Ensayos clínicos para la enfermedad de células falciformes

Meta de estudio:

Este estudio nos ayudará a descubrir cómo mejorar el programa de intervención y probarlo con un grupo más grande de cuidadores y sus hijos.

Edad:

Tener entre 3.5 y 6.5 años.

Meta de estudio:

Para determinar si una dosis única de células modificadas genéticamente es segura y eficaz para reducir los síntomas de la enfermedad de células falciformes.

Edad:

Tener de 18 a 25 años

Meta de estudio:

Estudiar la seguridad y el uso de glóbulos rojos preparados con el sistema de transfusión sanguínea INTERCEPT® para glóbulos rojos en comparación con glóbulos rojos que no se preparan con este sistema.  

Edad:

Tener 4 años o más.

Meta de estudio:

Ver si el motixafortide es seguro y ayuda a aumentar la recolección de células madre en adultos con enfermedad de células falciformes. Obtener más información del estudio.

Edad:

Tener 18 años o más

Meta de estudio:

El objetivo principal de este ensayo es recolectar ADN de personas con enfermedades de la sangre no cancerosas y sus familiares. Los investigadores usarán el ADN para estudiar cómo los genes causan e influencian estas enfermedades. Todos los datos de investigación serán confidenciales.

Meta de estudio:

El objetivo de este estudio de investigación es recopilar datos sobre los participantes en la enfermedad de células falciformes desde su nacimiento hasta el final de su vida. Con estos datos, los investigadores comprenderán mejor los problemas causados por la enfermedad de células falciformes tanto en niños como en adultos. 

Meta de estudio:

El objetivo principal de este estudio es determinar cómo es una transición exitosa en la atención médica y analizar las conexiones entre la transición en la atención médica y factores como las hospitalizaciones, el conocimiento de la enfermedad por parte de los pacientes y la adaptación general. Los investigadores también quieren saber cómo cambian estos factores con el tiempo.

Edad:

Tener entre 16 y 20 años de edad

Meta de estudio:

El objetivo principal de este ensayo clínico es averiguar la eficacia de la terapia de realidad virtual para disminuir el dolor agudo en pacientes con enfermedad de células falciformes.

Edad:

Entre 6 y 25 años de edad

Meta de estudio:

Averiguar cómo la terapia génica y el trasplante de médula ósea afectan el funcionamiento cerebral de los pacientes con enfermedad de células falciformes.

Edad:

Tener de 8 a 25 años

Meta de estudio:

Estudiar la salud a largo plazo de pacientes con trastornos de hemoglobina que recibieron un trasplante de células madre o un producto de terapia génica.

Edad:

Tener 5 años o más

Meta de estudio:

Comprender por qué algunas personas con enfermedad de células falciformes aún tienen complicaciones graves incluso con niveles altos de hemoglobina F (HbF).

Edad:

Mayor de 5 años

Meta de estudio:

Medir la reserva de flujo coronario mediante imágenes PET en personas con anemia de células falciformes y en personas sanas.

Edad:

De 18 a 21 años

Meta de estudio:

Estudiar la terapia con gorro frío para reducir la caída del cabello en niños y adultos jóvenes que reciben quimioterapia.

Edad:

Tener 7 años o más

Meta de estudio:

Estudiar si el metilfenidato resulta viable, aceptable y seguro para tratar complicaciones de la enfermedad de células falciformes que afectan la atención o las habilidades de pensamiento en niños y adolescentes, así como conocer la opinión de los cuidadores sobre el uso de este medicamento.

Edad:

Entre 8 y 17 años

Meta de estudio:

Estudiar los factores clínicos y biológicos que podrían ayudar a predecir complicaciones graves en niños y adultos jóvenes con enfermedad de células falciformes 

Edad:

Tener hasta 20 años

Meta de estudio:

Estudiar el etavopivat en personas con enfermedad de células falciformes para determinar si puede reducir los episodios de dolor, mejorar la salud de los órganos, disminuir la fatiga y contribuir a la capacidad para realizar actividad física

Edad:

12 años o más

Meta de estudio:

Comprender las actitudes, las creencias y los conocimientos sobre la terapia génica entre padres y adolescentes con enfermedad de células falciformes, y elaborar herramientas educativas que respalden una toma de decisiones informada para futuros ensayos clínicos.

Edad:

Padres de pacientes de 1 a 18 años; pacientes de 13 a 18 años

Meta de estudio:

Ensayo clínico para estudiar la calidad de vida de niños, adolescentes y adultos jóvenes con enfermedad de células falciformes que reciben trasplantes de células madre en comparación con aquellos que no los reciben. Obtenga más información.

Edad:

Entre 3 y 20 años