la calidad de vida de niños, adolescentes y adultos jóvenes con enfermedad de células falciformes que reciben trasplantes de células madre en comparación con aquellos que no los reciben. Obtenga más información.
Diagnóstico:
Edad:
Entre 3 y 20 años
Título completo:
miPICS: Estudio prospectivo multicéntrico, de inicio y con múltiples cohortes, de niños con enfermedad de células falciformes (SCD) y complicaciones agudas asociadas a la SCD
Meta de estudio:
Estudiar los factores clínicos y biológicos que podrían ayudar a predecir complicaciones graves en niños y adultos jóvenes con enfermedad de células falciformes
Diagnóstico:
Edad:
Tener hasta 20 años