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Página de inicio del St. Jude Children’s Research Hospital
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Tratamiento de las enfermedades de inmunodeficiencia
St. Jude Children’s Research Hospital proporciona cuidado y tratamiento excepcional para niños con enfermedades de inmunodeficiencia primaria. Estas enfermedades se heredan. Eso significa que se pasan de padres a hijos.
Los niños con enfermedades de inmunodeficiencia tienen sistemas inmunológicos que no funcionan de manera adecuada. Es más probable que los pacientes contraigan infecciones. Las infecciones pueden ser graves o volverse mortales.
Enfermedades que se tratan en St. Jude
St. Jude cuida a niños con ciertas inmunodeficiencias primarias incluidas las siguientes:
- Ataxia-telangiectasia
- Inmunodeficiencia combinada grave (SCID)
- Síndrome de Wiskott-Aldrich
- Síndrome linfoproliferativo ligado al cromosoma X
También tratamos pacientes con trastornos de inmunodeficiencia adquirida (SIDA) causados por el VIH. “Adquirida” significa que la enfermedad llega después en la vida. Para obtener más información, visite el Tratamiento de enfermedades infecciosas.
Ensayos clínicos de inmunodeficiencia
Meta de estudio:
Comprender mejor por qué las enfermedades neurológicas comienzan en la niñez y cómo evolucionan con el tiempo
Edad:
Cualquier edad
Meta de estudio:
Probar primero el uso de píldoras disueltas en líquido, así como inyecciones de CAB y RPV en niños de entre 2 y 11 años y estudiar la seguridad del tratamiento, qué tan bien funciona y si los niños aceptarán este tratamiento en lugar de las píldoras.
Edad:
Tener entre 2 y 11 años
Meta de estudio:
Estudiar si Biktarvy® es seguro para los recién nacidos de madres que viven con VIH, cómo se procesa este medicamento en el cuerpo y qué dosis resulta más adecuada.
Edad:
Hasta 120 horas al momento de la inscripción
Meta de estudio:
Estudiar una inyección anual del medicamento lenacapavir para prevenir la infección por VIH (PrEP), con un enfoque en cómo se comporta el medicamento en el cuerpo (farmacocinética) y en determinar si es seguro y bien tolerado cuando se administra como inyecciones anuales.
Edad:
16 años o más
Meta de estudio:
Estudiar el MK-8527 y compararlo con la emtricitabina/el tenofovir (FTC/TDF) para la prevención del VIH-1
Edad:
16 años o más
¿Por qué elegir St. Jude para las enfermedades de inmunodeficiencia primaria?
St. Jude brinda la mayor calidad de atención para pacientes con enfermedades de inmunodeficiencia.
- Los científicos de St. Jude están trabajando en terapias génicas para ciertas enfermedades por inmunodeficiencia. La terapia genética le brinda a los pacientes una versión saludable de un gen defectuoso. Las instalaciones de Buenas prácticas de fabricación (GMP, por sus siglas en inglés) en nuestro campus crean materiales para los estudios de terapia genética. Esto se realiza bajo estrictas pautas federales.
- St. Jude es miembro del Consorcio para el tratamiento de la inmunodeficiencia primaria. Este grupo trabaja para mejorar los resultados de los pacientes con estas enfermedades.
- St. Jude formó parte del estudio de investigación con el Instituto Nacional de Alergias y Enfermedades Infecciosas. Los primeros resultados mostraron que los niños mayores y los adultos jóvenes con SCID vinculada al cromosoma X mejoraron después de recibir tratamiento con un tipo de terapia genética. St. Jude desarrolló el proceso. Creamos los materiales en St. Jude. Nuestros investigadores están estudiando si esta terapia puede ayudar a los niños pequeños.
- Muchos niños realizan un trasplante de células madre (médula ósea) para tratar su enfermedad. Nuestro programa de trasplante de células madre es uno de los programas para niños, adolescentes y adultos jóvenes más grandes del mundo.
Equipo de enfermedades de inmunodeficiencia primaria
Cómo buscar tratamiento
Usted o el médico de su hijo puede ponerse en contacto con nuestra Oficina de derivación al (866-278-5833). Aceptamos solicitudes de segundas opiniones sobre las enfermedades que tratamos.
Los pacientes que son elegibles para ciertos estudios son derivados a St. Jude para recibir tratamiento. Envíe un correo electrónico a immunodeficiencies@stjude.org para obtener más información.
Para obtener más detalles, lea nuestras pautas de derivación de pacientes.
Qué esperar durante la visita
Cuando su hijo llegue a St. Jude, un médico se reunirá con usted para responder sus preguntas y hablar sobre un plan de tratamiento. Los proveedores realizarán pruebas para obtener más información sobre la enfermedad de su hijo. Esta información los ayuda a tratar a su hijo.
Su médico puede recomendar un trasplante de médula ósea u otro tratamiento como la terapia genética.